Lo studio esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuterà l’efficacia di due approcci terapeutici: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da solo oppure preceduto dal trattamento con azacitidina, un farmaco che aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del sangue.
Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici tra cui fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa o sottocutanea secondo uno schema prestabilito prima del trapianto di cellule staminali.
Lo scopo principale dello studio è valutare la possibilità di eseguire con successo il trapianto di cellule staminali nei pazienti, confrontando i risultati tra coloro che ricevono il trapianto direttamente e quelli che vengono prima trattati con azacitidina. I pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare l’efficacia dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali.
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