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KK8123: Un Nuovo Potenziale Trattamento per l’Ipofosfatemia X-linked

Un trial clinico rivoluzionario è in corso per valutare il potenziale di KK8123, un nuovo farmaco progettato per trattare l’Ipofosfatemia X-linked (XLH). Questo studio first-in-human mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di KK8123 in pazienti adulti con XLH. Lo studio consiste in più fasi, tra cui l’aumento graduale del dosaggio e un periodo di estensione opzionale, fornendo preziose informazioni su questo innovativo approccio terapeutico per un raro disturbo genetico che colpisce il metabolismo del fosfato.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è KK8123?

    KK8123 è un nuovo farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il trattamento di una rara condizione genetica chiamata Ipofosfatemia X-linked (XLH)[1]. Questo farmaco è nelle prime fasi di ricerca, e gli scienziati stanno conducendo quello che viene chiamato uno studio “first-in-human”. Ciò significa che KK8123 viene testato sugli esseri umani per la prima volta per comprendere come funziona nel corpo e se è sicuro ed efficace[1].

    Quale condizione mira a trattare KK8123?

    KK8123 è in fase di sviluppo per trattare l’Ipofosfatemia X-linked (XLH)[1]. La XLH è un raro disturbo genetico che influisce sul modo in cui il corpo elabora il fosfato, un minerale importante per la salute delle ossa. Le persone con XLH hanno bassi livelli di fosfato nel sangue, che possono portare a ossa deboli e morbide, dolore osseo e altri problemi scheletrici. La parte “X-linked” del nome significa che la condizione viene tipicamente trasmessa da genitore a figlio attraverso il cromosoma X, uno dei cromosomi che determina il sesso biologico di una persona[1].

    Studio Clinico Attuale

    Lo studio in corso per KK8123 è noto come studio clinico di Fase 1/2[1]. Questo tipo di studio è progettato per:

    • Testare la sicurezza del farmaco: I ricercatori monitorano attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.
    • Determinare la dose corretta: Vengono testate diverse quantità del farmaco per trovare la dose più efficace e sicura.
    • Comprendere come il farmaco funziona nel corpo: Questo include come viene assorbito, distribuito ed eliminato (farmacocinetica o PK), e quali effetti ha (farmacodinamica o PD).
    • Ottenere prime indicazioni sull’efficacia del farmaco: Sebbene l’obiettivo principale sia la sicurezza, i ricercatori cercano anche segni che il farmaco stia funzionando come previsto.

    Come viene somministrato KK8123?

    KK8123 viene somministrato come iniezione sottocutanea[1]. Ciò significa che il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle, in modo simile a come vengono somministrati alcuni farmaci per il diabete. Questo metodo di somministrazione consente al farmaco di essere assorbito lentamente nel flusso sanguigno.

    Disegno dello Studio

    Lo studio clinico per KK8123 è diviso in due parti principali[1]:

    1. Parte 1: Periodo di Aumento della Dose
      • Questa parte dura da 32 a 44 settimane.
      • Diversi gruppi (coorti) di partecipanti ricevono dosi crescenti di KK8123.
      • La Coorte 1 riceve una dose singola bassa.
      • La Coorte 2 riceve una dose media, somministrata più volte.
      • La Coorte 3 riceve una dose alta, somministrata più volte.
      • C’è una Coorte 4 opzionale, che riceve anch’essa dosi multiple.
    2. Parte 2: Periodo di Estensione
      • Questa è una parte opzionale che dura fino a 52 settimane.
      • I partecipanti ricevono dosi multiple di KK8123 al livello di dose alta determinato come sicuro nella Parte 1.
    Questo design permette ai ricercatori di monitorare attentamente gli effetti di KK8123 a diverse dosi e per un periodo prolungato.

    Monitoraggio della Sicurezza

    Durante tutto lo studio, i partecipanti sono attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo include[1]:

    • Regolari esami del sangue per verificare cambiamenti nella conta delle cellule del sangue e nella chimica.
    • Monitoraggio dei segni vitali come temperatura, frequenza del polso, frequenza respiratoria e pressione sanguigna.
    • Monitoraggio cardiaco attraverso ECG, esaminando misurazioni come l’intervallo QT (una misura dell’attività elettrica del cuore).
    • Ecocardiogrammi per verificare eventuali cambiamenti nella struttura o nella funzione del cuore.
    • Ecografie dei reni per verificare eventuali cambiamenti.
    Questi test aiutano a garantire la sicurezza dei partecipanti e forniscono informazioni preziose su come KK8123 influisce sul corpo.

    Misure di Efficacia

    Sebbene la sicurezza sia il focus principale di questo studio in fase iniziale, i ricercatori cercano anche segni dell’efficacia di KK8123. La principale misura di efficacia è l’impatto del farmaco sui livelli di fosforo sierico[1]. Il fosforo sierico si riferisce alla quantità di fosfato nel sangue. Poiché la XLH causa bassi livelli di fosfato, ci si aspetterebbe che un trattamento efficace aumenti questi livelli.

    Inoltre, i ricercatori stanno studiando come il corpo elabora KK8123. Questo include la misurazione di[1]:

    • Quanta parte del farmaco raggiunge il flusso sanguigno e quanto velocemente (Cmax e tmax)
    • Per quanto tempo il farmaco rimane nel corpo (emivita)
    • Come il corpo elimina il farmaco
    • Se il farmaco si accumula nel corpo con dosi multiple
    Queste informazioni aiutano i ricercatori a capire con quale frequenza il farmaco deve essere somministrato e a quale dose per essere più efficace e sicuro.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio di fase 1/2, multicentrico, in aperto, con dose crescente
    Farmaco KK8123 (somministrato per via sottocutanea)
    Condizione Ipofosfatemia X-linked (XLH)
    Design dello Studio Due parti: Parte 1 (Aumento della Dose) e Parte 2 (Estensione Opzionale)
    Durata Parte 1: Fino a 44 settimane, Parte 2: Fino a 52 settimane
    Risultati Primari Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica, effetto sui livelli di fosforo nel siero
    Risultati Secondari Sviluppo di Anticorpi Anti-Farmaco (ADA)
    Misurazioni Chiave Eventi avversi emergenti dal trattamento, valori di laboratorio, segni vitali, funzione cardiaca e renale, concentrazioni del farmaco

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Ipofosfatemia X-linked (XLH)? L’Ipofosfatemia X-linked (XLH) è una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo del fosfato nell’organismo. Influisce principalmente sulla salute delle ossa e può portare a varie anomalie scheletriche e altre complicazioni correlate.
    • Che cos’è KK8123 e come viene somministrato? KK8123 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’Ipofosfatemia X-linked. Viene somministrato per via sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? Gli obiettivi principali di questo studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di KK8123 in pazienti adulti con XLH. Lo studio valuterà anche come il farmaco si comporta nell’organismo (farmacocinetica) e i suoi effetti su vari processi biologici (farmacodinamica).
    • Quanto dura lo studio clinico? Lo studio clinico è composto da due parti. La Parte 1 dura fino a 44 settimane, mentre la Parte 2 (il periodo di estensione opzionale) dura fino a 52 settimane. La durata totale per i partecipanti che completano entrambe le parti potrebbe essere fino a 96 settimane.
    • Che tipo di misurazioni verranno effettuate durante lo studio? Lo studio misurerà vari fattori, tra cui il numero e la percentuale di partecipanti che manifestano effetti collaterali, cambiamenti nei risultati degli esami del sangue, segni vitali, funzione cardiaca, funzione renale e la concentrazione di KK8123 nell’organismo. Lo studio valuterà anche l’effetto del farmaco sui livelli di fosforo nel siero.

    Studi in corso con Kk8123

    • Data di inizio: 2025-08-29

      Studio su KK8123 in pazienti adulti con ipofosfatemia legata all’X

      Reclutamento

      1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata ipofosfatemia legata all’X, una condizione genetica che causa bassi livelli di fosfato nel sangue, portando a problemi ossei e di crescita. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato KK8123, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. Questo farmaco è un tipo di proteina progettata per…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Spagna Francia

    Glossario

    • X-linked Hypophosphatemia (XLH): Un raro disturbo genetico che colpisce il metabolismo del fosfato nell'organismo, influenzando principalmente la salute delle ossa e portando a varie anomalie scheletriche.
    • Subcutaneous administration: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione sotto la pelle.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs): Qualsiasi evento medico sfavorevole che compare o peggiora dopo l'inizio di un trattamento medico.
    • Dose Escalation: Un processo negli studi clinici in cui la dose di un farmaco viene gradualmente aumentata per trovare l'equilibrio ottimale tra efficacia ed effetti collaterali.
    • Echocardiogram: Un esame che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore, utilizzato per verificare la presenza di anomalie cardiache.
    • Renal Ultrasound: Un esame di imaging che utilizza onde sonore per creare immagini dei reni e degli organi circostanti.
    • Anti-Drug Antibodies (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente influenzare l'efficacia o la sicurezza del farmaco.
    • Serum Phosphorus: Il livello di fosforo nel sangue, importante per la salute delle ossa e varie funzioni corporee.