Lo studio riguarda persone con malattie cardiovascolari che hanno livelli elevati di una sostanza nel sangue chiamata Lp(a). Queste persone hanno già partecipato a uno studio precedente chiamato “Frontiers Apheresis”. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato pelacarsen (conosciuto anche come TQJ230). Questo farmaco viene somministrato tramite un’iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita.

Il farmaco pelacarsen è un tipo di trattamento chiamato oligonucleotide antisenso, che agisce a livello genetico per ridurre i livelli di Lp(a) nel sangue. Lo studio non prevede l’uso di un placebo. I partecipanti che hanno completato con successo lo studio precedente continueranno a ricevere il trattamento per un periodo prolungato, per monitorare eventuali effetti collaterali e la tollerabilità del farmaco nel tempo.

Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per controllare la salute dei partecipanti, inclusi esami di laboratorio e controlli dei segni vitali. Inoltre, verrà monitorato il numero di sessioni di aferesi delle lipoproteine, una procedura che aiuta a rimuovere Lp(a) dal sangue, per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con controlli periodici per garantire la sicurezza dei partecipanti.