Lo studio clinico riguarda la Leucemia Mieloide Acuta (AML), un tipo di cancro del sangue. Questo studio si concentra su bambini e giovani adulti con AML che presentano una mutazione specifica chiamata FLT3-ITD. La mutazione FLT3-ITD è una variazione genetica che può influenzare la crescita delle cellule leucemiche. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Quizartinib, noto anche con il codice AC220. Quizartinib è un inibitore della tirosina chinasi, una sostanza che può bloccare l’azione di alcune proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di Quizartinib in combinazione con la chemioterapia di re-induzione e come terapia di mantenimento da solo. La chemioterapia di re-induzione è un trattamento che mira a ridurre ulteriormente le cellule tumorali dopo che una terapia iniziale non ha avuto successo. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose ottimale di Quizartinib da utilizzare in combinazione con la chemioterapia, mentre la seconda fase si concentra sull’efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 cicli, con la possibilità di ricevere una terapia di consolidamento opzionale.

Durante lo studio, verranno monitorati la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento, nonché la risposta del corpo al farmaco. Verranno raccolti dati per capire come il corpo assorbe e utilizza Quizartinib e il suo metabolita, AC886. L’obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti giovani con AML che non hanno risposto ai trattamenti standard. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà partecipanti di età compresa tra 1 mese e 21 anni.