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BLU-451: Un Nuovo Promettente Trattamento per i Tumori Avanzati con Mutazioni da Inserzione dell’Esone 20 di EGFR

È in corso un nuovo studio clinico per studiare il potenziale di BLU-451, un nuovo farmaco progettato per colpire i tumori avanzati con specifiche mutazioni genetiche. Questo studio si concentra sui pazienti con mutazioni da inserzione dell’Esone 20 di EGFR, un tipo di alterazione genetica che può rendere alcuni tumori più aggressivi. Lo studio mira a determinare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio corretto di BLU-451, sia come trattamento singolo che in combinazione con altre terapie antitumorali.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è BLU-451?

    BLU-451 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di tumori avanzati, in particolare quelli con specifiche alterazioni genetiche chiamate mutazioni da inserzione dell’esone 20 di EGFR[1]. Questo medicinale è attualmente sottoposto a studi clinici per determinarne la sicurezza e l’efficacia nel trattamento di pazienti il cui cancro non ha risposto bene ad altri trattamenti.

    Quali condizioni tratta BLU-451?

    BLU-451 è principalmente studiato per il trattamento di:

    • Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC): Questo è il tipo più comune di cancro ai polmoni, rappresentando circa l’80-85% di tutti i casi[1].
    • Cancro ai polmoni metastatico: Si riferisce al cancro ai polmoni che si è diffuso ad altre parti del corpo[1].
    • Metastasi cerebrali: Sono cellule tumorali che si sono diffuse dal tumore originale al cervello[1].
    • Altri tumori avanzati con specifiche mutazioni genetiche nel gene EGFR[1].

    Come funziona BLU-451?

    BLU-451 è progettato per colpire i tumori con specifiche alterazioni genetiche nel gene EGFR (Recettore del Fattore di Crescita Epidermico). In particolare, si concentra sulle mutazioni chiamate inserzioni dell’esone 20 e altre mutazioni atipiche di EGFR[1]. Queste alterazioni genetiche possono causare una crescita e una diffusione più rapida delle cellule tumorali. Mirando a queste specifiche mutazioni, BLU-451 mira a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali.

    Lo Studio Clinico Concerto

    Lo studio principale per BLU-451 si chiama studio Concerto. Si tratta di uno studio clinico di Fase 1/2, il che significa che sta testando sia la sicurezza che l’efficacia del farmaco[1]. Lo studio è diviso in due parti principali:

    1. Fase 1: Questa parte dello studio mira a trovare la dose più sicura ed efficace di BLU-451. Include:
      • Test di BLU-451 da solo in pazienti con vari tumori avanzati
      • Test di BLU-451 in combinazione con altri farmaci chemioterapici (carboplatino e pemetrexed) in pazienti con cancro ai polmoni
    2. Fase 2: Questa parte dello studio testerà ulteriormente quanto bene funziona BLU-451 in diversi gruppi di pazienti con cancro ai polmoni, inclusi quelli che hanno provato altri trattamenti prima e quelli che non li hanno provati[1].

    Come viene somministrato BLU-451?

    BLU-451 viene assunto sotto forma di compressa per via orale. A seconda del gruppo di studio, può essere assunto una volta al giorno (QD) o due volte al giorno (BID). Il trattamento viene somministrato in cicli di 21 giorni[1]. In alcune parti dello studio, BLU-451 viene combinato con altri farmaci chemioterapici che vengono somministrati tramite infusione endovenosa (IV).

    Potenziali Benefici di BLU-451

    I ricercatori stanno studiando diversi potenziali benefici di BLU-451, tra cui:

    • Riduzione del tumore: Misureranno quanti pazienti vedono i loro tumori ridursi (chiamato Tasso di Risposta Globale o ORR)[1].
    • Risposte più durature: Esamineranno per quanto tempo il farmaco continua a funzionare (Durata della Risposta o DOR)[1].
    • Rallentamento della crescita del cancro: Misureranno per quanto tempo il farmaco può impedire al cancro di peggiorare (Sopravvivenza Libera da Progressione o PFS)[1].
    • Miglioramento della sopravvivenza: Studieranno se il farmaco aiuta i pazienti a vivere più a lungo (Sopravvivenza Globale o OS)[1].
    • Metastasi cerebrali: Esamineranno specificamente quanto bene il farmaco funziona per il cancro che si è diffuso al cervello[1].

    Possibili Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, uno degli obiettivi principali dello studio clinico è comprendere i potenziali effetti collaterali di BLU-451. I ricercatori monitoreranno attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi (AE) e determineranno quanto sono gravi[1]. È importante notare che la gamma completa di possibili effetti collaterali non è ancora nota, motivo per cui viene condotto questo studio.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio clinico di fase 1/2
    Farmaco BLU-451
    Condizione Target Tumori avanzati con mutazioni da inserzione dell’esone 20 di EGFR, principalmente NSCLC
    Somministrazione Compressa orale, una o due volte al giorno in cicli di 21 giorni
    Fasi dello Studio Fase 1: Incremento del dosaggio e sicurezza, Fase 2: Valutazione dell’efficacia
    Risultati Chiave Sicurezza, dose massima tollerata, dose raccomandata per la Fase 2, tasso di risposta complessivo, durata della risposta, sopravvivenza libera da progressione
    Coorti Speciali Pazienti con metastasi cerebrali, varie storie di trattamenti precedenti
    Terapia Combinata BLU-451 con carboplatino e pemetrexed (in coorti specifiche)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è BLU-451 e quali tipi di cancro prende di mira? BLU-451 è un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per i tumori avanzati con mutazioni da inserzione dell’esone 20 di EGFR. Si concentra principalmente sul carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) e altri tumori con specifiche alterazioni genetiche nel gene EGFR.
    • Come viene somministrato BLU-451 ai pazienti? BLU-451 viene somministrato sotto forma di compressa orale, una o due volte al giorno, in cicli di trattamento di 21 giorni.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? Gli obiettivi principali sono determinare la dose sicura di BLU-451, valutare la sua efficacia nella riduzione dei tumori e valutare quanto funzioni bene da solo o in combinazione con altri trattamenti antitumorali.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a pazienti con tumori avanzati, in particolare quelli con mutazioni da inserzione dell’esone 20 di EGFR. Le diverse parti dello studio hanno requisiti specifici, come trattamenti precedenti o la presenza di metastasi cerebrali.
    • Quali sono alcuni dei risultati che vengono misurati in questo studio? Lo studio sta misurando diversi risultati, tra cui il tasso di risposta globale (quanti pazienti hanno una riduzione del tumore), la durata della risposta (per quanto tempo il trattamento funziona) e la sopravvivenza libera da progressione (per quanto tempo i pazienti vivono senza che il cancro peggiori).

    Studi in corso con Blu-451

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio su BLU-451 per pazienti con tumori avanzati con mutazioni EGFR Exon20

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra su alcuni tipi di tumori avanzati che presentano una mutazione specifica chiamata EGFR Exon20. Queste mutazioni possono influenzare il modo in cui le cellule tumorali crescono e si diffondono. Il trattamento in esame utilizza un farmaco sperimentale chiamato BLU-451, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. L’obiettivo principale dello…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna

    Glossario

    • EGFR (Epidermal Growth Factor Receptor): Una proteina sulle cellule che le aiuta a crescere. Quando l'EGFR è mutato, può causare una crescita più rapida delle cellule tumorali.
    • Exon 20 Insertion Mutation: Un tipo specifico di alterazione genetica nel gene EGFR che può rendere alcuni tumori più aggressivi e più difficili da trattare.
    • Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC): Il tipo più comune di tumore al polmone, che rappresenta circa l'80-85% di tutti i casi.
    • Metastatic Cancer: Cancro che si è diffuso dal punto di origine ad altre parti del corpo.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
    • Recommended Phase 2 Dose (RP2D): La dose di un farmaco raccomandata per ulteriori test in studi clinici più ampi basati sui dati di sicurezza ed efficacia degli studi precedenti.
    • Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive senza che il cancro peggiori.
    • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
    • Central Nervous System (CNS): La parte del sistema nervoso costituita dal cervello e dal midollo spinale.
    • Brain Metastases: Cancro che si è diffuso dalla sua sede originale al cervello.
    • Tyrosine Kinase Inhibitor (TKI): Un tipo di farmaco che blocca specifici enzimi chiamati tirosin chinasi, che sono coinvolti nella crescita delle cellule tumorali.