Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Sparsentan e Irbesartan nei Pazienti con Glomerulosclerosi Focale Segmentaria (FSGS)

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda una malattia chiamata glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS), che colpisce i reni. Questa condizione può portare a problemi renali gravi nel tempo. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato sparsentan, che è un tipo di medicinale che agisce bloccando specifici recettori nel corpo. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse. Un altro farmaco, chiamato irbesartan, viene utilizzato come confronto. Anche questo è un medicinale in compresse e viene usato per trattare problemi simili.

Lo scopo principale dello studio è capire se lo sparsentan può proteggere i reni a lungo termine nei pazienti con FSGS. Inoltre, si vuole valutare quanto sia sicuro e ben tollerato il farmaco. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i pazienti né i medici sanno quale trattamento viene somministrato, per garantire risultati più affidabili. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute renale.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento con sparsentan o irbesartan e saranno seguiti per valutare i cambiamenti nella funzione renale e altri aspetti della loro salute. Alla fine del periodo di trattamento, ci sarà un’analisi per confrontare i risultati tra i due gruppi di trattamento. Questo aiuterà a determinare se lo sparsentan è un’opzione efficace e sicura per le persone con FSGS.

1 inizio del periodo in doppio cieco

Il paziente inizia il trattamento con il farmaco sparsentan o irbesartan, entrambi somministrati per via orale sotto forma di compresse.

La durata di questo periodo è di circa 2 anni, durante i quali il paziente riceve il trattamento in modo casuale e senza sapere quale farmaco sta assumendo.

2 monitoraggio e valutazioni

Durante il periodo in doppio cieco, il paziente partecipa a visite regolari per monitorare la funzione renale e altri parametri di salute.

Le valutazioni includono la misurazione della pressione sanguigna, esami del sangue e delle urine, e controlli del peso corporeo.

3 fine del periodo in doppio cieco

Alla fine del periodo in doppio cieco, il paziente completa una visita finale per valutare l’efficacia del trattamento.

I risultati includono la valutazione della riduzione della proteinuria e la variazione della funzione renale.

4 inizio del periodo a etichetta aperta

Se il paziente ha completato con successo il periodo in doppio cieco, può partecipare al periodo a etichetta aperta.

Durante questo periodo, il paziente riceve sparsentan in modo aperto, continuando il monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia.

5 monitoraggio continuo

Il paziente continua a partecipare a visite regolari per monitorare la funzione renale e altri parametri di salute.

Le valutazioni includono cambiamenti nella qualità della vita, esami del sangue e delle urine, e controlli del peso corporeo.

6 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell’efficacia del trattamento con sparsentan.

I risultati finali includono la valutazione della funzione renale e la riduzione della proteinuria.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente o il genitore/tutore legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Il paziente deve aver ricevuto il farmaco in studio durante tutto il periodo in doppio cieco senza interruzioni permanenti.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di FSGS (glomerulosclerosi segmentaria focale) confermata da una biopsia o documentazione di una mutazione genetica in una proteina del podocita associata a FSGS.
  • Il paziente deve avere un’età compresa tra 18 e 75 anni e pesare almeno 20 kg al momento dello screening. Nota: pazienti sotto i 18 anni possono essere reclutati solo negli Stati Uniti e nel Regno Unito.
  • Il rapporto UP/C (proteine urinarie/creatinina) deve essere di almeno 1,5 g/g (170 mg/mmol) al momento dello screening.
  • Il eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) deve essere di almeno 30 mL/min/1,73 m² al momento dello screening.
  • La pressione sanguigna media seduta deve essere compresa tra 100/60 mmHg e 160/100 mmHg.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare contraccettivi e sottoporsi a test di gravidanza come descritto nel protocollo.
  • Per partecipare al periodo di estensione a etichetta aperta, il paziente deve aver completato la partecipazione al periodo in doppio cieco, inclusa la visita della settimana 112.
  • Il paziente o il genitore/tutore legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato per partecipare al periodo di estensione a etichetta aperta.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS), una condizione che colpisce i reni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari Bari Italia
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lisbona Portogallo
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E. Porto Portogallo
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Hopital Necker Enfants Malades Parigi Francia
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Sygehus Lillebaelt Vejle Sygehus Vejle Danimarca
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liegi Belgio
Hopital Beaujon Clichy Francia
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Centre Hospitalier De Valenciennes Valenciennes Francia
Kuj Zicbeu Zagabria Croazia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
01.03.2018
Cechia Cechia
Non reclutando
01.03.2018
Croazia Croazia
Non reclutando
01.03.2018
Danimarca Danimarca
Non reclutando
01.03.2018
Estonia Estonia
Non reclutando
01.03.2018
Francia Francia
Non reclutando
01.03.2018
Germania Germania
Non reclutando
01.03.2018
Italia Italia
Non reclutando
01.03.2018
Polonia Polonia
Non reclutando
01.03.2018
Portogallo Portogallo
Non reclutando
01.03.2018
Spagna Spagna
Non reclutando
01.03.2018
Svezia Svezia
Non reclutando
01.03.2018

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Sparsentan è un farmaco che agisce bloccando due tipi di recettori nel corpo: i recettori dell’endotelina e i recettori dell’angiotensina. Questo farmaco è studiato per vedere se può proteggere i reni a lungo termine nei pazienti con una malattia chiamata glomerulosclerosi segmentaria focale primaria (FSGS). Il suo ruolo nel trial è quello di valutare se può migliorare la salute dei reni rispetto ad altri trattamenti disponibili. Inoltre, il trial esamina anche la sicurezza e la tollerabilità di sparsentan nei pazienti.

Glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS) – È una malattia renale caratterizzata da cicatrici in alcune parti dei glomeruli, che sono le unità filtranti del rene. Questa condizione può portare a una perdita di proteine nelle urine, nota come proteinuria. La FSGS può essere primaria, senza una causa nota, o secondaria a causa di altre condizioni come infezioni o malattie genetiche. I sintomi possono includere gonfiore, soprattutto nelle gambe, e aumento della pressione sanguigna. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento della funzione renale nel tempo. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso una biopsia renale.

ID della sperimentazione:
2023-505494-32-00
Codice del protocollo:
021FSGS16010
NCT ID:
NCT03493685
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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