La Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) è una malattia rara che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa condizione può coinvolgere diversi organi del corpo e si manifesta in due forme principali: multi-sistemica (ms-LCH) e a singolo sistema (ss-LCH). Lo studio mira a ridurre la mortalità nei pazienti con ms-LCH che non rispondono al trattamento iniziale e a ridurre le riattivazioni e le conseguenze a lungo termine nei pazienti con ss-LCH.
Il trattamento nello studio include diversi farmaci, tra cui Cladribina, Prednisolone, Fludarabina fosfato, Citarabina, Vinblastina solfato, Immunoglobulina umana normale (IV), Mercaptopurina monoidrato, Melphalan, Alemtuzumab, Indometacina e Metotrexato. Questi farmaci vengono somministrati in varie forme, come soluzioni per iniezione o infusione e compresse, a seconda del farmaco specifico. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del trattamento.
Lo studio prevede un trattamento iniziale seguito da una terapia di mantenimento per un periodo totale di 24 mesi. L’obiettivo è risolvere la malattia, prevenire le riattivazioni e ridurre le conseguenze a lungo termine. I pazienti con coinvolgimento di organi a rischio che non rispondono al primo trattamento possono passare a un trattamento di salvataggio. La ricerca si concentra anche sulla riduzione delle riattivazioni e delle conseguenze tardive attraverso la prolungata terapia di mantenimento.
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