Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, lo studio riguarda pazienti adulti con una nuova diagnosi di AML e con caratteristiche genetiche intermedie o sfavorevoli. Queste caratteristiche genetiche possono influenzare il modo in cui la malattia progredisce e risponde al trattamento. Lo studio include anche sottotipi di AML come lAML con cambiamenti correlati alla mielodisplasia (AML-MRC) e lAML correlata alla terapia, secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità.

Il trattamento in esame è il CPX-351, noto anche come Vyxeos Liposomal, che è una combinazione di due farmaci, Citarabina e Daunorubicina, in una formulazione liposomiale. Questo trattamento viene confrontato con la chemioterapia intensiva standard per valutare il suo impatto sulla sopravvivenza complessiva dei pazienti. La Citarabina e la Daunorubicina sono farmaci chemioterapici utilizzati per trattare vari tipi di cancro, e in questo studio vengono somministrati per via endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il CPX-351 migliora la sopravvivenza complessiva rispetto alla chemioterapia standard. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e la loro sopravvivenza. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati. I risultati aiuteranno a capire quale trattamento potrebbe essere più efficace per i pazienti con AML e caratteristiche genetiche specifiche.