Studio sull’efficacia di Ponatinib rispetto a Imatinib in pazienti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva di nuova diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

La leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo (Ph+ ALL) รจ un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una nuova diagnosi di questa malattia. L’obiettivo รจ confrontare l’efficacia di due farmaci, ponatinib e imatinib, quando somministrati insieme a una chemioterapia a intensitร  ridotta. Il ponatinib, noto anche con il codice AP24534 o Iclusig, e l’imatinib sono entrambi farmaci in compresse rivestite, assunti per via orale.

Lo studio mira a determinare quale dei due farmaci sia piรน efficace come terapia iniziale per i pazienti con Ph+ ALL. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci in combinazione con la chemioterapia. La durata massima del trattamento รจ di 20 mesi. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Il risultato principale che i ricercatori vogliono osservare รจ la percentuale di pazienti che raggiungono una remissione completa senza malattia residua minima (MRD-negativa) alla fine del trattamento iniziale. Questo significa che i medici cercheranno di vedere se il cancro รจ scomparso completamente dal sangue e dal midollo osseo dei pazienti. Lo studio continuerร  fino al 2026, con l’obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da questa forma di leucemia.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia il trattamento con uno dei due farmaci: ponatinib o imatinib. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

Il farmaco viene somministrato in combinazione con una chemioterapia a intensitร  ridotta. La durata e la frequenza della somministrazione del farmaco dipendono dal protocollo specifico dello studio.

2 fase di induzione

Durante questa fase, l’obiettivo รจ raggiungere una remissione completa (CR) senza malattia residua minima (MRD-negativa).

Il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

3 valutazione della risposta

Alla fine della fase di induzione, viene valutata l’efficacia del trattamento in base alla percentuale di pazienti che raggiungono una CR MRD-negativa.

La risposta molecolare viene misurata attraverso riduzioni logaritmiche specifiche (MR3, MR4, MR4.5) per valutare la risposta al trattamento.

4 monitoraggio continuo

Il paziente continua a essere monitorato per eventuali segni di recidiva o progressione della malattia.

Il monitoraggio include esami del sangue regolari e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 19 gennaio 2026.

Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per confrontare l’efficacia di ponatinib rispetto a imatinib in combinazione con la chemioterapia a intensitร  ridotta.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di etร  pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) o positiva al gene BCR-ABL1, secondo le linee guida del 2017 del National Comprehensive Cancer Network.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio di performance status dell’Eastern Cooperative Oncology Group pari o inferiore a 2. Questo punteggio indica quanto bene una persona รจ in grado di svolgere le attivitร  quotidiane.
  • Avere valori di laboratorio clinici entro i limiti specificati, entro 30 giorni prima della randomizzazione:
    • Bilirubina totale nel sangue non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia dovuto alla sindrome di Gilbert.
    • Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi non superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma.
    • Creatinina sierica non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina stimata di almeno 30 mL/minuto.
    • Lipasi sierica inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Avere un intervallo QT normale sull’elettrocardiogramma, che misura il tempo che il cuore impiega a ricaricarsi tra i battiti. Questo deve essere inferiore a 450 ms per gli uomini o 470 ms per le donne.
  • Per le pazienti di sesso femminile:
    • Essere in menopausa da almeno 1 anno, oppure
    • Essere sterilizzate chirurgicamente, oppure
    • Se in etร  fertile, accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e un metodo aggiuntivo (di barriera) contemporaneamente, dal momento della firma del consenso informato fino a 1 mese dopo l’ultima dose del farmaco in studio, oppure
    • Accettare di praticare l’astinenza vera, se questa รจ in linea con lo stile di vita preferito e abituale della paziente.
  • Per i pazienti di sesso maschile, anche se sterilizzati chirurgicamente:
    • Accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera efficace durante tutto il periodo di trattamento e fino a 120 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio, oppure
    • Accettare di praticare l’astinenza vera, se questa รจ in linea con lo stile di vita preferito e abituale del paziente.
  • Fornire un consenso scritto volontario prima di qualsiasi procedura legata allo studio che non faccia parte della normale cura medica, con la comprensione che il consenso puรฒ essere ritirato in qualsiasi momento senza pregiudicare le cure mediche future.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate e le procedure dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di Leucemia Linfoblastica Acuta con Cromosoma Philadelphia Positivo (Ph+ ALL). Questo รจ un tipo specifico di leucemia, che รจ un cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere il trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l. Meldola Italia
Ospedale Vito Fazzi Lecce Lecce Italia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu Polonia
Centre Hospitalier De Versailles Francia
Institut Catala D’oncologia Badalona Spagna
Oeldfoedkssdhq Llxw Gwpt Linz Austria
Hsvaulw Klnwbwrzyjr Dqk Wpempu Gietxupkravpmlmnjox Vienna Austria
Crlezs Hfavuutsoqb Uwikycpnbtqov Dxliipglxoksdg Angers Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
30.09.2019
Francia Francia
Non reclutando
19.09.2019
Grecia Grecia
Non reclutando
06.07.2020
Italia Italia
Non reclutando
03.07.2019
Polonia Polonia
Non reclutando
31.01.2020
Spagna Spagna
Non reclutando
17.05.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ponatinib รจ un farmaco utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). In questo studio clinico, viene somministrato in combinazione con una chemioterapia a intensitร  ridotta per valutare la sua efficacia come terapia di prima linea. L’obiettivo รจ vedere quanto bene il farmaco possa aiutare a raggiungere una remissione completa senza malattia residua minima alla fine del trattamento di induzione.

Imatinib รจ un altro farmaco utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). In questo studio, viene confrontato con ponatinib quando somministrato insieme a una chemioterapia a intensitร  ridotta. L’obiettivo รจ determinare quale dei due farmaci sia piรน efficace nel raggiungere una remissione completa senza malattia residua minima nei pazienti appena diagnosticati.

Leucemia Linfoblastica Acuta Philadelphia Positiva (Ph+ ALL) โ€“ รˆ un tipo di leucemia caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia, che รจ una anomalia genetica. Questa malattia colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi, e si sviluppa rapidamente, richiedendo un trattamento immediato. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, eccessiva sudorazione notturna e dolori ossei. La malattia progredisce rapidamente, con un aumento del numero di cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. Questo porta a una riduzione delle cellule normali, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La diagnosi precoce รจ cruciale per gestire la progressione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:02

ID della sperimentazione:
2023-508463-71-00
Codice del protocollo:
Ponatinib-3001
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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