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INCB000928: Un Nuovo Promettente Farmaco per Vari Disturbi del Sangue e Malattie Rare

INCB000928 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di vari disturbi del sangue e malattie rare. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di INCB000928 in condizioni come le sindromi mielodisplastiche, il mieloma multiplo, la mielofibrosi e la fibrodisplasia ossificante progressiva. Il farmaco viene testato sia come monoterapia che in combinazione con altri trattamenti, offrendo speranza ai pazienti con queste condizioni difficili.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è INCB000928?

    INCB000928 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di vari disturbi del sangue e malattie rare[1][2]. Viene sviluppato per rispondere a specifiche esigenze mediche in condizioni in cui i trattamenti attuali possono essere insufficienti o non disponibili.

    Quali Condizioni Tratta INCB000928?

    Sulla base degli studi clinici in corso, INCB000928 è in fase di sperimentazione per il trattamento di diverse condizioni:

    • Sindromi Mielodisplastiche (MDS): Un gruppo di disturbi del sangue in cui il corpo non produce abbastanza cellule ematiche sane[1]
    • Mieloma Multiplo (MM): Un tipo di cancro del sangue che colpisce le plasmacellule nel midollo osseo[1]
    • Mielofibrosi (MF): Un raro tipo di cancro del sangue che influisce sulla funzione del midollo osseo, tra cui:
      • Mielofibrosi Post-trombocitemia Essenziale
      • Mielofibrosi Post-policitemia Vera[2]
    • Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP): Una rara condizione genetica in cui i tessuti molli si trasformano in osso[4]

    In tutte queste condizioni, INCB000928 viene studiato in particolare per il suo potenziale nel trattare l’anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare un’adeguata quantità di ossigeno ai tessuti[1][2].

    Come Funziona INCB000928?

    Sebbene l’esatto meccanismo d’azione non sia completamente descritto nelle informazioni degli studi clinici forniti, possiamo dedurre alcuni dettagli su come INCB000928 potrebbe funzionare:

    • Sembra avere un effetto sui livelli di epcidina nel corpo. L’epcidina è un ormone che regola l’equilibrio del ferro[1][2].
    • Il farmaco sembra influenzare l’omeostasi del ferro, che è il processo del corpo per regolare i livelli di ferro[1][2].
    • INCB000928 sembra influenzare l’eritropoiesi, che è il processo di produzione dei globuli rossi[1][2].

    Influenzando questi processi, INCB000928 potrebbe aiutare a migliorare l’anemia e altri sintomi associati alle condizioni per cui viene studiato.

    Studi Clinici Attuali

    INCB000928 è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

    1. Uno studio di Fase 1/2 per pazienti con MDS e MM con anemia[1]
    2. Uno studio di Fase 1/2 per pazienti con mielofibrosi e anemia, sia come trattamento autonomo che in combinazione con un altro farmaco chiamato ruxolitinib[2]
    3. Uno studio di Fase 1 per comprendere come il farmaco si comporta nelle persone con funzionalità renale compromessa o in emodialisi[3]
    4. Uno studio di Fase 2 per pazienti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)[4]

    Questi studi sono progettati per valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio appropriato di INCB000928 per diverse condizioni.

    Come Viene Somministrato INCB000928?

    Sulla base delle informazioni degli studi clinici, INCB000928 viene somministrato per via orale (per bocca) una volta al giorno[1][2][4]. Il dosaggio esatto può variare a seconda della condizione trattata e delle esigenze individuali del paziente.

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Poiché INCB000928 è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora stato stabilito. L’obiettivo principale di questi studi è determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco[1][2][3][4]. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali) che potrebbero verificarsi durante gli studi. È importante notare che tutti i farmaci possono avere effetti collaterali, e i benefici e i rischi devono essere attentamente valutati sotto la guida di un professionista sanitario.

    Prospettive Future

    INCB000928 mostra promesse nel trattamento di vari disturbi del sangue e malattie rare, in particolare quelli associati all’anemia. Se gli studi clinici avranno successo, questo farmaco potrebbe fornire una nuova opzione di trattamento per i pazienti che potrebbero non rispondere bene alle terapie attuali. Tuttavia, è importante ricordare che lo sviluppo di farmaci è un processo lungo e complesso, e sono necessarie ulteriori ricerche prima che INCB000928 possa potenzialmente diventare disponibile come trattamento approvato.

    Aspect Details
    Drug Name INCB000928
    Conditions Studied Sindromi Mielodisplastiche (MDS), Mieloma Multiplo (MM), Mielofibrosi (MF), Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), Compromissione Renale
    Administration Orale, una volta al giorno
    Trial Phases Fase 1/2 e Fase 2
    Primary Outcomes Sicurezza, tollerabilità, eventi avversi
    Secondary Outcomes Risposta dell’anemia, indipendenza dalle trasfusioni, livelli di emoglobina, riduzione del volume della milza, ossificazione eterotopica
    Trial Duration Approssimativamente 7-13 mesi
    Special Considerations Studiato come monoterapia e in combinazione con ruxolitinib per alcune condizioni

    Domande frequenti per i pazienti

    • Per quali condizioni viene studiato INCB000928? INCB000928 viene studiato per diverse condizioni, tra cui le sindromi mielodisplastiche (MDS), il mieloma multiplo (MM), la mielofibrosi (MF) e la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Viene inoltre valutato in pazienti con vari livelli di compromissione renale e in quelli sottoposti a emodialisi.
    • Come viene somministrato INCB000928 in questi studi clinici? Nella maggior parte degli studi, INCB000928 viene somministrato per via orale, una volta al giorno. Il dosaggio esatto può variare a seconda dello studio specifico e della condizione studiata.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di INCB000928. I ricercatori stanno anche studiando la sua farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) e la farmacodinamica (come il farmaco influisce sul corpo).
    • Ci sono risultati specifici che vengono misurati in questi studi? Sì, gli studi misurano vari risultati, tra cui i cambiamenti nei livelli di emoglobina, la riduzione della dipendenza dalle trasfusioni, il miglioramento dell’anemia, i cambiamenti nel volume della milza (per i pazienti con mielofibrosi) e la formazione di nuova ossificazione eterotopica (per i pazienti con FOP).
    • Quanto durano in genere questi studi clinici? La durata di questi studi varia, ma generalmente dura tra 7 e 13 mesi. Alcuni studi, come quello per la FOP, hanno una durata più lunga con un periodo in doppio cieco di 24 settimane seguito da un’estensione in aperto di 52 settimane.

    Studi in corso con Incb000928

    • Data di inizio: 2022-03-31

      Studio sull’efficacia di INCB000928 per la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva

      Reclutamento

      2 1

      La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva è una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come nei muscoli e nei tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato INCB000928. Questo farmaco…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Germania Paesi Bassi Spagna Portogallo Italia

    Glossario

    • Myelodysplastic Syndromes (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Questo può portare ad anemia, infezioni e facili sanguinamenti.
    • Multiple Myeloma (MM): Un cancro delle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi, che può causare danni alle ossa, problemi renali e anemia.
    • Myelofibrosis (MF): Un raro tipo di cancro del sangue in cui cellule ematiche anomale e fibre si accumulano nel midollo osseo, compromettendo la produzione di cellule del sangue.
    • Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Una condizione genetica molto rara in cui i tessuti molli si trasformano gradualmente in osso, limitando gravemente il movimento.
    • Anemia: Una condizione in cui non si hanno abbastanza globuli rossi sani per trasportare l'ossigeno ai tessuti del corpo, causando affaticamento e debolezza.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Heterotopic Ossification (HO): La formazione di tessuto osseo al di fuori dello scheletro, che è una caratteristica chiave della FOP.
    • Transfusion Dependence: Una condizione in cui un paziente necessita di regolari trasfusioni di sangue per mantenere livelli adeguati di cellule ematiche.
    • Hemoglobin (Hgb): Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. Livelli bassi possono indicare anemia.