La ricerca clinica si concentra sulla Colite Ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’intestino crasso. Questa condizione può causare sintomi come dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Guselkumab nei bambini con colite ulcerosa da moderata a grave. Guselkumab è un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale, che viene somministrato tramite iniezione.

Il farmaco sarà testato in diverse forme, tra cui una soluzione per iniezione in siringa pre-riempita e una soluzione per infusione. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è vedere se Guselkumab può portare a una remissione clinica della malattia dopo 56 settimane di trattamento. La ricerca si svolgerà in più fasi, iniziando con un periodo di induzione aperto e proseguendo con una fase di mantenimento in doppio cieco, dove né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Lo studio coinvolgerà bambini di età compresa tra 2 e 18 anni che hanno già provato altri trattamenti senza successo o che non li hanno tollerati. Guselkumab sarà somministrato per via sottocutanea o endovenosa, a seconda della formulazione. L’obiettivo è determinare se il farmaco può migliorare i sintomi della colite ulcerosa e mantenere questi miglioramenti nel tempo. La ricerca si concluderà nel 2028, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2024.