N2-(3-(2-(2H-1,2,3-Triazol-2-Yl)Propan-2-Yl)-1-Cyclopropyl-1H-Pyrazol-5-Yl)-N4-Ethyl-5-(Trifluoromethyl)Pyrimidine-2,4-Diamine

BIIB122, noto anche come N2-(3-(2-(2H-1,2,3-Triazol-2-Yl)Propan-2-Yl)-1-Ciclopropil-1H-Pirazol-5-Yl)-N4-Etil-5-(Trifluorometil)Pirimidina-2,4-Diammina, è attualmente oggetto di studi clinici per il suo potenziale nel trattamento della Malattia di Parkinson. Questi studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e l’impatto del farmaco sia sui pazienti con Malattia di Parkinson generale sia su quelli con una specifica variante genetica associata alla condizione. Le ricerche si concentrano sulla valutazione di come BIIB122 influisca sulla progressione della malattia e sui sintomi, nonché sulla sua capacità di interagire con specifici bersagli nell’organismo.

Cos’è BIIB122?

BIIB122, noto anche come DNL151, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento del morbo di Parkinson^[1]. Il morbo di Parkinson è un disturbo neurologico progressivo che colpisce il movimento, causando sintomi come tremori, rigidità e difficoltà di equilibrio e coordinazione. BIIB122 è attualmente sottoposto a studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza nel trattamento di questa condizione.

Come Funziona BIIB122

BIIB122 è progettato per mirare a una specifica proteina nel corpo chiamata LRRK2 (leucine-rich repeat kinase 2)^[2]. Alcune persone affette dal morbo di Parkinson presentano mutazioni nel gene LRRK2, che possono portare a una proteina LRRK2 iperattiva. Si ritiene che questa iperattività contribuisca allo sviluppo del morbo di Parkinson. BIIB122 agisce inibendo o riducendo l’attività della proteina LRRK2, potenzialmente rallentando la progressione della malattia.

Studi Clinici

Attualmente sono in corso due principali studi clinici che indagano su BIIB122:

Studio LUMA (283PD201): Si tratta di uno studio di Fase 2b che esamina l’efficacia e la sicurezza di BIIB122 nelle persone affette dal morbo di Parkinson^[1]. Coinvolge partecipanti che assumono BIIB122 o un placebo (una pillola senza principio attivo) per un massimo di 144 settimane. L’obiettivo principale è verificare se BIIB122 possa rallentare il peggioramento dei sintomi del Parkinson.
Studio LRRK2-PD: Si tratta di uno studio di Fase 2a che si concentra specificamente sulle persone affette dal morbo di Parkinson con una mutazione nel gene LRRK2^[2]. Mira a valutare la sicurezza di BIIB122 e quanto bene interagisca con il suo obiettivo (la proteina LRRK2) in questi pazienti.

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questi studi, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave includono:

Avere una diagnosi clinica di morbo di Parkinson
Avere almeno 30 anni
Per lo studio LRRK2-PD, avere una mutazione confermata del gene LRRK2
Non avere altri disturbi neurologici significativi
Non aver subito interventi chirurgici al cervello per il morbo di Parkinson (come la stimolazione cerebrale profonda)

È importante notare che ci sono criteri aggiuntivi e un medico dovrebbe valutare ogni individuo per determinare se è idoneo allo studio^[1]^[2].

Potenziali Benefici

Sebbene sia troppo presto per saperlo con certezza, i ricercatori sperano che BIIB122 possa offrire diversi benefici per le persone affette dal morbo di Parkinson:

Rallentare la progressione della malattia
Migliorare i sintomi motori (come tremori e rigidità)
Migliorare le attività della vita quotidiana
Potenzialmente essere più efficace per le persone con mutazioni LRRK2

Gli studi clinici sono progettati per misurare questi potenziali benefici utilizzando varie scale e valutazioni^[1]^[2].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Un obiettivo primario di entrambi gli studi clinici è valutare la sicurezza di BIIB122. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero verificarsi durante il periodo di trattamento. Ciò include sia effetti collaterali minori che eventi avversi più gravi.

Nello studio LRRK2-PD, i ricercatori stanno anche esaminando specifici marcatori nel sangue e nelle urine per comprendere come il farmaco stia influenzando il corpo a livello molecolare^[2]. Queste informazioni aiuteranno a determinare se BIIB122 stia funzionando come previsto e se sia sicuro per l’uso a lungo termine.

Prospettive Future

Se questi studi clinici mostreranno risultati positivi, BIIB122 potrebbe potenzialmente diventare una nuova opzione di trattamento per le persone affette dal morbo di Parkinson. È particolarmente entusiasmante per coloro che hanno mutazioni LRRK2, in quanto potrebbe essere uno dei primi trattamenti specificamente mirati a questa forma genetica della malattia.

Tuttavia, è importante ricordare che lo sviluppo di farmaci è un processo lungo e complesso. Anche se questi studi avranno successo, potrebbero ancora passare diversi anni prima che BIIB122 diventi ampiamente disponibile. Nel frattempo, questi studi stanno contribuendo con preziose conoscenze alla nostra comprensione del morbo di Parkinson e di come trattarlo^[1]^[2].

Aspect	Details
Drug Name	BIIB122 (N2-(3-(2-(2H-1,2,3-Triazol-2-Yl)Propan-2-Yl)-1-Ciclopropil-1H-Pirazol-5-Yl)-N4-Etil-5-(Trifluorometil)Pirimidina-2,4-Diammina)
Condition Studied	Malattia di Parkinson (MP), incluso MP associato a LRRK2
Study Phases	Fase 2b e Fase 2a
Administration	Compressa orale, una volta al giorno
Dosage	225 mg al giorno
Study Duration	48-144 settimane (Fase 2b), 12 settimane (Fase 2a)
Primary Objectives	Valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di BIIB122
Key Measurements	Punteggi MDS-UPDRS, eventi avversi, coinvolgimento del target
Participant Criteria	Diagnosi di MP, specifiche fasce d’età, test genetico per la variante LRRK2

Studi clinici in corso su N2-(3-(2-(2H-1,2,3-Triazol-2-Yl)Propan-2-Yl)-1-Cyclopropyl-1H-Pyrazol-5-Yl)-N4-Ethyl-5-(Trifluoromethyl)Pyrimidine-2,4-Diamine

Data di inizio: 2025-02-13

Studio sulla Sicurezza ed Effetti di BIIB122 nei Pazienti con Malattia di Parkinson Associata a LRRK2

Reclutamento in corso
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La ricerca si concentra sulla Malattia di Parkinson, una condizione che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come tremori, rigidità e difficoltà nel movimento. In particolare, lo studio si rivolge a una forma specifica della malattia associata a una mutazione genetica chiamata LRRK2. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato BIIB122, somministrato…
Malattie indagate:
- Morbo di Parkinson
Farmaci indagati:
- N2-(3-(2-(2H-1,2,3-Triazol-2-Yl)Propan-2-Yl)-1-Cyclopropyl-1H-Pyrazol-5-Yl)-N4-Ethyl-5-(Trifluoromethyl)Pyrimidine-2,4-Diamine
Data di inizio: 2022-11-28

Studio sull’efficacia e sicurezza di BIIB122 nei pazienti con Malattia di Parkinson

Non in reclutamento
2 1
La ricerca si concentra sulla Malattia di Parkinson, una condizione che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come tremori, rigidità e difficoltà nel movimento. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato BIIB122. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse e viene confrontato con un placebo, che è una sostanza…
Malattie indagate:
- Morbo di Parkinson
Farmaci indagati:
- N2-(3-(2-(2H-1,2,3-Triazol-2-Yl)Propan-2-Yl)-1-Cyclopropyl-1H-Pyrazol-5-Yl)-N4-Ethyl-5-(Trifluoromethyl)Pyrimidine-2,4-Diamine
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Glossario

Parkinson's Disease (PD): Un disturbo progressivo del sistema nervoso che colpisce il movimento, spesso includendo tremori, rigidità e difficoltà con l'equilibrio e la coordinazione.
LRRK2: Un gene che, quando mutato, è associato a un aumentato rischio di sviluppare il morbo di Parkinson. LRRK2 sta per Leucine-Rich Repeat Kinase 2.
Placebo: Una sostanza che assomiglia al farmaco vero ma non contiene alcun principio attivo. Viene utilizzato negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco reale.
Double-blind study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco vero e chi sta ricevendo il placebo.
MDS-UPDRS: Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale, uno strumento di valutazione completo utilizzato per misurare la gravità dei sintomi del morbo di Parkinson.
Pharmacodynamic effects: Gli effetti biochimici e fisiologici di un farmaco sul corpo, incluso come interagisce con il suo bersaglio.
Target engagement: La capacità di un farmaco di legarsi o interagire con il suo bersaglio previsto nel corpo.
TEAEs: Eventi avversi emergenti dal trattamento, ovvero qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante l'uso di un trattamento medico.
SAEs: Eventi avversi gravi, ovvero eventi avversi che provocano morte, sono potenzialmente letali, richiedono ospedalizzazione o causano disabilità significativa.