Questo periodo ha una durata di 24 settimane. Durante questa fase, il paziente riceverà uno dei tre possibili trattamenti assegnati in modo casuale: cladribina a dose alta, cladribina a dose bassa, oppure placebo (una sostanza inattiva che non contiene farmaco).

La cladribina è un farmaco che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Il dosaggio e la frequenza di assassunzione dipenderanno dal gruppo di trattamento assegnato.

Durante questo periodo, se il paziente sta già assumendo corticosteroidi orali, dovrà continuare con una dose stabile che non superi i 20 milligrammi al giorno per prednisone o prednisolone, oppure 16 milligrammi al giorno per metilprednisolone.

Se il paziente sta assumendo inibitori dell’acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano a migliorare la comunicazione tra nervi e muscoli), dovrà continuare con una dose stabile giornaliera.

Al termine delle 24 settimane, verrà valutato il cambiamento rispetto all’inizio dello studio nei punteggi delle scale MG-ADL (scala delle attività della vita quotidiana nella miastenia gravis), QMG (scala quantitativa della miastenia gravis) e MGC (scala composita della miastenia gravis). Queste scale misurano la gravità dei sintomi e l’impatto della malattia sulle attività quotidiane.

Durante lo studio, il paziente riceverà il vaccino Shingrix per prevenire l’herpes zoster (comunemente noto come fuoco di Sant’Antonio).

Il vaccino viene somministrato tramite iniezione intramuscolare (un’iniezione nel muscolo). Si tratta di una polvere e sospensione che vengono preparate al momento della somministrazione.

Il vaccino contiene una glicoproteina E ricombinante del virus della varicella zoster con un adiuvante (una sostanza che aiuta a rafforzare la risposta del sistema immunitario al vaccino).

Dopo il periodo iniziale di 24 settimane, lo studio continua con un periodo di estensione che può durare fino alla fine dello studio, prevista per agosto 2030.

Durante questa fase, verrà monitorato il tempo trascorso dal primo trattamento completo con cladribina fino al momento in cui potrebbe essere necessario un ritrattamento o un trattamento di soccorso.

Il trattamento di soccorso è un trattamento aggiuntivo che può essere somministrato se i sintomi della miastenia gravis peggiorano o non sono sufficientemente controllati.

Durante tutto lo studio, verranno monitorati attentamente gli eventi avversi (effetti collaterali o problemi di salute che possono verificarsi durante il trattamento) e gli eventi avversi di particolare interesse.

La gravità degli eventi avversi verrà valutata secondo criteri standardizzati.

Verranno eseguiti regolarmente esami di laboratorio per controllare i valori del sangue, in particolare il conteggio assoluto dei linfociti (un tipo di globuli bianchi del sistema immunitario), e verranno misurati i segni vitali (come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura).

Verranno prelevati campioni di sangue per misurare le concentrazioni plasmatiche di cladribina, cioè la quantità di farmaco presente nel sangue.

Durante lo studio, verrà valutato l’impatto del trattamento sulla qualità di vita del paziente utilizzando la scala MG-QoL15r (scala rivista della qualità di vita nella miastenia gravis con 15 domande).

Questa valutazione aiuta a comprendere come i sintomi della miastenia gravis e il trattamento influenzano la vita quotidiana e il benessere del paziente.

Il cambiamento nel punteggio di questa scala verrà misurato alla settimana 24 rispetto all’inizio dello studio.