Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide nei bambini con sindrome di Down. Questa รจ una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento utilizzato nello studio รจ un farmaco chiamato Vyxeos Liposomal, che contiene due sostanze attive: citarabina e daunorubicina. Queste sostanze sono utilizzate per combattere le cellule cancerose. Il farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno.
Lo scopo dello studio รจ valutare se il trattamento con Vyxeos Liposomal รจ efficace quanto un trattamento precedente nel migliorare la sopravvivenza senza eventi, che รจ il tempo in cui i pazienti rimangono liberi da complicazioni gravi. Lo studio รจ di fase III, il che significa che รจ in una fase avanzata di ricerca e coinvolge un numero maggiore di partecipanti per confermare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 112 giorni.
Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la sopravvivenza complessiva, la risposta precoce al trattamento e gli effetti collaterali. Saranno anche osservati eventuali eventi avversi e la durata della soppressione del midollo osseo, che รจ una condizione in cui il midollo osseo produce meno cellule del sangue. Lo studio mira a fornire informazioni importanti per migliorare il trattamento della leucemia mieloide nei bambini con sindrome di Down.
1inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Vyxeos Liposomal, che contiene le sostanze attive citarabina e daunorubicina.
Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
2fase di induzione
Durante questa fase, l’obiettivo รจ raggiungere una risposta precoce alla terapia. La risposta puรฒ essere completa (CR), parziale (CRp) o con remissione incompleta (CRi).
La durata della fase di induzione e la frequenza delle somministrazioni dipendono dalla risposta individuale al trattamento.
3monitoraggio della risposta
La risposta al trattamento viene monitorata attraverso esami del sangue e altri test diagnostici per valutare la malattia residua minima.
Il monitoraggio include anche la valutazione degli eventi avversi e la durata della mielosoppressione, che รจ una riduzione dei globuli bianchi nel sangue.
4valutazione della sopravvivenza
La sopravvivenza libera da eventi (EFS) viene valutata dal momento della diagnosi fino al primo evento o all’ultimo follow-up. Gli eventi possono includere il decesso, il fallimento nel raggiungere la remissione, la ricaduta o lo sviluppo di un secondo tumore.
La sopravvivenza globale (OS) viene misurata dal momento della diagnosi fino al decesso per qualsiasi causa o all’ultimo follow-up.
5conclusione del trattamento
Il trattamento si conclude una volta raggiunti gli obiettivi prefissati o se si verificano eventi che richiedono l’interruzione della terapia.
La durata complessiva del trattamento e del monitoraggio รจ stimata fino al 2028.
Who Can Join the Study?
Il bambino deve avere la Sindrome di Down, che รจ una condizione genetica anche conosciuta come Trisomia 21.
L’etร del bambino deve essere maggiore di 6 mesi e fino a 4 anni, con o senza una mutazione chiamata GATA1, oppure tra 4 e 6 anni se ha la mutazione GATA1.
Il tipo di leucemia deve essere classificato come FAB M0, M6 o M7, che sono specifici tipi di cellule leucemiche.
Il bambino deve avere un punteggio di prestazione di almeno 50 secondo la scala Lansky o Karnofsky, che misurano quanto bene il bambino puรฒ svolgere le attivitร quotidiane.
I genitori o i rappresentanti legali devono comprendere e fornire volontariamente il permesso scritto per partecipare allo studio, inclusa la gestione dei dati e del materiale tumorale, secondo le normative.
Il bambino deve essere in grado di seguire il programma delle visite e gli altri requisiti dello studio.
Durante la partecipazione allo studio, non รจ possibile vaccinarsi con vaccini vivi.
Il bambino deve avere una diagnosi di Leucemia Mieloide o Sindrome Mielodisplastica, secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanitร (OMS).
Who Cannot Join the Study?
Non avere la Leucemia Mieloide nei bambini con Sindrome di Down. La leucemia mieloide รจ un tipo di cancro del sangue.
Non rientrare nella fascia di etร specificata per lo studio.
Non essere di sesso maschile o femminile, poichรฉ lo studio include entrambi i sessi.
Non appartenere a una popolazione vulnerabile, che puรฒ includere persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.
CPX-351 รจ un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide nei bambini con sindrome di Down. Questo farmaco รจ una combinazione di due chemioterapici, progettata per migliorare l’efficacia del trattamento rispetto alle terapie tradizionali. L’obiettivo del trial รจ verificare se CPX-351 puรฒ offrire un tasso di sopravvivenza libera da eventi (EFS) simile o migliore rispetto a studi precedenti.
Leucemia Mieloide nei Bambini con Sindrome di Down โ ร un tipo di cancro del sangue che colpisce i bambini con sindrome di Down. Questa malattia si sviluppa quando le cellule mieloidi, un tipo di globuli bianchi, crescono in modo incontrollato nel midollo osseo. I bambini con sindrome di Down hanno un rischio maggiore di sviluppare questa forma di leucemia rispetto ad altri bambini. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso include sintomi come pallore, stanchezza, febbre e sanguinamento. La leucemia mieloide nei bambini con sindrome di Down puรฒ portare a una riduzione della produzione di cellule del sangue sane. La diagnosi precoce รจ importante per gestire i sintomi e monitorare la progressione della malattia.
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