Lo studio riguarda pazienti adulti con relapse or refractory acute myeloid leukaemia (AML) e higher-risk myelodysplastic syndrome (MDS). La terapia in fase di valutazione è LB-208, una capsula a rilascio orale che agisce come antagonista selettivo del serotonin 5-hydroxytryptamine receptor 1B.
Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la fase successiva, nello studio di phase 1/2. I partecipanti assumono la capsula ogni giorno per diverse settimane, con controlli regolari in ospedale per monitorare eventuali effetti collaterali e per adeguare il dosaggio se necessario.
Il termine “relapse” indica la ricomparsa della malattia dopo una fase di miglioramento, mentre “refractory” descrive una forma di malattia che non risponde più ai trattamenti standard. La somministrazione orale significa che il farmaco viene ingerito per bocca sotto forma di capsula. Un antagonista è una sostanza che blocca l’attività di un recettore, in questo caso un recettore della serotonina coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. Uno studio “phase 1/2” combina la prima fase, che verifica la sicurezza, con una seconda fase che inizia a valutare l’efficacia in un numero maggiore di pazienti.
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