Lo studio valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine di KL1333 (napazimone), assunto per bocca in compresse da 100 mg, in persone con primary mitochondrial disease, una malattia rara in cui le cellule del corpo non producono energia in modo corretto. KL1333 è il trattamento in studio; in una fase precedente alcune persone hanno ricevuto già questo farmaco oppure placebo. Lo scopo dello studio è osservare come viene tollerato il trattamento nel tempo e come evolve la malattia durante l’uso del farmaco.
Lo studio dura circa 48 settimane. Durante questo periodo vengono effettuati controlli regolari per osservare eventuali effetti indesiderati e lo stato generale di salute, con esami del sangue e delle urine, controllo dei segni vitali, elettrocardiogramma, cioè un test che registra l’attività del cuore, e valutazione di sintomi come il rischio di peggioramento metabolico, cioè un problema nel modo in cui il corpo usa l’energia, e lactic acidosis, un accumulo di acido lattico nel sangue.
Vengono anche raccolte informazioni sui sintomi riferiti dalla persona, come la stanchezza legata alla malattia mitocondriale, la capacità di alzarsi e sedersi, il funzionamento delle gambe e la qualità di vita. In alcune persone con diabete viene controllato anche l’HbA1c, un esame che mostra l’andamento della glicemia negli ultimi mesi.
