rituximab è un farmaco a base di anticorpi che si lega a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie delle cellule B, incluse quelle cancerose. Quando si lega, il sistema immunitario riconosce e distrugge queste cellule. Nel trial il farmaco viene somministrato per via endovenosa in sei cicli, in combinazione con il secondo farmaco, per aiutare a ridurre il numero di cellule leucemiche.

venetoclax è una pillola che si prende per bocca e agisce bloccando una proteina chiamata BCL‑2, che normalmente aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. Bloccando questa proteina, le cellule leucemiche muoiono più facilmente. Nel trial i pazienti ricevono venetoclax per un periodo più lungo (fino a 20 cicli) oppure lo interrompono dopo i primi cicli, per verificare quale strategia mantiene meglio la malattia sotto controllo.

Linfoma linfocitico a piccoli linfociti recidivato o refrattario – È un tumore del sangue che coinvolge piccole cellule linfatiche, spesso localizzato nei linfonodi e nel midollo osseo. Quando la malattia ricompare dopo una terapia (relapsed) o non risponde più a essa (refractory), le cellule tumorali continuano a moltiplicarsi. Questo porta a un aumento delle dimensioni dei linfonodi, a una maggiore presenza di cellule anomale nel sangue e a un progressivo coinvolgimento del midollo osseo. Con il tempo, la quantità di cellule sane diminuisce, causando cambiamenti nei valori ematici.
Leucemia linfatica cronica recidivata o refrattaria – È una forma di leucemia caratterizzata da un accumulo di linfociti B maturi nel sangue, nel midollo osseo e nei tessuti linfoidi. Se la malattia ritorna dopo il trattamento (relapsed) o non risponde più alle terapie (refractory), i linfociti continuano a crescere. Questo porta a un aumento costante del numero di cellule anormali nel sangue e a un progressivo ingrossamento di milza e linfonodi. Man mano che la malattia avanza, le cellule normali del sangue vengono gradualmente sostituite, alterando la loro funzione.