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Rgx-202

Questo articolo tratta di uno studio clinico che esplora l’uso di ompenaclid (RGX-202), un nuovo farmaco, in combinazione con terapie standard per pazienti con cancro colorettale avanzato o metastatico. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di ompenaclid quando utilizzato insieme alla chemioterapia FOLFIRI e bevacizumab in pazienti che hanno precedentemente ricevuto un trattamento per il loro cancro.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Ompenaclid?

L’Ompenaclid, noto anche come RGX-202, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del cancro colorettale avanzato o metastatico[1]. Si tratta di un inibitore a piccole molecole che prende di mira una specifica proteina nel corpo chiamata trasportatore della creatina, SLC6a8[2]. Ciò significa che l’ompenaclid agisce bloccando l’azione di questa proteina, il che potrebbe aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali.

Condizione Target: Cancro Colorettale Avanzato o Metastatico

L’Ompenaclid è in fase di sviluppo per trattare il cancro colorettale avanzato o metastatico che è diventato resistente ai trattamenti attuali[3]. Il cancro colorettale è un tipo di cancro che inizia nel colon o nel retto. Quando viene descritto come “avanzato” o “metastatico”, significa che il cancro si è diffuso oltre la sua posizione originale ad altre parti del corpo.

Questo tipo di cancro, soprattutto quando è resistente ai trattamenti esistenti, è una grave preoccupazione per la salute a livello mondiale. I ricercatori sono particolarmente interessati a sviluppare nuovi trattamenti per i cancri colorettali con mutazioni RAS, che sono cambiamenti genetici che possono rendere il cancro più aggressivo e più difficile da trattare[4].

Come Funziona l’Ompenaclid

L’Ompenaclid è progettato per funzionare in modo diverso rispetto ai trattamenti antitumorali esistenti. Inibendo il trasportatore della creatina (SLC6a8), potrebbe interferire con il metabolismo energetico delle cellule tumorali. Questo potrebbe potenzialmente rallentare o fermare la crescita dei tumori, specialmente nei cancri che sono diventati resistenti ad altri trattamenti[5].

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per testare l’efficacia e la sicurezza dell’ompenaclid[6]. Ecco alcuni dettagli chiave sulla sperimentazione:

  • Si tratta di uno studio di Fase 2, il che significa che sta testando quanto bene funziona il farmaco e sta esaminando più da vicino i suoi effetti collaterali.
  • Lo studio è randomizzato, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere l’ompenaclid o un placebo (una sostanza che assomiglia al farmaco ma non ha ingredienti attivi).
  • È anche in doppio cieco, il che significa che né i pazienti né i medici sanno chi sta ricevendo l’ompenaclid e chi sta ricevendo il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati.
  • Tutti i partecipanti riceveranno una combinazione di trattamenti tra cui:
    • FOLFIRI: Una combinazione di farmaci antitumorali (acido folinico, fluorouracile e irinotecan)
    • Bevacizumab: Una terapia mirata che aiuta a fermare la crescita dei vasi sanguigni che alimentano i tumori
    • Ompenaclid o un placebo

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri[7]. Alcuni fattori chiave di idoneità includono:

  • Avere un cancro colorettale avanzato che si è diffuso o non può essere rimosso chirurgicamente
  • Avere una specifica mutazione genetica chiamata RAS nelle loro cellule tumorali
  • Aver ricevuto solo un precedente trattamento per il cancro colorettale avanzato
  • Avere almeno 18 anni
  • Avere una funzione degli organi adeguata e uno stato di salute generale buono

Ci sono anche diversi fattori che escluderebbero una persona dalla partecipazione, come certe altre condizioni mediche o trattamenti che potrebbero interferire con i risultati dello studio o porre rischi aggiuntivi.

Potenziali Benefici

L’obiettivo principale di questo studio è vedere se l’aggiunta di ompenaclid al trattamento standard (FOLFIRI più bevacizumab) può migliorare i risultati per i pazienti con cancro colorettale avanzato[8]. I ricercatori esamineranno diversi fattori, tra cui:

  • Tasso di risposta complessivo (ORR): Quanti pazienti vedono i loro tumori ridursi o scomparire
  • Sopravvivenza libera da progressione (PFS): Per quanto tempo i pazienti vivono senza che il loro cancro peggiori
  • Sopravvivenza globale (OS): Per quanto tempo i pazienti vivono complessivamente
  • Durata della risposta (DoR): Per quanto tempo durano eventuali miglioramenti
  • Tasso di controllo della malattia (DCR): Quanti pazienti hanno la loro malattia stabilizzata o migliorata

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una preoccupazione cruciale. Lo studio monitorerà attentamente i pazienti per eventuali effetti collaterali o eventi avversi[9]. Ciò includerà controlli regolari, esami del sangue e altre valutazioni per garantire la sicurezza del paziente durante tutta la sperimentazione.

È importante notare che poiché l’ompenaclid è ancora in fase di sperimentazione, non tutti i suoi potenziali effetti collaterali potrebbero essere noti. I pazienti che considerano di partecipare a questa o a qualsiasi sperimentazione clinica dovrebbero discutere approfonditamente i potenziali rischi e benefici con il loro medico curante.

Aspetto Dettagli
Farmaco in studio Ompenaclid (RGX-202)
Terapia combinata FOLFIRI (irinotecan, acido folinico, 5-FU) e bevacizumab
Popolazione target Pazienti con cancro colorettale avanzato o metastatico con mutazione RAS
Trattamento precedente Un precedente regime terapeutico standard per il setting avanzato/metastatico
Disegno dello studio Studio randomizzato di fase 2 controllato con placebo
Endpoint primario Tasso di risposta globale (ORR)
Endpoint secondari chiave Sopravvivenza libera da progressione (PFS), sopravvivenza globale (OS), durata della risposta (DoR)
Schema di trattamento Cicli di 28 giorni; ompenaclid o placebo assunto per via orale due volte al giorno
Follow-up Follow-up di sicurezza 30 giorni dopo l’ultima dose, follow-up esteso fino a 12 mesi

FAQ

  • Che cos’è l’ompenaclid e come funziona? L’ompenaclid, noto anche come RGX-202, è un inibitore molecolare di piccole dimensioni che ha come bersaglio il trasportatore della creatina chiamato SLC6a8. È in fase di studio come potenziale nuovo trattamento per il cancro colorettale avanzato, in particolare nei pazienti con mutazioni RAS.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a pazienti con cancro colorettale avanzato o metastatico che presentano mutazioni RAS e che hanno precedentemente ricevuto un regime di trattamento standard. I partecipanti devono avere almeno 18 anni, avere una malattia misurabile e soddisfare specifici criteri di salute.
  • Qual è il regime di trattamento in questo studio? I pazienti verranno assegnati in modo casuale a ricevere ompenaclid o placebo, entrambi in combinazione con la chemioterapia FOLFIRI (irinotecan, acido folinico e 5-FU) e bevacizumab. Il trattamento viene somministrato in cicli di 28 giorni, con ompenaclid o placebo assunto per via orale due volte al giorno, e gli altri farmaci somministrati per via endovenosa.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? L’obiettivo principale è confrontare il tasso di risposta globale tra ompenaclid e placebo quando combinati con FOLFIRI e bevacizumab. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale, la durata della risposta, la sicurezza e l’esplorazione di potenziali biomarcatori.
  • Quanto dura lo studio per ogni partecipante? Lo studio include un periodo di screening, una fase di trattamento costituita da cicli di 28 giorni e un periodo di follow-up. Dopo l’interruzione del trattamento, i pazienti saranno seguiti fino a 12 mesi o fino a quando non sarà stato osservato un numero target di eventi di progressione della malattia, a seconda di quale dei due si verifichi più tardi.

Sperimentazioni cliniche in corso su Rgx-202

  • Studio sull’efficacia di ompenaclid in combinazione con FOLFIRI e bevacizumab in pazienti con cancro del colon-retto avanzato o metastatico

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Belgio Francia

Glossario

  • Ompenaclid (RGX-202): Una piccola molecola inibitrice che ha come target il trasportatore della creatina SLC6a8, studiata come potenziale nuovo trattamento per il cancro del colon-retto avanzato.
  • FOLFIRI: Un regime chemioterapico composto da acido folinico, fluorouracile (5-FU) e irinotecano, comunemente utilizzato nel trattamento del cancro del colon-retto.
  • Bevacizumab: Una terapia mirata che inibisce la crescita dei vasi sanguigni nei tumori, spesso utilizzata in combinazione con la chemioterapia per il trattamento del cancro del colon-retto.
  • RAS mutation: Un'alterazione genetica nella famiglia di geni RAS, che può influenzare la risposta del cancro del colon-retto a determinati trattamenti.
  • Metastatic colorectal cancer: Cancro che si è diffuso dal colon o dal retto ad altre parti del corpo.
  • Overall response rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
  • Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive senza che il cancro cresca o si diffonda.
  • Overall survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Biomarker: Una molecola biologica presente nel sangue, in altri fluidi corporei o nei tessuti che può indicare un processo, una condizione o una malattia normale o anormale.
  • Randomized clinical trial: Uno studio in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per confrontare l'efficacia di diverse terapie.