La ricerca clinica si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato TransCon CNP, somministrato tramite iniezioni sottocutanee una volta alla settimana. Questo farmaco è progettato per migliorare la crescita nei bambini affetti da achondroplasia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del TransCon CNP, oltre a osservare il suo effetto sulla crescita dei bambini. Lo studio si svolgerà su un periodo di 52 settimane, seguito da un’estensione in cui tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per misurare i cambiamenti nella loro crescita e sviluppo.

Lo studio coinvolge bambini di età inferiore ai due anni con diagnosi di achondroplasia. Durante il periodo di ricerca, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la crescita e lo sviluppo, utilizzando strumenti come la misurazione della lunghezza e l’analisi delle immagini mediche. L’obiettivo finale è determinare se il TransCon CNP può essere un trattamento efficace e sicuro per migliorare la crescita nei bambini con questa condizione genetica.