Studio sulla sicurezza di Anumigilimab in adulti affetti da anemia falciforme

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca si concentra sulla Sickle Cell Disease, nota anche come anemia falciforme, una malattia del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma a falce, rendendo difficile la circolazione del sangue. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato anumigilimab, identificato anche con il codice CSL324. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco tramite una iniezione sottocutanea, ovvero un’iniezione iniettata subito sotto la pelle, mentre altri riceveranno un placebo.

Il percorso di ricerca prevede la somministrazione del trattamento e un periodo di mantenimento che può durare fino a 65 settimane. Durante questo tempo, i ricercatori osserveranno la comparsa di eventuali effetti indesiderati e monitoreranno la frequenza delle crisi vaso-occlusive, che sono episodi di forte dolore causati dall’ostruzione dei vasi sanguigni da parte delle cellule malformate. Verranno inoltre eseguiti controlli regolari per monitorare i parametri vitali e i risultati degli esami del sangue.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere un’età pari o superiore a 18 anni nel giorno in cui si firma il modulo di consenso.
  • Avere una diagnosi confermata di anemia falciforme, una malattia del sangue in cui i globuli rossi cambiano forma.
  • Aver avuto tra 1 e 12 crisi vaso-occlusive (forti attacchi di dolore causati dal sangue che fatica a scorrere nei vasi) negli ultimi 12 mesi, che hanno richiesto l’intervento in una struttura medica e l’uso di farmaci per il dolore somministrati tramite via endovenosa o intramuscolare (ovvero iniettati nel corpo e non presi per bocca).
  • Seguire un regime di idrossiurea, un farmaco usato per trattare la malattia, che sia stabile e ben tollerato da almeno 30 giorni; oppure, aver interrotto o rifiutato l’uso di questo farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il numero di neutrofili, che sono un tipo di globuli bianchi fondamentali per difendere il corpo dalle infezioni, deve essere superiore a 2.5 x 10^9 per litro; se questo valore è più basso, non si può partecipare.
  • Se si stanno già assumendo farmaci per prevenire i problemi legati alla anemia falciforme (la malattia per cui si partecipa allo studio), la dose non deve essere stata cambiata negli ultimi 30 giorni.
  • Non si deve aver avuto in passato, negli ultimi 5 anni, un disturbo mieloproliferativo (una malattia del midollo osseo che produce troppe cellule del sangue) o un tumore (malattia caratterizzata dalla crescita incontrollata di cellule), ad eccezione del cancro alla pelle.
  • Non si deve aver effettuato in passato un trapianto di cellule staminali o una terapia genica (trattamenti che modificano il materiale genetico delle cellule).
  • Il livello di emoglobina, ovvero la proteina nel sangue che trasporta l’ossigeno, deve essere superiore a 6.5 g/dL; se è più basso, la partecipazione non è possibile.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italia
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italia
CHU Saint Pierre Bruxelles Belgio
Universita’ Degli Studi Di Ferrara Ferrara Italia
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Astxjmo Ohsjlkanfsj Orrvzqiv Rjzjcfc Vespg Scjhc Ctbwdvoh Palermo Italia
Axrljnxph Uvi Amsterdam Paesi Bassi
Axbwykfxst Phwlasmz Hoohlygo Dw Mjuajtfko Marsiglia Francia
Ujgsdmlnjs Om Aezwsoj Edegem Belgio

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
30.05.2026
Francia Francia
Reclutando
30.05.2026
Italia Italia
Reclutando
30.05.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
30.05.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Anumigilimab è un farmaco studiato per valutare se può essere sicuro per gli adulti che soffrono di anemia falciforme. Viene somministrato tramite un’iniezione sotto la pelle.

Anemia falciforme – Questa condizione è causata da un’anomalia nei globuli rossi, che assumono una forma a falce invece di essere rotonde e flessibili. Questa alterazione strutturale rende le cellule rigide e meno capaci di scorrere facilmente nei piccoli vasi sanguigni. Con il progredire della malattia, le cellule a forma di falce possono ostruire il flusso del sangue in diverse parti del corpo. Tali blocchi possono causare episodi di dolore intenso e improvviso. Inoltre, la forma irregolare riduce la durata di vita dei globuli rossi, portando a una riduzione costante delle cellule sane nel sangue.

ID della sperimentazione:
2025-521154-42-00
Codice del protocollo:
CSL324_2002
NCT ID:
NCT07224360
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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