La malattia di Gaucher di tipo 1 รจ una condizione genetica che colpisce principalmente il fegato, la milza e le ossa. Questo studio clinico si concentra su persone con manifestazioni periferiche di questa malattia, cioรจ quelle che non coinvolgono il sistema nervoso. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร di una singola dose endovenosa di un farmaco sperimentale chiamato LY3884961. Questo farmaco utilizza un vettore virale per trasportare una versione ottimizzata del gene umano GBA, che รจ coinvolto nella malattia di Gaucher.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una dose di LY3884961 attraverso un’infusione endovenosa. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri clinici, come i segni vitali e i risultati degli esami di laboratorio. Verranno anche effettuati esami fisici e neurologici, oltre a risonanze magnetiche (MRI) per valutare eventuali cambiamenti nell’addome e nelle ossa. Lo studio prevede un periodo di osservazione per valutare la risposta al trattamento e la sua sicurezza nel tempo.
Oltre a LY3884961, lo studio include anche l’uso di altri farmaci come Prednisone, Methylprednisolone, Eculizumab, e Sirolimus, che sono utilizzati per gestire i sintomi e le complicazioni della malattia di Gaucher. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere dati che potrebbero portare a nuovi trattamenti per la malattia di Gaucher di tipo 1.
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