Studio sull’efficacia e sicurezza del cenerimod in pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico moderato-severo

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sullo studio del Lupus Eritematoso Sistemico (LES), una malattia autoimmune che può causare infiammazione e danni in diverse parti del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato cenerimod, somministrato in compresse rivestite. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di cenerimod nel ridurre l’attività della malattia rispetto a un placebo.

Lo studio coinvolge adulti con LES da moderato a grave, che già ricevono una terapia di base per la loro condizione. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e riceveranno cenerimod o un placebo per un periodo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

Il cenerimod agisce modulando un recettore specifico nel corpo, noto come S1P1, che è coinvolto nella regolazione del sistema immunitario. Lo studio mira a determinare se cenerimod può ridurre i sintomi del LES e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati saranno confrontati con quelli dei partecipanti che ricevono il placebo per valutare l’efficacia del trattamento.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di lupus eritematoso sistemico (SLE) moderato-severo, secondo i criteri stabiliti.

2 screening e valutazione iniziale

Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l’idoneità alla partecipazione allo studio.

Viene misurato l’indice di attività della malattia (mSLEDAI-2K) e devono essere presenti manifestazioni muscoloscheletriche o mucocutanee.

3 trattamento con cenerimod o placebo

Il trattamento prevede l’assunzione di cenerimod o di un placebo, sotto forma di compresse rivestite con film, per via orale.

La dose di cenerimod è di 4 mg al giorno.

4 monitoraggio e visite di controllo

Durante lo studio, vengono effettuate visite di controllo regolari per monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Vengono eseguiti test di laboratorio e valutazioni cliniche per monitorare la risposta al trattamento.

5 valutazione dei risultati

La risposta al trattamento viene valutata utilizzando l’indice di risposta del lupus eritematoso sistemico (SRI-4) dopo 12 mesi.

Vengono valutati anche altri parametri, come la risposta composita basata sul gruppo di valutazione del lupus delle isole britanniche (BICLA).

6 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale dei dati raccolti.

I risultati ottenuti contribuiranno a determinare l’efficacia e la sicurezza del cenerimod nel trattamento del lupus eritematoso sistemico.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi firmare un modulo di consenso informato prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio.
  • Devi avere una diagnosi di Lupus Eritematoso Sistemico (LES) fatta almeno 6 mesi prima dello screening, secondo i criteri del 2019 della Lega Europea Contro il Reumatismo e del Collegio Americano di Reumatologia.
  • Devi avere un punteggio di attività della malattia (mSLEDAI-2K) di almeno 6, con almeno 4 punti per sintomi muscoloscheletrici o cutanei (come infiammazione muscolare, artrite, eruzione cutanea, perdita di capelli, ulcere della mucosa).
  • Devi essere attualmente in trattamento con uno o più dei seguenti farmaci per il LES: antimalarici, micofenolato mofetile, acido micofenolico, azatioprina, metotrexato, corticosteroidi orali, belimumab.
  • Il trattamento con antimalarici, micofenolato mofetile, acido micofenolico, azatioprina, metotrexato o belimumab deve essere iniziato almeno 90 giorni prima dello screening.
  • Il trattamento con corticosteroidi orali deve essere iniziato almeno 30 giorni prima dello screening.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza nel sangue negativo allo screening e accettare di fare test di gravidanza mensili fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento dello studio.
  • Devi accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace dallo screening fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento dello studio.
  • Devi avere un punteggio di attività della malattia (mSLEDAI-2K) di almeno 4, con almeno 2 punti per sintomi muscoloscheletrici o cutanei.
  • Devi avere un punteggio BILAG di grado B in 2 o più sistemi d’organo o un grado A in 1 o più sistemi d’organo. Il BILAG è un sistema di valutazione per il lupus.
  • Devi avere un punteggio di valutazione globale del medico (PGA) di almeno 1.0 su una scala da 0 a 3.
  • Devi avere almeno uno dei seguenti biomarcatori di evidenza sierologica di LES attivo: anticorpi anti-dsDNA elevati, anticorpi antinucleo con un titolo di almeno 1:160, anticorpi anti-Smith elevati.
  • Devi essere attualmente in trattamento con uno o più dei seguenti farmaci per il LES, che devono essere stabili per almeno 30 giorni prima della randomizzazione (eccetto i corticosteroidi orali, che devono essere stabili per almeno 15 giorni): antimalarici, micofenolato mofetile, acido micofenolico, azatioprina, metotrexato, corticosteroidi orali, belimumab.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza nelle urine negativo al momento della randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Se hai un’altra malattia autoimmune attiva, non puoi partecipare. Le malattie autoimmuni sono quelle in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Se hai avuto un’infezione grave di recente, non puoi partecipare. Un’infezione grave è un’infezione che richiede cure mediche importanti.
  • Se stai assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario, non puoi partecipare. Questi farmaci riducono l’attività del sistema immunitario.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del fegato o dei reni significativa, non puoi partecipare. Queste sono condizioni che influenzano il funzionamento di questi organi.
  • Se hai avuto un attacco di cuore o un ictus di recente, non puoi partecipare. Questi sono eventi gravi che colpiscono il cuore o il cervello.
  • Se hai una storia di cancro negli ultimi cinque anni, non puoi partecipare. Il cancro è una malattia in cui le cellule del corpo crescono in modo incontrollato.
  • Se hai allergie gravi a farmaci simili a quelli usati nello studio, non puoi partecipare. Le allergie gravi possono causare reazioni pericolose.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Clinico San Carlos Madrid Spagna
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portogallo

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Revmatologicky Ustav Praga Cechia
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E. Vila Nova de Gaia Portogallo
Hospital Universitario Rio Hortega Valladolid Spagna
Johannes Wesling Klinikum Minden Minden Germania
Santa Sp. z o.o. Łódź Polonia
Unidade Local De Saude De Amadora Sintra E.P.E. Amadora Portogallo
Hospital Universitario Infanta Leonor Madrid Spagna
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spagna
Hospital Quironsalud Sagrado Corazon Siviglia Spagna
Instituto Portugues De Reumatologia Lisbona Portogallo
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E. Guimarães Portogallo
Accellacare Espana S.L. Alcobendas Spagna
Unidade Local De Saude Da Guarda E.P.E. Guarda Portogallo
Medyczne Centrum Hetmanska Poznań Polonia
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy Bydgoszcz Polonia
Twoja Przychodnia Poznańskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Poznań Polonia
Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology ITMP Francoforte Germania
Ortopedyczno-Rehabilitacyjny Szpital Kliniczny Im Wiktora Degi Uniwersytetu Medycznego Im Karola Marcinkowskiego W Poznaniu Poznań Polonia
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Lipsia Germania
Mdkkjzkmc Icsynqoyil Cijjuiah Stgpzjpd Smu z ojfn Varsavia Polonia
ihiulgo srmkyf Brno Cechia
Uozgkfteiobqpvezlzcjw Msutanqw Axj Münster Germania
Pfov Tnqel Htffvyee Ufhncldhiddl Sabadell Spagna
Hriucaoq Vrqe dcfsyegr Barcellona Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Cechia Cechia
Non reclutando
03.07.2023
Germania Germania
Non reclutando
03.07.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
03.07.2023
Portogallo Portogallo
Non reclutando
03.07.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
03.07.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cenerimod: Cenerimod è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES) moderato-severo. Agisce modulando il recettore S1P1, che è coinvolto nella regolazione del sistema immunitario. L’obiettivo del farmaco è ridurre l’attività della malattia nei pazienti affetti da LES.

Malattie in studio:

Lupus eritematoso sistemico moderato-severo – È una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. I sintomi possono variare ampiamente e includono affaticamento, dolori articolari, eruzioni cutanee e febbre. La malattia può colpire diverse parti del corpo, tra cui la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello e altri organi. La progressione della malattia è imprevedibile, con periodi di remissione e riacutizzazione. Le manifestazioni cutanee, come eruzioni e ulcere, sono comuni e possono peggiorare durante le riacutizzazioni. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dell’attività della malattia e sulla prevenzione delle complicanze.

ID della sperimentazione:
2024-515871-37-00
Codice del protocollo:
ID-064A302
NCT ID:
NCT05672576
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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