Studio su CPX-351 e chemioterapia intensiva per pazienti con leucemia mieloide acuta a rischio intermedio o avverso

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio confronta due trattamenti per i pazienti con LMA di rischio intermedio o sfavorevole. Il primo trattamento utilizza un farmaco chiamato CPX-351, noto anche come Vyxeos Liposomal, che è una combinazione di due sostanze attive: citarabina e daunorubicina. Il secondo trattamento è una chemioterapia intensiva tradizionale che include idarubicina e citarabina.

L’obiettivo dello studio è verificare se il trattamento con CPX-351 può migliorare la remissione della malattia rispetto alla chemioterapia tradizionale. La remissione si riferisce a una riduzione significativa o alla scomparsa dei segni del cancro nel corpo. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo alla terapia. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel raggiungere una remissione profonda della malattia.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento assegnato e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. I risultati saranno confrontati per vedere quale trattamento offre i migliori risultati in termini di remissione della Leucemia Mieloide Acuta. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco CPX-351, noto anche come Vyxeos Liposomal. Questo farmaco è una combinazione di cytarabina e daunorubicina e viene somministrato per via intravenosa.

La somministrazione avviene sotto forma di soluzione per infusione.

2 fase di induzione

Durante la fase di induzione, il farmaco CPX-351 viene somministrato per ottenere una remissione completa o una remissione completa con recupero ematologico incompleto.

L’obiettivo è raggiungere una soglia di malattia residua minima (MRD) inferiore a 10^-3 nel midollo osseo.

3 trattamento di controllo

Nel braccio di controllo, il trattamento consiste in una chemioterapia intensiva con idarubicina e cytarabina, somministrati per via intravenosa.

Questo trattamento mira a ottenere risultati simili a quelli del braccio sperimentale.

4 ciclo di consolidamento

Dopo la fase di induzione, i pazienti possono ricevere uno o più cicli di consolidamento per mantenere la remissione.

La valutazione della MRD viene effettuata nel midollo osseo e nel sangue periferico per monitorare la risposta al trattamento.

5 monitoraggio e valutazione

Durante tutto il processo, vengono effettuati test per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

La qualità della vita viene valutata utilizzando il questionario EORTC QLQ-C30.

6 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude con una valutazione finale della risposta e della sopravvivenza complessiva.

La durata stimata dello studio è fino al 30 giugno 2027.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) di nuova diagnosi.
  • Non avere lesioni citogenetiche definite MRC. Le lesioni citogenetiche sono cambiamenti nei cromosomi delle cellule.
  • Non avere le traslocazioni t(15;17), t(8;21), inv(16) o t(16;16). Le traslocazioni sono cambiamenti nella posizione dei segmenti di DNA.
  • Non avere mutazioni del gene NPM1. Le mutazioni sono cambiamenti nel DNA che possono influenzare il funzionamento delle cellule.
  • Non avere LMA con mutazione FLT3 (FLT3 ITD o TKD). FLT3 è un gene che può influenzare la crescita delle cellule.
  • Non essere stati trattati in precedenza, tranne per un breve corso di idrossiurea in pazienti con alto numero di globuli bianchi e/o sintomi tumorali. L’idrossiurea è un farmaco usato per ridurre il numero di globuli bianchi.
  • Avere un’età pari o superiore a 50 anni.
  • Avere uno stato di salute generale con un punteggio di prestazione pari o inferiore a 2 secondo la scala ECOG. La scala ECOG misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le procedure dello studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere i trattamenti previsti dallo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
03.05.2023

Sedi della sperimentazione

CPX-351 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). È una combinazione di due farmaci chemioterapici, progettata per migliorare l’efficacia del trattamento rispetto alle terapie tradizionali. Viene somministrato per via endovenosa e mira a distruggere le cellule cancerose nel midollo osseo.

Idarubicina è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta. Funziona interferendo con il DNA delle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. Viene somministrato per via endovenosa come parte di un regime di trattamento intensivo.

Citarabina è un altro farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce bloccando la crescita delle cellule cancerose, impedendo loro di dividersi. Viene somministrato per via endovenosa e spesso è combinato con altri farmaci per aumentare l’efficacia del trattamento.

Malattie in studio:

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia colpisce principalmente gli adulti e si sviluppa rapidamente, richiedendo un trattamento tempestivo. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può portare a un aumento delle cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo, riducendo la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 12:57

ID della sperimentazione:
2022-500295-60-00
Codice del protocollo:
21-PP-26
NCT ID:
NCT05260528
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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