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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di GNT0003 e imlifidase in adulti con sindrome di Crigler-Najjar grave che necessitano di fototerapia quotidiana e presentano anticorpi anti-AAV8 preesistenti

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine della terapia genica con etuvetidigene autotemcel per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich

    In arruolamento

    1 1
    Malattie in studio:
    Francia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di GNT0003 per la Sindrome di Crigler-Najjar Grave nei Pazienti che Richiedono Fototerapia

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Paesi Bassi

  • Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

    In arruolamento

    1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Spagna

  • Studio su cellule CD34+ autologhe transdotte con vettore lentivirale G1XCGD per pazienti con Malattia Granulomatosa Cronica X-linked

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Francia