Studio sull’efficacia e la sicurezza di DNTH103 in adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica, una malattia che colpisce i nervi periferici causando debolezza muscolare e altri sintomi neurologici. Il farmaco in studio, chiamato DNTH103, è un anticorpo monoclonale che viene somministrato tramite iniezione. Lo scopo dello studio è valutare se questo nuovo farmaco è efficace nel prevenire le ricadute della malattia rispetto al placebo.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco DNTH103 mentre altri riceveranno un placebo. Il farmaco viene somministrato attraverso iniezioni, con una dose giornaliera massima di 1200 mg. Il periodo di trattamento può durare fino a 172 giorni. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare come rispondono al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è diviso in diverse parti e prevede visite regolari presso il centro clinico. Durante queste visite, i medici valuteranno la forza muscolare dei pazienti e la loro capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno anche monitorate la qualità della vita e il livello di affaticamento dei partecipanti. È importante notare che questo è uno studio di fase 3, che rappresenta uno degli ultimi passaggi nella valutazione di un nuovo farmaco prima della sua possibile approvazione per l’uso generale.

1 Fase iniziale dello studio

Il paziente riceve una diagnosi confermata di Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)

Il punteggio CIDP Disease Activity Status (CDAS) deve essere maggiore o uguale a 3

Il punteggio INCAT deve essere tra 2 e 9

2 Somministrazione del farmaco

Il paziente riceverà DNTH103 o placebo tramite iniezione

Il farmaco viene somministrato in forma di soluzione iniettabile

Il peso del paziente deve essere compreso tra 40 e 120 chilogrammi

3 Monitoraggio durante lo studio

Valutazione della forza di presa della mano dominante e non dominante

Misurazione del punteggio I-RODS (scala di disabilità)

Valutazione della fatica attraverso la Scala di Severità della Fatica (FSS)

Monitoraggio della qualità della vita tramite scala EQ-VAS

Controllo degli eventuali effetti collaterali

Analisi della concentrazione del farmaco nel sangue

Verifica della presenza di anticorpi contro il farmaco

4 Valutazione dell'efficacia

Monitoraggio del tempo trascorso fino a un’eventuale ricaduta

Valutazione delle variazioni nel punteggio INCAT

Misurazione dei cambiamenti nella forza muscolare attraverso il punteggio MRC-SS

Chi può partecipare allo studio?

  • È necessario fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi attività relativa allo studio.
  • I partecipanti devono avere un peso compreso tra 40 kg e 120 kg.
  • È necessaria una diagnosi confermata di CIDP (Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica) tipica o una delle sue varianti motorie o multifocali, verificata dal Panel di Revisione CIDP Indipendente.
  • Il punteggio CDAS (Stato di Attività della Malattia CIDP) deve essere ≥ 3 durante lo screening.
  • I partecipanti devono essere neurologicamente stabili, senza ricadute o altri eventi neurologici.
  • Il punteggio INCAT (scala di valutazione della disabilità) deve essere tra 2 e 9.
  • I partecipanti devono soddisfare specifiche condizioni di trattamento precedente con immunoglobuline o corticosteroidi.
  • È necessario avere documentazione delle vaccinazioni contro i batteri capsulati secondo i requisiti locali.
  • Per i partecipanti di sesso maschile: devono essere sterili chirurgicamente o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile se sessualmente attivi.
  • Per le partecipanti di sesso femminile: devono essere in stato non fertile o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace se sessualmente attive.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con allergie note al farmaco in studio o ai suoi componenti
  • Pazienti che partecipano attualmente ad altri studi clinici
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni che potrebbero interferire con il metabolismo del farmaco
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi non controllati
  • Persone che hanno subito un infarto miocardico o ictus negli ultimi 6 mesi
  • Pazienti con pressione arteriosa non controllata
  • Persone con infezioni attive che richiedono trattamento
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Persone con problemi di alcolismo o abuso di sostanze negli ultimi 12 mesi
  • Pazienti con malattie autoimmuni diverse dalla CIDP (Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italia
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liegi Belgio
Fundeni Clinical Institute Bucarest Romania
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
01.09.2025
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
01.09.2025
Croazia Croazia
Non ancora reclutando
01.09.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
01.09.2025
Francia Francia
Reclutando
01.09.2025
Germania Germania
Reclutando
01.09.2025
Italia Italia
Reclutando
01.09.2025
Lettonia Lettonia
Non ancora reclutando
01.09.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
01.09.2025
Polonia Polonia
Reclutando
01.09.2025
Romania Romania
Reclutando
01.09.2025
Spagna Spagna
Reclutando
01.09.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

DNTH103 è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Questo medicinale è progettato per aiutare i pazienti che soffrono di questa malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso periferico. Lo scopo principale è quello di prevenire le ricadute della malattia e migliorare i sintomi nei pazienti adulti.

La sperimentazione confronta l’efficacia di DNTH103 rispetto a un placebo per determinare quanto tempo passa prima che i pazienti abbiano una ricaduta della malattia. Il farmaco rappresenta una nuova opzione terapeutica potenziale per le persone che soffrono di CIDP, una condizione che può causare debolezza muscolare, intorpidimento e altri problemi neurologici.

Poliradicolonevrite infiammatoria demielinizzante cronica (CIDP) – Una malattia neurologica cronica che colpisce i nervi periferici del corpo. È caratterizzata dalla progressiva degradazione della guaina mielinica, il rivestimento protettivo che circonda i nervi. La condizione si sviluppa gradualmente nel corso di almeno otto settimane, causando debolezza muscolare simmetrica, principalmente nelle braccia e nelle gambe. I pazienti spesso sperimentano intorpidimento, formicolio e diminuzione dei riflessi tendinei. La malattia può presentare un andamento progressivo o caratterizzato da periodi di peggioramento e miglioramento.

ID della sperimentazione:
2024-517529-26-00
Codice del protocollo:
DNTH103-CIDP-301
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio aperto su pazienti con CIDP: confronto tra immunoglobulina umana normale subcutanea e endovenosa

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