Fedratinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare la mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che causa la crescita anormale delle cellule del sangue. Fedratinib agisce riducendo il volume della milza, che spesso si ingrossa nei pazienti con mielofibrosi. È somministrato ai pazienti che hanno già ricevuto un trattamento con un altro farmaco chiamato ruxolitinib.

Ruxolitinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare la mielofibrosi e altre condizioni simili. Ruxolitinib aiuta a ridurre i sintomi della malattia e a migliorare la qualità della vita dei pazienti. Viene somministrato ai pazienti come trattamento iniziale prima di passare ad altri farmaci come fedratinib.

Best Available Therapy (BAT): Questo termine si riferisce al miglior trattamento disponibile scelto dal medico per il paziente, basato sulle opzioni terapeutiche attualmente disponibili. Può includere una combinazione di farmaci e terapie che sono considerate le più efficaci per il trattamento della mielofibrosi in un determinato paziente.

Mielofibrosi primaria – È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La milza può ingrandirsi a causa della produzione compensatoria di cellule del sangue. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.

Mielofibrosi post-policitemia vera – Si sviluppa in alcuni pazienti che hanno avuto la policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Con il tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, riducendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, ingrossamento della milza e sintomi sistemici come febbre e sudorazione notturna. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, influenzando la qualità della vita del paziente.

Mielofibrosi post-trombocitemia essenziale – Si verifica in pazienti che hanno avuto trombocitemia essenziale, una condizione caratterizzata da un’eccessiva produzione di piastrine. Nel tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, ingrossamento della milza e sintomi sistemici come febbre e sudorazione notturna. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.