Lo studio clinico si concentra sulla Macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante o refrattaria, una rara malattia delle cellule B. Questa condizione è caratterizzata da un eccesso di una proteina chiamata immunoglobulina M (IgM) nel sangue, che può causare sintomi come stanchezza, perdita di peso e problemi di coagulazione. Il trattamento in esame è il brexucabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare avanzata che utilizza cellule T modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule malate. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia del brexucabtagene autoleucel nei pazienti con questa malattia rara, misurando la risposta al trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la loro risposta, che può includere una risposta completa o una risposta parziale molto buona. Lo studio prevede anche l’uso di altri farmaci come ibrutinib, un inibitore della tirosina chinasi di Bruton, e ciclofosfamide, un agente chemioterapico, per preparare il corpo al trattamento principale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Saranno valutati diversi aspetti, come la durata della risposta e la sopravvivenza complessiva. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la Macroglobulinemia di Waldenstrom e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.