La ricerca si concentra sulla Malattia di von Willebrand grave nei bambini, una condizione ereditaria che causa problemi di coagulazione del sangue. Il trattamento in studio utilizza il Fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF), somministrato con o senza ADVATE, un farmaco contenente octocog alfa, per gestire episodi di sanguinamento e supportare interventi chirurgici. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di rVWF nel controllo delle emorragie non chirurgiche nei bambini con questa malattia.
Il trattamento prevede l’uso di rVWF per gestire episodi di sanguinamento e supportare interventi chirurgici, sia programmati che d’emergenza. I partecipanti riceveranno il farmaco sotto forma di soluzione per iniezione. La durata massima del trattamento è di 18 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati gli episodi di sanguinamento e la risposta al trattamento, valutando anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.
Lo studio include anche un’analisi della farmacocinetica di rVWF, che esamina come il farmaco si comporta nel corpo dei bambini. Questo aiuterà a comprendere meglio l’efficacia del trattamento e a garantire che sia sicuro per i giovani pazienti. L’obiettivo è migliorare la gestione della malattia di von Willebrand grave nei bambini, offrendo un trattamento efficace per controllare le emorragie e supportare le procedure chirurgiche necessarie.
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