Studio fase II/III su pazienti con degenerazione maculare neovascolare: efficacia e sicurezza di OCUL101 rispetto ad aflibercept

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Di cosa tratta questo studio?

La condizione studiata è la Neovascular age-related macular degeneration, una forma di degenerazione della macula che può causare perdita della vista centrale. Il trattamento sperimentale è il farmaco denominato OCUL101, una molecola progettata per bloccare sia i segnali anti-VEGF sia il complemento C5, due processi che contribuiscono alla crescita anomala dei vasi sanguigni nella retina. Come confronto, verrà utilizzato il farmaco già approvato aflibercept, somministrato anch’esso mediante iniezione intraoculare.

Lo scopo dello studio è valutare se OCUL101 è sicuro e più efficace di aflibercept nel migliorare la best corrected visual acuity entro 36 settimane. I partecipanti riceveranno una serie di iniezioni negli occhi, seguite da controlli regolari per osservare eventuali effetti indesiderati e per misurare la capacità visiva usando il test dell’ETDRS chart. Verranno inoltre registrate variazioni nello spessore della zona centrale della retina (central subfield macular thickness) mediante una scansione chiamata spectral domain optical coherence tomography, e saranno valutate eventuali modifiche delle lesioni vascolari con tecniche di imaging come fluorescein angiography, color fundus photography e fundus autofluorescence. Il percorso dello studio prevede visite di controllo a intervalli stabiliti per raccogliere questi dati e monitorare la sicurezza del trattamento.

1 randomizzazione e assegnazione al trattamento

Dopo aver aderito allo studio, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: OCUL101 o aflibercept. La procedura è mascherata, quindi né il paziente né il personale che esegue le valutazioni conoscono il farmaco ricevuto.

2 valutazione di base

Durante la visita iniziale vengono raccolti i dati di riferimento, inclusi:

– la acuità visiva corretta con il test ETDRS (una scala di lettere);

– la misura dello spessore maculare centrale mediante OCT (tomografia a coerenza ottica, una scansione dell’occhio);

– fotografie del fondo oculare e altre immagini necessarie per valutare la presenza di lesioni maculari.

3 prima iniezione intravitreale

Il paziente riceve la prima iniezione intravitreale (iniezione all’interno del vitreo dell’occhio).

Se è stato assegnato al gruppo OCUL101, la dose è di 10,4 mg in soluzione per iniezione.

Se è stato assegnato al gruppo aflibercept, la dose è di 2 mg in soluzione per iniezione.

4 seconda iniezione intravitreale

Una seconda iniezione intravitreale viene somministrata secondo il calendario stabilito dallo studio (di solito alcune settimane dopo la prima).

Il dosaggio è identico a quello della prima iniezione: 10,4 mg di OCUL101 oppure 2 mg di aflibercept, a seconda del gruppo.

5 terza iniezione intravitreale

Una terza iniezione intravitreale viene eseguita dopo un ulteriore intervallo di tempo previsto dal protocollo.

Anche in questo caso la dose rimane 10,4 mg per OCUL101 o 2 mg per aflibercept.

6 valutazione a settimana 12 (dopo tre iniezioni)

Circa 12 settimane dopo l’inizio dello studio, il paziente torna per una visita di controllo.

Vengono nuovamente misurati l’acuità visiva e lo spessore maculare con OCT, per confrontare i risultati con quelli della visita di base.

7 visita a settimana 16

A settimana 16 il paziente effettua un’altra valutazione di routine, che comprende gli stessi test di acuità visiva e imaging oculare, per monitorare l’evoluzione della malattia.

8 visita a settimana 36 (valutazione primaria)

A settimana 36 si esegue la valutazione primaria dello studio.

Vengono registrati eventuali cambiamenti nell’acuità visiva (numero di lettere guadagnate o perse) e nello spessore maculare, confrontando i risultati con quelli del gruppo di controllo (aflibercept).

Vengono inoltre raccolti tutti gli eventi avversi avvenuti fino a questo momento.

9 follow‑up fino alla settimana 96

Il paziente continua a partecipare a visite di follow‑up programmate fino alla settimana 96 (circa due anni).

Durante queste visite vengono eseguiti nuovamente test di acuità visiva, OCT e imaging del fondo oculare per valutare la durata dell’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Eventuali nuovi eventi avversi o cambiamenti nella condizione oculare vengono registrati.

10 conclusione dello studio

Al termine della settimana 96, tutti i dati raccolti vengono chiusi e inviati per l’analisi finale.

Il paziente viene informato su come saranno utilizzati i risultati dello studio, senza ulteriori interventi richiesti.

Chi può partecipare allo studio?

Consenso informato firmato: è necessario firmare un documento che indica che si comprende lo studio e si accetta di partecipare.
Età compresa tra 50 e 89 anni al giorno dell’inizio dello studio.
Essere mai trattati prima per la crescita di vasi sanguigni anormali (CNV) secondaria alla degenerazione maculare legata all’età (nAMD), con o senza atrofia geografica nell’occhio che verrà studiato.
Avere una acuità visiva corretta al meglio (BCVA) compresa tra 70 e 24 lettere sull’oculometria ETDRS (corrisponde approssimativamente a 20/40‑20/320), sia allo screening sia al basale.
Se nell’occhio di studio è presente una atrofia geografica confermata, si può partecipare purché siano soddisfatti tutti gli altri criteri.
L’occhio deve avere media oculare sufficientemente chiara e una dilatazione pupillare adeguata per permettere foto di buona qualità della retina e confermare la diagnosi.
Gli uomini che hanno rapporti sessuali con una donna in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo medico accettato per tutta la durata dello studio.
Le donne in età fertile devono accettare di astenersi da rapporti eterosessuali oppure di usare un metodo contraccettivo altamente efficace (tasso di fallimento < 1 % all’anno) durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

Se la CNV (crescita anomala di vasi sanguigni nella coroide) è dovuta a cause diverse dall’AMD (degenerazione maculare legata all’età), come infezioni oculari, traumi, miopia patologica, strisce angioidi, rottura coroidale o uveite, non si può partecipare.
Se hai una patologia maculare diversa dall’AMD che riduce la vista o causa fluido dentro l’occhio, non sei idoneo.
Se nel tuo occhio di studio è presente una cheratoretinopatia serosa centrale (accumulo di liquido sotto la retina), non puoi partecipare.
Se hai una lacerazione del pigmento retinico (strato di cellule della retina) che coinvolge la macula, non sei eleggibile.
Se la tua AMD neovascolare è inattiva (senza segni di attività) nell’occhio di studio, non puoi entrare nello studio.
Se hai altre condizioni oculari (come ambliopia, assenza del cristallino, distacco di retina, cataratta, retinopatia diabetica o membrana epiretinica che tira la retina) che il medico ritiene possano limitare il miglioramento della vista o richiedere interventi durante lo studio, sei escluso.
Se al momento dello screening o al giorno 1 è presente un’emorragia vitrea (sanguinamento nel gel interno dell’occhio), non puoi partecipare.
Se hai un glaucoma non controllato (pressione intraoculare > 25 mmHg nonostante l’uso di due o più farmaci) che probabilmente richiederà chirurgia o laser, sei escluso.
Se il tuo errore refrattivo (dioptrie) nell’occhio di studio è superiore a ‑8 diottrie (miopia molto forte), non sei idoneo.
Se hai subito una chirurgia refrattiva o di cataratta e l’errore refrattivo preoperatorio superava ‑8 diottrie nell’occhio di studio, non puoi partecipare.
Qualsiasi trattamento precedente o contemporaneo per CNV, atrofia geografica o anomalie dell’interfaccia vitreo‑maculare (iniezioni anti‑VEGF, steroidi, terapia complementare, laser, terapia fotodinamica, chirurgia, ecc.) nell’occhio di studio ti esclude.
Se hai avuto una chirurgia della cataratta o un trattamento delle sue complicanze con steroidi o con laser YAG (laser al capsula posteriore) entro 3 mesi prima dello screening nell’occhio di studio, non sei eleggibile.
Qualsiasi altra chirurgia intraoculare o intervento (vitrectomia, chirurgia del glaucoma, trapianto corneale, radioterapia) nell’occhio di studio comporta l’esclusione.
Se l’altro occhio non funziona (visione pari a “movimento della mano” o peggiore) o è assente (monocularità), non puoi partecipare.
Se hai una storia di uveite idiopatica o autoimmune (infiammazione intraoculare) in uno dei due occhi, sei escluso.
Se al momento dello screening c’è infiammazione o sospetta infezione attiva nell’occhio o intorno all’occhio, non sei idoneo.
Se hai avuto una malattia grave o un intervento chirurgico importante entro 1 mese prima dello screening, non puoi partecipare.
Se hai un cancro attivo negli ultimi 12 mesi, eccetto alcuni tumori della pelle, carcinoma in situ del collo dell’utero trattato o prostatecancro a basso rischio, sei escluso.
Se è necessario l’uso continuo di farmaci o trattamenti proibiti dal protocollo dello studio, non sei eleggibile.
Se stai ricevendo un trattamento sistemico per un’infezione sospetta o attiva allo screening (ad eccezione di antibiotici profilattici approvati), non puoi partecipare.
Se la tua pressione arteriosa è non controllata (sistolica > 180 mmHg o diastolica > 100 mmHg a riposo) allo screening, sei escluso.
Se hai avuto un ictus (stroke) o un infarto del miocardio entro 6 mesi prima dello screening, non sei idoneo.
Qualsiasi altra malattia, disfunzione metabolica, risultato di esame o di laboratorio che il medico ritiene possa rendere il farmaco sperimentale non sicuro o influenzare i risultati dello studio comporta l’esclusione.
Se sei incinta, allatti o prevedi di diventare incinta durante lo studio, non puoi partecipare.
Se hai avuto una reazione allergica grave o anafilattica a un farmaco biologico o a qualsiasi componente delle iniezioni dello studio, del fluoresceina, delle gocce dilatanti o degli anestetici/antimicrobici usati, sei escluso.
Se hai partecipato a un altro studio sperimentale con farmaci o dispositivi (esclusi vitamine e minerali) entro 3 mesi prima dello screening, non sei eleggibile.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Pauls Stradins Clinical University Hospital	Riga	Lettonia
Axon Clinical s.r.o.	Praga	Cechia
University Of Debrecen	Debrecen	Ungheria
Centrum Medyczne Dietla 19 Sp. z o.o.	Cracovia	Polonia
Ziemelkurzemes regionala slimnica SIA	Ventspils	Lettonia
University Hospital Ostrava	Ostrava	Cechia
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady	Praga	Cechia
University Of Szeged	Seghedino	Ungheria
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Praga	Cechia
Santa Sp. z o.o.	Łódź	Polonia
Centrum Diagnostyki I Mikrochirurgii Oka Lens Sp. z o.o.	Olsztyn	Polonia
Profesorskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Danzica	Polonia

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Semmelweis University	Budapest	Ungheria
University Of Pecs	Pécs	Ungheria
Nozologen Kft.	Pécs	Ungheria
Mackiewicz Okulistyka Sp. z o.o.	Lublino	Polonia
Ej Gzceb Sir z oiea	Varsavia	Polonia
Olvbydbsjan Snp z ohio	Bydgoszcz	Polonia
Rheey Aaytmzgf kklvtqyj uspnerhfhrqpt sodhlfwp Sql	Riga	Lettonia
Ljigdnvf Acvqtkry Axw Cxogbt Sni	Riga	Lettonia
Sughilm Scn Ravj Swz z odnt Sivo	Cracovia	Polonia
Bkbhfovoxlnrofzqj Kaboyv Eq Rlhtctroukxblj	Budapest	Ungheria
Jamn Fjaqxl Dajxmozto Kxrhqx Ej Rmqpcqklopbcha	Budapest	Ungheria
Ozhbv svuabo	Pardubice	Cechia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Cechia	Non ancora reclutando	08.11.2026
Lettonia	Non ancora reclutando	08.11.2026
Polonia	Non ancora reclutando	08.11.2026
Ungheria	Non ancora reclutando	08.11.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Aflibercept

OCUL101 è un farmaco iniettato direttamente dentro l’occhio (via intravitreale). È progettato per bloccare due processi che possono danneggiare la retina: il fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF) e la proteina del complemento C5. In questo studio, il farmaco viene testato per vedere se aiuta a migliorare la vista delle persone con degenerazione maculare neovascolare, con o senza atrofia geografica.

aflibercept è un farmaco già usato per trattare la degenerazione maculare neovascolare. Viene anche iniettato dentro l’occhio e agisce bloccando il VEGF, una sostanza che può causare la crescita di vasi sanguigni anormali nella retina. Nel trial, serve come comparatore per valutare se OCUL101 è altrettanto efficace o migliore nel migliorare la visione.

degenerazione maculare senile neovascolare – È una forma avanzata di degenerazione maculare legata all’età, caratterizzata dalla crescita di nuovi vasi sanguigni sotto la retina. Questi vasi sono fragili e possono perdere sangue o fluido, alterando la struttura della macula. Con il tempo, la perdita di fluido e le cicatrici compromettono la visione centrale. La condizione evolve gradualmente, passando da un lieve deterioramento della nitidezza a una più marcata difficoltà nella lettura e nel riconoscere i volti.

ID della sperimentazione:

2026-526648-11-00

Codice del protocollo:

OCUL101-002

Fase della sperimentazione:

Uso terapeutico (Fase IV)

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