Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: le Sindromi Mielodisplastiche (MDS) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML), in particolare quando le cellule malate nel midollo osseo sono meno del 30%. Queste condizioni possono ripresentarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, un trattamento che sostituisce le cellule del sangue malate con cellule sane da un donatore. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una combinazione di farmaci, Venetoclax e Azacitidina, insieme a un’infusione di linfociti del donatore, per trattare queste malattie in caso di ricaduta.
Venetoclax, noto anche con il codice ABT-199, è un farmaco in compresse rivestite che si assume per via orale. Azacitidina, invece, è una polvere che viene miscelata per formare una sospensione iniettabile. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno questi trattamenti per valutare la loro sicurezza e per determinare la dose più adatta per la fase successiva dello studio. L’infusione di linfociti del donatore è un trattamento che utilizza cellule del sistema immunitario del donatore per aiutare a combattere le cellule malate.
Lo studio è diviso in due fasi. La prima fase si concentra sulla sicurezza dei trattamenti e sulla determinazione della dose ottimale. La seconda fase mira a valutare quanto bene i trattamenti funzionano nel migliorare le condizioni dei pazienti. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente le ricadute di MDS e AML dopo un trapianto di cellule staminali.
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