Studio sull’efficacia di venetoclax e azacitidina in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

Il Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa diagnosi, che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la loro condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un trattamento combinato con Venetoclax e Azacitidina rispetto a un trattamento con placebo e Azacitidina. Venetoclax è un farmaco che agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, mentre Azacitidina è un farmaco che interferisce con la crescita delle cellule tumorali.

Lo studio è progettato per confrontare la sopravvivenza complessiva dei pazienti che ricevono Venetoclax in combinazione con Azacitidina rispetto a quelli che ricevono un placebo con Azacitidina. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Durante il periodo di studio, i pazienti riceveranno il trattamento per un massimo di 53 settimane. L’efficacia del trattamento sarà valutata principalmente in base alla sopravvivenza complessiva, ma saranno anche considerati altri aspetti come il miglioramento ematologico e la qualità della vita.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverà venetoclax in combinazione con azacitidina, l’altro riceverà un placebo in combinazione con azacitidina.

Il trattamento con venetoclax consiste in compresse rivestite con film da assumere per via orale.

2 somministrazione di venetoclax

Il paziente assume venetoclax per via orale. La dose iniziale e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale e alla tollerabilità.

3 somministrazione di azacitidina

Il paziente riceve azacitidina tramite iniezione endovenosa. La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

4 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Le valutazioni includono esami del sangue, controlli medici e questionari per misurare la qualità della vita e la fatica.

5 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di trattamento, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l’efficacia del venetoclax in combinazione con azacitidina rispetto al placebo.

L’obiettivo principale è valutare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016. Questo significa che il tuo midollo osseo deve avere meno del 20% di cellule immature, chiamate blasti, al momento del controllo.
  • Non devi aver ricevuto alcun trattamento precedente per la MDS con agenti ipometilanti, chemioterapia o trapianto di cellule staminali da un donatore.
  • Il tuo punteggio nel sistema di valutazione del rischio, chiamato IPSS-R, deve essere superiore a 3, il che indica un rischio intermedio, alto o molto alto.
  • Il tuo stato di salute generale, misurato con un sistema chiamato ECOG, deve essere pari o inferiore a 2. Questo sistema valuta quanto la malattia influisce sulla tua capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Se sei idoneo per un trapianto di cellule staminali, non devi avere un trapianto già programmato al momento dell’inizio dello studio. Se non sei idoneo per un trapianto, non devi avere piani per un trapianto al momento dell’inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto un trattamento per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
University Hospital Ostrava Ostrava Cechia
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Bruges Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
CHU Helora La Louvière Belgio
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hopital Beaujon Clichy Francia
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH Wels Austria
Cfrjrh Hkzksfeslic D Aabdjtc Avignone Francia
Cxdcfe Hjbcv Bqvsqepcc Rouen Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
15.01.2021
Belgio Belgio
Non reclutando
15.01.2021
Cechia Cechia
Non reclutando
15.01.2021
Francia Francia
Non reclutando
15.01.2021
Germania Germania
Non reclutando
15.01.2021
Italia Italia
Non reclutando
15.01.2021
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
15.01.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
15.01.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
15.01.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Venetoclax è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. In questo studio, viene testato per vedere se può migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio quando viene aggiunto al trattamento standard.

Azacitidina è un farmaco che viene utilizzato come trattamento standard per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Aiuta a rallentare la crescita delle cellule cancerose e a migliorare la produzione di cellule del sangue sane. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con venetoclax per valutare se questa combinazione è più efficace rispetto al solo uso di azacitidina.

Malattie in studio:

Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio – È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La sindrome è considerata ad alto rischio quando c’è una maggiore probabilità di evoluzione verso la leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, eccessiva facilità a sviluppare lividi o sanguinamenti, e infezioni ricorrenti. La progressione della malattia varia, ma può portare a una significativa riduzione della qualità della vita a causa delle complicazioni ematologiche.

ID della sperimentazione:
2023-507153-16-00
Codice del protocollo:
M15-954
NCT ID:
NCT04401748
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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