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Glasdegib: Una Guida Completa per i Pazienti

Il glasdegib è un farmaco sperimentale oggetto di studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (SMD) e la malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD). Questi studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del glasdegib da solo o in combinazione con altre terapie in diverse popolazioni di pazienti. Le ricerche esplorano il suo potenziale nel migliorare i risultati, ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con queste condizioni difficili.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Glasdegib?

    Il Glasdegib è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori del sangue. È noto anche con il nome commerciale DAURISMO™ e il codice di ricerca PF-04449913[1][10]. Il Glasdegib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della via di segnalazione Hedgehog, che agiscono bloccando una specifica via di segnalazione cellulare coinvolta nella crescita del cancro[4].

    Come Funziona il Glasdegib

    Il Glasdegib agisce inibendo una proteina chiamata Smoothened (SMO), che fa parte della via di segnalazione Hedgehog. Questa via è importante nello sviluppo embrionale ma può essere attivata in modo anomalo in alcuni tumori. Bloccando questa via, il glasdegib può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali[4].

    Condizioni Trattate con il Glasdegib

    Il Glasdegib è principalmente utilizzato per trattare:

    • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di tumore del sangue che colpisce il midollo osseo e il sangue[1]
    • Sindrome Mielodisplastica (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane[10]
    • Leucemia Mielomonocitica Cronica (LMMC): Un tipo di cancro che colpisce le cellule che formano il sangue nel midollo osseo[10]
    • Malattia del Trapianto Contro l’Ospite Cronica (cGVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo[9]

    Il Glasdegib è spesso utilizzato in combinazione con altri trattamenti, in particolare per i pazienti con nuova diagnosi di LMA che non sono candidati alla chemioterapia intensiva a causa dell’età o di altri fattori di salute[1].

    Studi Clinici e Ricerca

    Sono stati condotti o sono in corso diversi studi clinici per valutare l’efficacia e la sicurezza del glasdegib:

    • Uno studio (NCT03416179) sta valutando il glasdegib in combinazione con chemioterapia intensiva o azacitidina per pazienti con LMA non precedentemente trattati[1]
    • Un altro studio (NCT04111497) sta investigando il glasdegib per il trattamento della sclerosi associata alla malattia del trapianto contro l’ospite cronica[9]
    • Uno studio (NCT04231851) sta esaminando la combinazione di CPX-351 (un farmaco chemioterapico) e glasdegib per la LMA di nuova diagnosi con alterazioni correlate alla MDS o LMA correlata alla terapia[11]

    Come viene Somministrato il Glasdegib

    Il Glasdegib viene tipicamente assunto per via orale sotto forma di compressa. Il dosaggio e lo schema possono variare a seconda della condizione specifica trattata e se viene utilizzato da solo o in combinazione con altri farmaci. I dosaggi comuni includono:

    • 100 mg assunti una volta al giorno[1]
    • 50 mg, 75 mg o 100 mg assunti quotidianamente, a seconda delle esigenze e della tollerabilità del paziente[10]

    La durata del trattamento può variare da diversi mesi fino a 2 anni, a seconda della risposta del paziente e del protocollo di trattamento specifico[1][9].

    Effetti Collaterali e Sicurezza

    Come tutti i farmaci, il glasdegib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

    • Affaticamento
    • Nausea
    • Diminuzione dell’appetito
    • Spasmi muscolari
    • Alterazioni del gusto
    • Perdita di capelli

    Gli effetti collaterali più gravi possono includere:

    • Bassa conta delle cellule del sangue (anemia, neutropenia, trombocitopenia)
    • Ritmo cardiaco anomalo (prolungamento dell’intervallo QT)
    • Problemi al fegato

    I pazienti sono attentamente monitorati durante il trattamento per questi e altri potenziali effetti collaterali[1][9].

    Interazioni Farmacologiche

    Il Glasdegib può interagire con altri farmaci. In particolare:

    • Forti induttori del CYP3A4 (come la rifampicina) possono ridurre significativamente l’efficacia del glasdegib[8]
    • I farmaci che possono prolungare l’intervallo QT devono essere usati con cautela in combinazione con il glasdegib[6]

    Informate sempre il vostro medico su tutti i farmaci, integratori e prodotti erboristici che state assumendo.

    Uso in Popolazioni Speciali

    Sono state condotte ricerche per comprendere come il glasdegib influisca sui pazienti con determinate condizioni di salute:

    • Compromissione Epatica: Uno studio (NCT03627754) ha valutato l’effetto della compromissione epatica da moderata a grave sulla farmacocinetica del glasdegib[3]
    • Compromissione Renale: Un altro studio (NCT03596567) ha investigato come la funzione renale influisca sull’elaborazione del glasdegib nel corpo[5]

    Questi studi aiutano a determinare se sono necessari aggiustamenti del dosaggio per i pazienti con problemi epatici o renali.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Glasdegib (PF-04449913)
    Condizioni Studiate Leucemia Mieloide Acuta (LMA), Sindrome Mielodisplastica (SMD), Malattia del Trapianto Contro l’Ospite Cronica (cGVHD)
    Somministrazione Compressa orale, tipicamente 50-100 mg una volta al giorno
    Terapie Combinate Azacitidina, Citarabina, Daunorubicina
    Risultati Primari Sopravvivenza Globale, Profilo di Sicurezza, Tassi di Risposta
    Risultati Secondari Sopravvivenza Libera da Eventi, Qualità della Vita, Durata della Risposta
    Monitoraggio della Sicurezza Eventi Avversi, Anomalie di Laboratorio, Modifiche ECG
    Risultati Riportati dai Pazienti Carico dei Sintomi, Qualità della Vita, Impressione Globale del Cambiamento
    Durata del Trattamento Varia per studio, fino a 24 mesi o fino alla progressione della malattia/tossicità inaccettabile

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è glasdegib e come funziona? Glasdegib è un farmaco orale che inibisce una via di segnalazione chiamata Hedgehog, coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Bloccando questa via, glasdegib può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali nei disturbi del sangue come la leucemia mieloide acuta.
    • Per quali tipi di tumori del sangue è in fase di studio glasdegib? Glasdegib è in fase di studio in trials clinici per la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e la malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD). Viene studiato sia come agente singolo che in combinazione con altri trattamenti.
    • Come viene somministrato glasdegib nei trials clinici? Nella maggior parte dei trials, glasdegib viene somministrato come compressa orale una volta al giorno. Il dosaggio può variare a seconda dello studio specifico, ma le dosi comuni vanno da 50 mg a 100 mg al giorno. Alcuni trials somministrano glasdegib in modo continuo, mentre altri lo utilizzano in cicli.
    • Quali sono i potenziali effetti collaterali di glasdegib? Gli effetti collaterali comuni osservati nei trials clinici includono affaticamento, nausea, diminuzione dell’appetito, spasmi muscolari e alterazioni del gusto. Gli effetti collaterali più gravi possono includere bassa conta delle cellule del sangue, anomalie della funzionalità epatica e alterazioni del ritmo cardiaco (prolungamento del QT). Tuttavia, il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di valutazione negli studi in corso.
    • Per quanto tempo i pazienti ricevono tipicamente glasdegib nei trials clinici? La durata del trattamento con glasdegib varia tra i trials. Alcuni studi somministrano il farmaco fino a 24 mesi o fino alla progressione della malattia o al verificarsi di una tossicità inaccettabile. Altri trials possono avere periodi di trattamento più brevi o consentire un trattamento prolungato se i pazienti traggono beneficio dalla terapia.

    Studi in corso con Glasdegib

    • Data di inizio: 2025-02-27

      Studio sull’efficacia della terapia a bassa intensità con decitabina per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a pazienti con LMA che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto al trattamento iniziale. L’obiettivo principale è valutare il beneficio clinico di una terapia a bassa intensità…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Repubblica Ceca Italia Lituania Spagna Portogallo +1
    • Data di inizio: 2019-10-16

      Studio sulla Fattibilità dell’Analisi Molecolare nei Sarcomi dei Tessuti Molli Avanzati per Pazienti con Futibatinib e Combinazione di Farmaci

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Il sarcoma dei tessuti molli è un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti connettivi del corpo, come muscoli, grasso e nervi. Questo studio si concentra su casi avanzati di sarcoma dei tessuti molli che non possono essere rimossi chirurgicamente o che si sono diffusi ad altre parti del corpo. L’obiettivo principale è valutare…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia

    Glossario

    • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Colpisce le cellule mieloidi, che normalmente si sviluppano in vari tipi di cellule del sangue.
    • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. A volte può progredire in leucemia mieloide acuta.
    • Chronic Graft-Versus-Host Disease (cGVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
    • Hedgehog Signaling Pathway: Un sistema di comunicazione cellulare che svolge un ruolo cruciale nello sviluppo embrionale e nella crescita cellulare. Può essere attivato in modo anomalo in alcuni tumori.
    • Complete Remission (CR): Una risposta al trattamento in cui tutti i segni del cancro sono scomparsi, anche se alcune cellule tumorali potrebbero essere ancora presenti nel corpo.
    • Minimal Residual Disease (MRD): Il piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, che possono essere rilevate da test altamente sensibili.
    • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
    • Event-Free Survival (EFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento in cui un paziente rimane libero da determinate complicazioni o eventi che il trattamento era destinato a prevenire o ritardare.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.
    • Quality of Life (QoL): Il benessere generale di un paziente, che include aspetti fisici, mentali e sociali della vita, in particolare come influenzati dalla malattia e dal trattamento.