Studio sull’efficacia e sicurezza di Efgartigimod Alfa in pazienti adulti con Miastenia Gravis Generalizzata sieronegativa per anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata Seronegativa per Anticorpi Anti-Recettore dell’Acetilcolina. Questa è una condizione che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e facilmente affaticabili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod IV, che viene somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV rispetto a un placebo in persone adulte con questa forma di miastenia gravis. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo e saranno monitorati per vedere come rispondono. Lo studio è strutturato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi della malattia. I risultati aiuteranno a determinare se Efgartigimod IV è un trattamento efficace per questa condizione. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

1 inizio dello studio

Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

Viene confermata l’idoneità del partecipante attraverso criteri specifici, come l’età minima di 18 anni e la capacità di fornire il consenso informato.

Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento.

2 fase di trattamento

Il partecipante riceve il trattamento con efgartigimod alfa o un placebo attraverso un’infusione endovenosa.

La soluzione per infusione è conosciuta come Vyvgart 20 mg/mL.

La durata e la frequenza delle infusioni sono stabilite dal protocollo dello studio.

3 monitoraggio e valutazione

Il partecipante viene monitorato per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Vengono misurati i cambiamenti nel punteggio totale MG-ADL dal basale al giorno 29.

Vengono valutati anche i cambiamenti nel punteggio totale QMG e la proporzione di partecipanti che rispondono positivamente a entrambi i punteggi.

4 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 23 luglio 2027.

I risultati finali verranno analizzati per determinare l’efficacia del trattamento con efgartigimod IV rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni e l’età legale per dare il consenso a partecipare a studi clinici.
  • Devi essere in grado di firmare un consenso informato e seguire le indicazioni del protocollo dello studio.
  • Devi accettare di usare metodi contraccettivi secondo le normative locali. Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo sia nel sangue che nelle urine prima di iniziare il trattamento sperimentale.
  • Non devi aver avuto debolezza muscolare durante l’infanzia, ma devi aver sviluppato debolezza muscolare affaticabile dopo i 16 anni e essere stato diagnosticato con miastenia gravis generalizzata acquisita. Questo include:
    • Una storia di trasmissione neuromuscolare anomala dimostrata da esami specifici come l’elettromiografia a singola fibra o la stimolazione nervosa ripetitiva, oppure essere positivo agli anticorpi anti-chinasi specifica per il muscolo (MuSK-Ab).
    • Una storia di test positivo con cloruro di edrofonio o un miglioramento dimostrato dei segni di miastenia gravis con trattamenti come inibitori dell’acetilcolinesterasi, scambi plasmatici, immunoassorbimento, o immunoglobuline per via endovenosa o sottocutanea.
  • Devi essere in trattamento stabile per la miastenia gravis prima dello screening, che può includere inibitori dell’acetilcolinesterasi, steroidi o terapie immunosoppressive non steroidee, da soli o in combinazione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata senza anticorpi leganti il recettore dell’acetilcolina. Questo significa che la malattia deve essere presente, ma senza un certo tipo di anticorpi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero essere a rischio maggiore di danni o che non possono prendere decisioni informate da sole.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Nemocnice Pardubickeho kraje a.s. Pardubice Cechia
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Cluj Cluj-Napoca Romania
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Breslavia Polonia
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portogallo
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Galen Clinic Lublino Polonia
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lisbona Portogallo
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polonia
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgio

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Katholisches Klinikum Bochum gGmbH Bochum Germania
The Cyprus Foundation For Muscular Dystrophy Research Agios Dometios Cipro
AZ Sint-Lucas & Volkskliniek Gand Belgio
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Cracovia Polonia
Neurologie and Rehabilitace Brno Cechia
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sibiu Sibiu Romania
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Cracovia Polonia
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Salonicco Grecia
General University Hospital Of Patras Patrasso Grecia
Eginitio Hospital Atene Grecia
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portogallo
Fakultni Nemocnice Brno Brno Cechia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospital Universitari Arnau De Vilanova De La Gerencia Territorial De Lleida Lleida Spagna
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sfantul Apostol Andrei Constanta Costanza Romania
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Semmelweis University Budapest Ungheria
Odense University Hospital Odense Danimarca
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Emergency Institute For Cardiovascular Diseases And Transplant Targu Mureș Romania
Turku University Hospital Turku Finlandia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Universidade De Santiago De Compostela Santiago di Compostela Spagna
Cffmolujx Uhztmgzxmfiyzz Srtkmcwmv Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Ldgqp Ujvzaxnoslya Mzzhcbd Crcleho (cnmnk Leida Paesi Bassi
Apeipzjbum Pikudpmd Hnziykbu De Mxhacqvrm Marsiglia Francia
Awoazg Uarwksctjl Hyrxtcnb Århus Danimarca
Ubijunpmayavvebwbifqt Wmdpuvjhq Aob Würzburg Germania
Hrhjj Bketrh Hf Bergen Norvegia
Hekxuarj Dt Lp Shiiq Cijs I Sxly Pjy Barcellona Spagna
Mbmrsilfn Ibirolqpaf Crkglffj Sxbcjxpw Ssi z oqmc Varsavia Polonia
Hxmxrsdy Vqbu dmuikahl Barcellona Spagna
Ueuuryaemp Gynxmqe Hyzixmrp Avjscjj Atene Grecia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
01.10.2024
Cechia Cechia
Non reclutando
01.10.2024
Cipro Cipro
Non reclutando
01.10.2024
Danimarca Danimarca
Non reclutando
01.10.2024
Finlandia Finlandia
Non reclutando
01.10.2024
Francia Francia
Non reclutando
01.10.2024
Germania Germania
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01.10.2024
Grecia Grecia
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01.10.2024
Norvegia Norvegia
Non reclutando
01.10.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
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01.10.2024
Polonia Polonia
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01.10.2024
Portogallo Portogallo
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01.10.2024
Romania Romania
Non reclutando
01.10.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
01.10.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
01.10.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod IV è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) nei pazienti adulti che non presentano anticorpi leganti il recettore dell’acetilcolina (AChR-Ab). Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e il suo obiettivo è migliorare i sintomi della malattia riducendo l’attività del sistema immunitario che attacca i muscoli.

Malattie in studio:

Miastenia Gravis Generalizzata Sieronegativa per Anticorpi del Recettore dell’Acetilcolina – È una malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento. Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario attacca i recettori dell’acetilcolina nei muscoli, ma senza la presenza di anticorpi specifici rilevabili nel sangue. I sintomi possono includere debolezza nei muscoli oculari, facciali, e in quelli coinvolti nella deglutizione e nella respirazione. La debolezza muscolare tende a peggiorare con l’attività fisica e a migliorare con il riposo. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi.

ID della sperimentazione:
2024-511796-15-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2308
NCT ID:
NCT06298552
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

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