La ricerca si concentra su una malattia del fegato associata a una carenza di una proteina chiamata Alfa-1 Antitripsina. Questa condizione può portare a cicatrici nel fegato, note come fibrosi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Fazirsiran, somministrato come soluzione per iniezione. Fazirsiran è un tipo di trattamento che mira a ridurre le cicatrici nel fegato causate da questa malattia.

Il farmaco viene confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare se Fazirsiran può migliorare le condizioni del fegato. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni sotto la pelle e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella salute del fegato. L’obiettivo principale è vedere se Fazirsiran può ridurre il livello di fibrosi nel fegato.

Lo studio si svolgerà per diversi anni, con controlli regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a esami del fegato per verificare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella fibrosi. Questo aiuterà a determinare se Fazirsiran può essere un trattamento efficace per le persone con malattia epatica associata alla carenza di Alfa-1 Antitripsina.