Studio sull’efficacia di inotuzumab ozogamicin in pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B e malattia minima residua positiva prima del trapianto di cellule staminali

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio esamina l’efficacia di un trattamento per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B, un raro tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule da cui si originano i globuli bianchi. Il trattamento principale prevede l’uso di Inotuzumab Ozogamicin, un farmaco che viene somministrato per via endovenosa, in combinazione con altri medicinali come ciclofosfamide, metotrexato, prednisone, vincristina, ponatinib e mercaptopurina.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con Inotuzumab Ozogamicin sia efficace nel eliminare la malattia residua minima (piccole quantità di cellule tumorali che possono rimanere dopo il trattamento iniziale) prima che i pazienti si sottopongano al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, una procedura che sostituisce le cellule malate del midollo osseo con cellule sane.

Il trattamento prevede la somministrazione di Inotuzumab Ozogamicin attraverso infusione in vena, insieme agli altri farmaci che vengono somministrati secondo diversi schemi e dosaggi. Alcuni farmaci vengono somministrati per via endovenosa mentre altri, come prednisone, ponatinib e mercaptopurina, vengono assunti per via orale sotto forma di compresse. La durata complessiva del trattamento può variare in base alla risposta del paziente.

1 Inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) tramite infusione endovenosa.

Durante questa fase verranno effettuati regolari controlli della funzionalità epatica e pancreatica.

2 Primo ciclo di terapia

La terapia comprende una combinazione di farmaci:

Ciclofosfamide per via endovenosa

Metotrexato per via endovenosa

Prednisone per via orale

Vincristina per via endovenosa

Mercaptopurina (Purinethol) in compresse

Per i pazienti con leucemia Ph+, viene somministrato anche Ponatinib per via orale

3 Valutazione dopo il primo ciclo

Viene effettuata un’analisi della malattia residua minima (MRD) nel midollo osseo.

Si procede con esami del sangue per verificare la funzionalità degli organi.

4 Secondo ciclo di terapia

Si ripete lo schema terapeutico del primo ciclo se necessario.

Al termine viene effettuata una nuova valutazione della malattia residua minima.

5 Monitoraggio continuo

Controlli regolari includono:

– Esami del sangue

– Valutazione della funzionalità epatica

– Elettrocardiogramma

– Esame fisico generale

Il monitoraggio prosegue per verificare l’eventuale comparsa di effetti collaterali fino a 2 anni dopo il trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni, senza limite massimo di età
  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta secondo la classificazione WHO, con più del 20% di blasti nel midollo osseo al momento della diagnosi
  • I blasti devono essere CD22 positivi alla diagnosi o in qualsiasi momento
  • Aspettativa di vita superiore a 12 settimane
  • Per le donne in età fertile, è necessario un test di gravidanza negativo durante lo screening
  • I pazienti fertili, sia uomini che donne, devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace dallo screening fino a 4 mesi dopo la fine del trattamento
  • Le donne che allattano devono interrompere l’allattamento durante il trattamento
  • Gli uomini non devono donare sperma dal primo trattamento fino a 12 mesi dopo l’ultima dose
  • Funzionalità epatica adeguata con:
    • bilirubina totale ≤1.5 volte il limite superiore normale
    • ALT ≤2.5 volte il limite superiore normale
    • AST ≤2.5 volte il limite superiore normale
  • Funzionalità pancreatica adeguata con lipasi e amilasi ≤1.5 volte il limite superiore normale
  • Consenso informato scritto firmato

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con ipersensibilità nota al principio attivo Inotuzumab o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con grave insufficienza epatica o renale
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con malattie cardiache significative (come insufficienza cardiaca congestizia o infarto miocardico recente)
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali negli ultimi 4 mesi
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con malattie del sistema nervoso centrale (come leucemia del sistema nervoso centrale)
  • Pazienti con compromissione significativa della funzione midollare non correlata alla leucemia

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Ospedale S. Eugenio, ASL Roma 2 Roma Italia
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Central Hospital Of Bolzano Bolzano Italia
Istituto Europeo Di Oncologia S.r.l. Milano Italia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non reclutando
30.10.2019

Sedi della sperimentazione

Inotuzumab Ozogamicin è un farmaco anticorpale utilizzato per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Questo medicinale agisce in modo mirato contro le cellule tumorali che esprimono una specifica proteina chiamata CD22. Funziona come un “cavallo di Troia”: l’anticorpo si lega alle cellule tumorali e rilascia una sostanza che le distrugge. È particolarmente utile nei pazienti che hanno ancora una malattia residua minima (MRD) prima di sottoporsi al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo trattamento mira a eliminare le cellule leucemiche residue che potrebbero non essere rilevabili attraverso gli esami standard del sangue ma che potrebbero causare una ricaduta della malattia.

Malattie in studio:

Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B – È una forma di cancro del sangue che colpisce i linfociti B immaturi nel midollo osseo. La malattia si sviluppa quando i linfoblasti (cellule immature del sangue) iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. Questi linfoblasti anomali impediscono la produzione normale delle cellule del sangue sane. La malattia progredisce rapidamente e può diffondersi ad altri organi come linfonodi, milza, fegato e sistema nervoso centrale. La malattia può presentarsi con sintomi come stanchezza, febbre, infezioni frequenti, sanguinamento facile e dolori ossei. La malattia minima residua (MRD) indica la presenza di un piccolo numero di cellule leucemiche che persistono dopo il trattamento iniziale.

ID della sperimentazione:
2023-510516-39-00
Codice del protocollo:
ALL2418
NCT ID:
NCT03610438
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

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    1 1 1
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    Farmaci in studio:
    Spagna