La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Viltolarsen, somministrato come soluzione per infusione. Viltolarsen è un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei ragazzi affetti da DMD. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Viltolarsen nei ragazzi che hanno già partecipato a un precedente studio correlato. I partecipanti riceveranno dosi settimanali di 80 mg/kg di Viltolarsen. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come i segni vitali, esami fisici, test di laboratorio e la presenza di eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno effettuati test per valutare la forza muscolare e la capacità di camminare.
Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolge ragazzi che sono in grado di camminare e che hanno completato uno studio precedente con Viltolarsen. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e possa offrire benefici a lungo termine per i pazienti con DMD. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.
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