Respreeza è un farmaco a base di proteina umana chiamata alfa‑1 antitripsina. Viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente in una vena, tramite una soluzione per infusione. Il suo scopo è sostituire la proteina mancante o insufficiente nelle persone con deficit di alfa‑1 antitripsina, una condizione che può causare l’emfisema. Fornendo questa proteina, il farmaco aiuta a proteggere i polmoni dal danno causato dagli enzimi che altrimenti potrebbero degradare il tessuto polmonare. Nel trial il farmaco è stato dato una volta alla settimana per diversi anni, con l’obiettivo di verificare se riesce a rallentare la perdita di densità polmonare e a mantenere la funzione respiratoria nei pazienti adulti affetti da questa forma di enfisema.

Alpha1-proteinase inhibitor deficiency – è una condizione ereditaria in cui il corpo produce quantità ridotte o difettose di una proteina che protegge i polmoni. Senza questa proteina, le vie respiratorie sono più vulnerabili ai danni causati da enzimi. Con il tempo, le persone possono notare una diminuzione della capacità di respirare profondamente. L’infiammazione cronica può portare a un progressivo ispessimento dei tessuti polmonari. La condizione può evolvere lentamente durante l’età adulta.
Alpha1 antitrypsin deficiency – è una malattia genetica caratterizzata da una carenza di una proteina che inibisce gli enzimi dannosi nei polmoni. La mancanza di questa proteina espone i tessuti polmonari a danni continui. Col passare degli anni, la funzione respiratoria può deteriorarsi gradualmente. La diminuzione della capacità di scambio dei gas è comune. Il deterioramento avviene in modo progressivo e silenzioso.
Enfisema – è una malattia cronica in cui le piccole sacche d’aria nei polmi si allargano e perdono elasticità. Questo porta a una riduzione della superficie disponibile per lo scambio di ossigeno. Con il tempo, la capacità di espirare l’aria diminuisce. Le persone possono avvertire una sensazione di respiro affannoso durante le attività quotidiane. La condizione tende a peggiorare lentamente nel corso degli anni.