Studio sull’uso di ruxolitinib e combinazione di farmaci per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini con attivazione del percorso JAK/STAT

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What is this study about?

Lo studio si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta nei bambini, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento che combina il farmaco ruxolitinib con un protocollo di chemioterapia specifico chiamato AIEOP-BFM 2017, utilizzato in Polonia. Il ruxolitinib รจ un farmaco che agisce su una via di segnalazione cellulare chiamata JAK/STAT, che puรฒ essere attivata in alcuni tipi di cellule leucemiche.

Il trattamento prevede l’uso di ruxolitinib in combinazione con altri farmaci chemioterapici, tra cui ifosfamide, doxorubicina cloridrato, asparaginasi, metotrexato, citarabina, ciclofosfamide, vincristina solfato, dexametasone, mercaptopurina, tioguanina, etoposide, e pegaspargase. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come compresse o soluzioni per infusione, e possono essere somministrati per via orale o endovenosa.

Lo scopo principale dello studio รจ confrontare la risposta al trattamento con ruxolitinib e chemioterapia rispetto a un gruppo di controllo esterno. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo stabilito e saranno monitorati per valutare la risposta della malattia e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio si propone di migliorare la comprensione di come questi trattamenti possano influenzare la remissione della malattia nei bambini con leucemia linfoblastica acuta.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di ifosfamide e doxorubicina cloridrato per via endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per trattare la leucemia linfoblastica acuta.

La somministrazione di ruxolitinib avviene per via orale. Questo farmaco รจ specifico per i pazienti con attivazione confermata del percorso JAK/STAT.

2 fase di consolidamento

Durante questa fase, vengono somministrati diversi farmaci per via endovenosa, tra cui daunorubicina, asparaginasi, vindesina solfato, citarabina, e ciclofosfamide.

Il metotrexato viene somministrato sia per via orale che per uso intratecale, che significa direttamente nel liquido spinale, per prevenire la diffusione della malattia al sistema nervoso centrale.

3 fase di mantenimento

In questa fase, i farmaci tioguanina, mercaptopurina, e metotrexato vengono somministrati per via orale per mantenere la remissione della malattia.

La somministrazione di vincristina solfato e pegaspargase avviene per via endovenosa.

4 monitoraggio e valutazione

Durante tutto il periodo del trattamento, vengono effettuati regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

L’obiettivo principale รจ valutare la proporzione di pazienti che raggiungono uno stato di MRD(-), che indica l’assenza di malattia residua minima, in determinati punti temporali del trattamento.

Who Can Join the Study?

  • Diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta (un tipo di cancro del sangue) trattata secondo il protocollo AIEOP-BFM 2017 in Polonia.
  • Presenza confermata di una lesione genetica che causa l’attivazione del percorso JAK-STAT (un meccanismo cellulare), come CRLF2, JAK2, EPOR, o espressione di CRLF2 sulla superficie delle cellule leucemiche.
  • Classificazione come ad alto rischio precoce secondo il protocollo AIEOP-BFM 2017 in Polonia, che include una o piรน delle seguenti condizioni:
    • Nessuna remissione completa al giorno 33.
    • Positivitร  per KMT2A-AFF1 (un tipo di alterazione genetica).
    • Positivitร  per TCF3-HLF (un altro tipo di alterazione genetica).
    • Ipoploidia con meno di 45 cromosomi (un’anomalia genetica).
    • Presenza di FCM-MRD nel midollo osseo al giorno 15 pari o superiore al 10% e non positivo per ETV6-RUNX1 (un’altra alterazione genetica).
    • Presenza di IKZF1plus e PCR-MRD al TP1 positivo o inconclusivo e non positivo per ETV6-RUNX1, TCF3-PBX1 o riarrangiamenti KMT2A diversi da KMT2A-AFF1.
    • PCR-MRD al TP1 pari o superiore a 5×10-4.
    • Etร  inferiore a 1 anno e qualsiasi riarrangiamento KMT2A.
  • Etร  compresa tra 2 e 18 anni.
  • Sono ammessi sia soggetti di sesso femminile che maschile.
  • Partecipazione di popolazioni vulnerabili รจ prevista.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia linfoblastica acuta. Questa รจ una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per motivi di salute o altre condizioni mediche.
  • Non possono partecipare persone che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Lodzi, ลรณdลบ Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu Breslavia Polonia
Swietokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej W Kielcach Kielce Polonia
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Lublinie Lublino Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 Im. Prof. Tadeusza Sokolowskiego Pum W Szczecinie Stettino Polonia
Szpital Uniwersytecki Nr 1 Im. Dr. A. Jurasza W Bydgoszczy Bromberga Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Non ancora reclutando

Trial locations

Ruxolitinib รจ un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei bambini. Agisce bloccando l’attivazione del percorso JAK/STAT, che รจ spesso attivato in questo tipo di leucemia. L’obiettivo รจ ridurre la presenza di cellule leucemiche nel corpo.

Chemioterapia AIEOP-BFM 2017 รจ un protocollo di trattamento che utilizza una combinazione di farmaci chemioterapici per trattare la leucemia linfoblastica acuta nei bambini. Questo approccio mira a distruggere le cellule cancerose e prevenire la loro crescita e diffusione.

Malattie indagate:

Leucemia linfoblastica acuta โ€“ รˆ un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Questa malattia si sviluppa rapidamente e richiede un trattamento immediato. I linfociti anormali si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere stanchezza, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La malattia รจ piรน comune nei bambini, ma puรฒ verificarsi anche negli adulti. La progressione della malattia puรฒ variare, ma tende a essere rapida senza intervento.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 17:28

Trial ID:
2024-518316-39-00
Protocol code:
Rux-cALL-Pol 2020
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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    Italia
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