Studio sull’efficacia di venetoclax e azacitidina in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

Il Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio รจ una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa diagnosi, che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la loro condizione. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia di un trattamento combinato con Venetoclax e Azacitidina rispetto a un trattamento con placebo e Azacitidina. Venetoclax รจ un farmaco che agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, mentre Azacitidina รจ un farmaco che interferisce con la crescita delle cellule tumorali.

Lo studio รจ progettato per confrontare la sopravvivenza complessiva dei pazienti che ricevono Venetoclax in combinazione con Azacitidina rispetto a quelli che ricevono un placebo con Azacitidina. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Durante il periodo di studio, i pazienti riceveranno il trattamento per un massimo di 53 settimane. L’efficacia del trattamento sarร  valutata principalmente in base alla sopravvivenza complessiva, ma saranno anche considerati altri aspetti come il miglioramento ematologico e la qualitร  della vita.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverร  venetoclax in combinazione con azacitidina, l’altro riceverร  un placebo in combinazione con azacitidina.

Il trattamento con venetoclax consiste in compresse rivestite con film da assumere per via orale.

2 somministrazione di venetoclax

Il paziente assume venetoclax per via orale. La dose iniziale e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale e alla tollerabilitร .

3 somministrazione di azacitidina

Il paziente riceve azacitidina tramite iniezione endovenosa. La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

4 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente รจ sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Le valutazioni includono esami del sangue, controlli medici e questionari per misurare la qualitร  della vita e la fatica.

5 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di trattamento, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l’efficacia del venetoclax in combinazione con azacitidina rispetto al placebo.

L’obiettivo principale รจ valutare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  del 2016. Questo significa che il tuo midollo osseo deve avere meno del 20% di cellule immature, chiamate blasti, al momento del controllo.
  • Non devi aver ricevuto alcun trattamento precedente per la MDS con agenti ipometilanti, chemioterapia o trapianto di cellule staminali da un donatore.
  • Il tuo punteggio nel sistema di valutazione del rischio, chiamato IPSS-R, deve essere superiore a 3, il che indica un rischio intermedio, alto o molto alto.
  • Il tuo stato di salute generale, misurato con un sistema chiamato ECOG, deve essere pari o inferiore a 2. Questo sistema valuta quanto la malattia influisce sulla tua capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Se sei idoneo per un trapianto di cellule staminali, non devi avere un trapianto giร  programmato al momento dell’inizio dello studio. Se non sei idoneo per un trapianto, non devi avere piani per un trapianto al momento dell’inizio dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno giร  ricevuto un trattamento per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie Lublino Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Polonia
Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii I Traumatologii Im M.Kopernika W Lodzi ลรณdลบ Polonia
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy Bydgoszcz Polonia
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Praga Repubblica Ceca
Fakultni Nemocnice Ostrava Poruba Repubblica Ceca
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitario Quironsalud Madrid Pozuelo de Alarcรณn Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Repubblica Ceca
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
CHU Helora Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Pzyygu Htmrdrkrknl Sqg z oxew Katowice Polonia
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Uaefnwbhlcco Zccxdejjgb Glyd Gand Belgio
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Un Lrjrhc Lovanio Belgio
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Ftuslpbg Ngshbbbrq Phmjn Plzeลˆ Repubblica Ceca
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Mqegdik Uawfsktqmv Oj Vubdel Vienna Austria
Hmrdfvs Krepubshfim Dbn Wkpgun Gninhlnslrruipxjqbx Vienna Austria
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Uhnphjkelmai Lskukwb Lipsia Germania
Udajjebbmealcnwcsvqsx Mfmdllge Gzqp Mannheim Germania
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Kccpqxbu rjznuw djv Iqxq dtt Tj Mlbtvefo Aas Monaco di Baviera Germania
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Hzipmzzt Gjfamxa Tgajq I Pllxr Badalona Spagna
Hrtvaowq Gyqbira Uqxitfajxsaeg Goiczzbl Megqubj Madrid Spagna
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Cboogf Hgtyklftbmc D Agxzuhc Avignone Francia
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Ubjtpnxgkrieqthdvccmt Dvtfpvynbhj Acw Dรผsseldorf Germania
Mfilnk Mcyxziw Cyzpucg Paesi Bassi

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
04.02.2021
Belgio Belgio
Non reclutando
01.12.2020
Francia Francia
Non reclutando
12.07.2021
Germania Germania
Non reclutando
19.05.2021
Italia Italia
Non reclutando
09.09.2021
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
11.10.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
09.12.2020
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
04.03.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
25.11.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Venetoclax รจ un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. In questo studio, viene testato per vedere se puรฒ migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio quando viene aggiunto al trattamento standard.

Azacitidina รจ un farmaco che viene utilizzato come trattamento standard per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Aiuta a rallentare la crescita delle cellule cancerose e a migliorare la produzione di cellule del sangue sane. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con venetoclax per valutare se questa combinazione รจ piรน efficace rispetto al solo uso di azacitidina.

Malattie in studio:

Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio โ€“ รˆ un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo puรฒ causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La sindrome รจ considerata ad alto rischio quando c’รจ una maggiore probabilitร  di evoluzione verso la leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, eccessiva facilitร  a sviluppare lividi o sanguinamenti, e infezioni ricorrenti. La progressione della malattia varia, ma puรฒ portare a una significativa riduzione della qualitร  della vita a causa delle complicazioni ematologiche.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:55

ID della sperimentazione:
2023-507153-16-00
Codice del protocollo:
M15-954
NCT ID:
NCT04401748
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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