Axatilimab

Axatilimab

L’axatilimab è un farmaco sperimentale in fase di studio in vari studi clinici per il suo potenziale nel trattamento della malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD), tumori solidi e altre condizioni. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale dell’axatilimab da solo e in combinazione con altre terapie.

Cos’è l’Axatilimab?

L’Axatilimab è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di varie condizioni mediche. È noto anche con altri nomi come Niktimvo, SNDX-6352 e Ab969.g2^[1]^[2]. L’Axatilimab è un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale. Gli anticorpi monoclonali sono proteine prodotte in laboratorio che agiscono come anticorpi umani nel sistema immunitario^[2].

Come Funziona l’Axatilimab?

L’Axatilimab funziona prendendo di mira e bloccando una specifica proteina nel corpo chiamata recettore del fattore stimolante le colonie 1 (CSF-1R). Questa proteina svolge un ruolo chiave nella crescita e nella funzione di certe cellule immunitarie chiamate macrofagi. Bloccando il CSF-1R, l’axatilimab potrebbe aiutare a ridurre l’infiammazione e modificare la risposta immunitaria in varie malattie^[3].

Quali Condizioni Tratta l’Axatilimab?

L’Axatilimab è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni, tra cui:

Malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD): Questa è una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo, dove le cellule donate attaccano il corpo del ricevente^[3]^[4].
Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF): Una malattia polmonare che causa cicatrizzazione (fibrosi) dei polmoni^[5].
Tumori Solidi: Vari tipi di cancro che formano masse solide^[2].
Cancro al Seno Triplo Negativo (TNBC): Un tipo di cancro al seno che non ha recettori per estrogeni, recettori per progesterone o proteine HER2^[6].

Come Viene Somministrato l’Axatilimab?

L’Axatilimab viene tipicamente somministrato come infusione endovenosa (IV), il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della condizione trattata e dello specifico studio clinico. In alcuni studi, viene somministrato ogni due settimane, mentre in altri può essere somministrato ogni quattro settimane^[7]^[4].

Studi Clinici Attuali

L’Axatilimab è attualmente oggetto di studio in diversi studi clinici:

Uno studio che confronta diverse dosi e metodi di somministrazione (endovenosa vs. iniezione sottocutanea) in partecipanti sani^[7].
Molteplici studi per la malattia del trapianto contro l’ospite cronica, inclusi casi di nuova diagnosi e quelli che non hanno risposto ad altri trattamenti^[3]^[8].
Uno studio per la fibrosi polmonare idiopatica^[5].
Studi che combinano l’axatilimab con altri farmaci per vari tipi di cancro^[9]^[10].

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, l’axatilimab potrebbe causare effetti collaterali. La gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio negli studi clinici. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi, che sono problemi medici inaspettati che si verificano durante uno studio. Questi potrebbero includere cose come cambiamenti nella conta delle cellule del sangue, affaticamento o altri sintomi^[3]^[5].

Ricerca Futura e Potenzialità

L’Axatilimab è ancora nelle prime fasi di ricerca, ma mostra promesse per il trattamento di una varietà di condizioni. I ricercatori stanno studiando la sua efficacia quando usato da solo e in combinazione con altri farmaci. Stanno anche esaminando come influisce sul sistema immunitario e se può aiutare a migliorare i sintomi e i risultati per i pazienti con diverse malattie^[9]^[10].

È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, l’axatilimab non è ancora approvato per l’uso generale. È disponibile solo per i pazienti che partecipano a studi clinici. Se sei interessato a saperne di più sull’axatilimab o a partecipare a uno studio clinico, parla con il tuo medico per sapere se potrebbe essere un’opzione per te.

Focus dello Studio	Aspetti Chiave	Impatto Potenziale
Malattia del Trapianto Contro l’Ospite Cronica (cGVHD)	Molteplici studi che valutano axatilimab da solo o in combinazione con altri farmaci per il trattamento della cGVHD	Potrebbe fornire nuove opzioni di trattamento per i pazienti con cGVHD che hanno alternative limitate
Tumori Solidi	Studi di fase 1 che valutano la sicurezza e l’efficacia di axatilimab da solo e in combinazione con durvalumab	Potrebbe portare a nuovi approcci immunoterapici per vari tumori solidi
Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF)	Studio randomizzato, controllato con placebo che valuta axatilimab in pazienti con IPF	Potenziale nuovo trattamento per una condizione polmonare complessa con opzioni limitate
Cancro al Seno	Studio di fase 1b di axatilimab con olaparib nel cancro al seno metastatico associato a BRCA1/2 e PALB2	Potrebbe migliorare l’efficacia del trattamento per specifici sottotipi genetici di cancro al seno
Linfoma di Hodgkin	Studio di combinazione con nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico recidivato/refrattario	Potrebbe migliorare i risultati per i pazienti con linfoma difficile da trattare

Studi clinici in corso su Axatilimab

Data di inizio: 2025-02-25

Studio sull’uso di Axatilimab e corticosteroidi per il trattamento iniziale della malattia cronica del trapianto contro l’ospite in pazienti con cGVHD moderata o grave

Reclutamento in corso
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Il trattamento in esame include l’uso di Axatilimab (INCA034176), un farmaco somministrato tramite infusione, in combinazione con corticosteroidi come il Prednisone…
Malattie indagate:
- Malattia cronica del trapianto contro l’ospite
Farmaci indagati:
+2
Data di inizio: 2024-06-21

Studio sull’efficacia di Axatilimab in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica

Reclutamento in corso
2 1
Lo studio clinico si concentra sulla Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF), una malattia che causa cicatrici nei polmoni, rendendo difficile la respirazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Axatilimab, somministrato come soluzione per infusione. Axatilimab è un tipo di proteina progettata per aiutare a migliorare la funzione polmonare nei pazienti con IPF. Durante lo…
Malattie indagate:
- Fibrosi polmonare idiopatica
Farmaci indagati:
- Axatilimab
+2
Data di inizio: 2024-10-22

Studio sull’Efficacia di Axatilimab e Ruxolitinib in Pazienti con Malattia Cronica da Trapianto Contro Ospite di Nuova Diagnosi

Reclutamento in corso
2 1 1 1
La malattia studiata in questo trial clinico è la malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Il trattamento in esame combina due farmaci: Axatilimab e Ruxolitinib. Axatilimab è somministrato come soluzione per infusione, mentre Ruxolitinib è disponibile in compresse da 5 mg. Entrambi i…
Malattie indagate:
- Malattia cronica del trapianto contro l’ospite
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia di axatilimab nei bambini con malattia cronica del trapianto contro l’ospite (GVHD cronica) dopo due precedenti terapie sistemiche

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica, una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. La malattia si sviluppa quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente, causando infiammazione in vari organi. Lo studio valuterà l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato axatilimab confrontandolo con…
Farmaci indagati:
- Axatilimab
Data di inizio: 2025-07-03

Studio su Axatilimab per il Trattamento della Malattia Cronica del Trapianto Contro l’Ospite in Pazienti con Almeno Due Terapie Precedenti

Non in reclutamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Cronica del Trapianto contro l’Ospite (cGVHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa malattia si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente, causando sintomi che possono variare da lievi a gravi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Axatilimab…
Malattie indagate:
- Malattia cronica del trapianto contro l’ospite
Farmaci indagati:
- Axatilimab
+8
Data di inizio: 2021-07-19

Studio di Fase 2 su Axatilimab in Pazienti con Malattia Cronica del Trapianto Contro l’Ospite

Non in reclutamento
2 1 1
La ricerca clinica riguarda una malattia chiamata malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD), che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa condizione si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente, causando sintomi che possono essere difficili da gestire. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato Axatilimab, somministrato come…
Malattie indagate:
- Malattia cronica del trapianto contro l’ospite
Farmaci indagati:
- Axatilimab

Glossario

Axatilimab: Un farmaco sperimentale che ha come target il recettore del fattore stimolante le colonie 1 (CSF-1R), studiato per vari disturbi immunitari e tumori.
Chronic Graft-Versus-Host Disease (cGVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
Colony Stimulating Factor 1 Receptor (CSF-1R): Una proteina sulla superficie di determinate cellule che, quando attivata, svolge un ruolo nella sopravvivenza, proliferazione e funzione dei macrofagi e di altre cellule immunitarie.
Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una diminuzione del dosaggio.
Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
Recommended Phase 2 Dose (RP2D): La dose di un farmaco determinata dagli studi di fase 1 come appropriata per ulteriori test negli studi clinici di fase 2.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Objective Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF): Una malattia polmonare cronica caratterizzata da cicatrizzazione (fibrosi) dei polmoni senza una causa nota.
Intravenous (IV) Infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente in vena utilizzando un ago o un catetere.
Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a sostanze nel corpo, incluse le cellule tumorali. Utilizzata nella diagnosi o nel trattamento del cancro.
RECIST Criteria: Criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi, un modo standardizzato per misurare come un paziente oncologico risponde al trattamento.