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Allogeneic Peripheral Blood-Derived Cd56+ Natural Killer Cells, Co-Cultured With K562-Mb15-41Bbi Cell Line

Questo articolo tratta di uno studio clinico innovativo che indaga l’uso di cellule natural killer (NK) CD56+ allogeniche derivate dal sangue periferico, co-coltivate con la linea cellulare K562-mb15-41BBI, come potenziale trattamento per bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcomi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo approccio immunoterapico in pazienti con sarcomi refrattari, offrendo speranza per coloro che non hanno risposto bene ai trattamenti convenzionali.

Indice dei Contenuti

Cos’è questo trattamento?

Il trattamento in studio si chiama “Cellule Natural Killer CD56+ Allogeniche Derivate dal Sangue Periferico, co-coltivate con la linea cellulare K562-mb15-41BBI,” noto anche come NKAES[1]. Si tratta di una terapia cellulare, il che significa che utilizza cellule viventi come trattamento. In questo caso, il trattamento utilizza speciali cellule immunitarie chiamate cellule Natural Killer (NK) prelevate dal sangue di un donatore e poi preparate in laboratorio per renderle più efficaci nella lotta contro il cancro[1].

Come funziona?

Le cellule Natural Killer fanno parte del nostro sistema immunitario che aiuta a combattere le infezioni e il cancro. Questo trattamento preleva le cellule NK da un donatore (solitamente un genitore o un fratello del paziente) e le modifica in laboratorio per renderle più potenti nel riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Le cellule NK trattate vengono poi restituite al paziente attraverso un’infusione endovenosa (una flebo in vena)[1]. La speranza è che queste cellule NK potenziate siano migliori nel trovare e distruggere le cellule tumorali nel corpo del paziente.

A chi è destinato questo trattamento?

Questo trattamento è in fase di studio per bambini, adolescenti e giovani adulti (età 0-40) che hanno un tipo di cancro chiamato sarcoma. I sarcomi sono tumori che si sviluppano nelle ossa e nei tessuti molli. Il trattamento è specificamente per pazienti il cui sarcoma non ha risposto bene ai trattamenti standard o che hanno ancora del cancro residuo dopo la terapia convenzionale[1].

Studio Clinico Attuale

È attualmente in corso uno studio clinico per testare questo trattamento. Si tratta di uno studio di Fase I/II, il che significa che è progettato per testare sia la sicurezza del trattamento che la sua efficacia. Lo studio è in aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato[1].

Obiettivi dello Studio

Gli obiettivi principali di questo studio sono:

  1. Verificare se il trattamento è sicuro da utilizzare nei giovani pazienti con sarcoma[1].
  2. Vedere con quale frequenza i pazienti sperimentano effetti collaterali come febbre, infezioni o necessità di ricovero ospedaliero[1].
  3. Scoprire quanto il trattamento sia efficace nel fermare la crescita del cancro o il suo ritorno in un periodo di 5 anni[1].
  4. Imparare di più su come le cellule NK interagiscono con le cellule del sarcoma, il che potrebbe aiutare i ricercatori a sviluppare trattamenti migliori in futuro[1].

Criteri di Idoneità

Non tutti possono partecipare a questo studio clinico. Alcuni requisiti chiave per i pazienti includono:

  • Avere tra 0 e 40 anni con un sarcoma diagnosticato che non ha risposto bene ai trattamenti standard[1].
  • Avere un donatore compatibile (solitamente un genitore o un fratello) per fornire le cellule NK[1].
  • Essere in condizioni di salute generale relativamente buone, con una buona funzione cardiaca e solo problemi lievi o moderati ad altri organi[1].
  • Per i pazienti adulti, essere in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato[1].
  • Per i pazienti più giovani, avere un genitore o tutore che possa fornire il consenso, con l’assenso dei minori maturi (età 12-17)[1].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Un focus importante di questo studio è valutare la sicurezza di questo trattamento. I ricercatori monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali o complicazioni. Alcuni potenziali effetti collaterali che saranno osservati includono:

  • Febbre e infezioni[1]
  • Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue[1]
  • Necessità di ricoveri ospedalieri[1]

Lo studio utilizzerà criteri standardizzati del National Cancer Institute per classificare e valutare qualsiasi effetto collaterale che si verifichi[1].

Ricerca Futura e Potenziale

Questo studio non riguarda solo il test di un nuovo trattamento. Sta anche aiutando i ricercatori a imparare di più su come le cellule NK interagiscono con le cellule del sarcoma. Studieranno campioni dei pazienti per cercare marcatori specifici sulle cellule tumorali e nel sangue. Queste informazioni potrebbero aiutare a identificare nuovi modi per prevedere quanto bene un paziente potrebbe rispondere a questo tipo di trattamento in futuro[1].

Se questo trattamento si dimostrasse sicuro ed efficace, potrebbe potenzialmente offrire una nuova opzione per i giovani pazienti con sarcoma che non hanno risposto bene ad altri trattamenti. Tuttavia, è importante ricordare che questa è ancora una terapia sperimentale e saranno necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno i suoi benefici e rischi[1].

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio Clinico di Fase I/II, multicentrico, in aperto
Popolazione Target Bambini, adolescenti e giovani adulti (0-40 anni) con sarcomi refrattari
Trattamento Infusione di cellule NK allogeniche aploidentiche attivate con IL-2, combinate con chemioterapia e/o radioterapia
Obiettivo Primario Valutare la sicurezza dell’immunoterapia con cellule NK
Obiettivi Secondari Analizzare le complicazioni correlate al trattamento, valutare il tasso di progressione della malattia a 5 anni, identificare biomarcatori prognostici
Criteri Chiave di Eleggibilità Diagnosi di sarcoma maligno, malattia residua rilevabile o scarsa tolleranza alla chemioterapia, donatore aploidentico compatibile
Valutazione della Sicurezza Tossicità classificata secondo NCI CTCAE v5.0

FAQ

  • Qual è l’obiettivo principale di questa sperimentazione clinica? L’obiettivo principale è valutare la sicurezza dell’immunoterapia utilizzando cellule NK allogeniche aploidentiche combinate con IL-2 dopo chemioterapia linfoablativa e/o radioterapia a basso dosaggio in giovani pazienti con sarcoma refrattario.
  • Chi può partecipare a questa sperimentazione? Possono partecipare i pazienti di età compresa tra 0 e 40 anni con diagnosi di sarcoma maligno che presentano ancora malattia residua rilevabile dopo il trattamento convenzionale o hanno malattia stabile/minima con scarsa tolleranza alla chemioterapia. Devono inoltre avere un donatore aploidentico compatibile e soddisfare altri specifici criteri di salute.
  • In cosa consiste il trattamento? Il trattamento prevede l’infusione di cellule NK allogeniche aploidentiche in combinazione con chemioterapia e/o radioterapia. Le cellule NK vengono attivate e co-coltivate con una specifica linea cellulare per migliorarne l’efficacia.
  • Quali sono gli obiettivi secondari dello studio? Gli obiettivi secondari includono l’analisi dell’incidenza di complicanze come neutropenia febbrile e infezioni, la valutazione del tasso di progressione della malattia a 5 anni e la determinazione dell’espressione dei ligandi inibitori/attivatori delle cellule NK nei campioni tumorali per identificare potenziali biomarcatori prognostici.
  • Come verrà valutata la sicurezza del trattamento? La sicurezza sarà valutata classificando la tossicità secondo i criteri comuni di tossicità stabiliti dal National Cancer Institute (CTC NCI, versione 5.0). Questo aiuta i ricercatori a comprendere e classificare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al trattamento.

Sperimentazioni cliniche in corso su Allogeneic Peripheral Blood-Derived Cd56+ Natural Killer Cells, Co-Cultured With K562-Mb15-41Bbi Cell Line

  • Studio clinico sull’infusione di cellule NK attivate per il trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcomi.

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Glossario

  • Allogeneic: Cellule o tessuti prelevati da un donatore geneticamente diverso della stessa specie. In questo caso, le cellule NK provengono da un familiare compatibile, non dal paziente stesso.
  • NK cells (Natural Killer cells): Un tipo di globuli bianchi che svolge un ruolo cruciale nella risposta rapida del sistema immunitario contro le cellule infette o cancerose.
  • Sarcoma: Un tipo di cancro che si sviluppa nelle ossa e nei tessuti molli come muscoli, tendini e vasi sanguigni.
  • Haploidentical: Riferito a un donatore (solitamente un familiare) che è parzialmente compatibile per il trapianto di cellule staminali o midollo osseo. In questo studio, si riferisce ai donatori di cellule NK.
  • Immunotherapy: Un tipo di trattamento del cancro che aiuta il sistema immunitario del corpo a combattere le cellule tumorali.
  • IL-2 (Interleukin-2): Un tipo di proteina che regola le attività dei globuli bianchi responsabili dell'immunità. Viene utilizzata per migliorare l'efficacia della terapia con cellule NK.
  • Lymphoablative chemotherapy: Un tipo di chemioterapia che distrugge i linfociti (un tipo di globuli bianchi) per preparare il corpo a determinati trattamenti, come le terapie cellulari.
  • Refractory: Riferito a una malattia che non risponde ai trattamenti standard.
  • Febrile neutropenia: Una condizione caratterizzata da febbre e un numero anormalmente basso di neutrofili (un tipo di globuli bianchi), che aumenta il rischio di infezione.
  • Biomarker: Un indicatore misurabile di una condizione o stato biologico, spesso utilizzato per prevedere o monitorare la progressione della malattia o la risposta al trattamento.