Questo studio riguarda la malattia falciforme, una condizione del sangue che causa diversi problemi di salute. Lo studio utilizza un medicinale chiamato etavopivat sotto forma di granuli da assumere per bocca. Il medicinale viene testato in bambini e ragazzi dalla nascita fino ai diciotto anni di età, divisi in gruppi in base alla loro età.
Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe ed elimina il medicinale e verificare se è sicuro da usare. Durante lo studio, che dura ventiquattro settimane come periodo principale di trattamento, i partecipanti assumono il medicinale e vengono controllati regolarmente dai medici. I medici misurano la quantità di medicinale nel sangue, controllano la salute generale dei bambini e registrano eventuali effetti indesiderati. Vengono anche misurati i livelli di emoglobina nel sangue, che è una sostanza importante che trasporta l’ossigeno nel corpo. I bambini che partecipano allo studio possono continuare a prendere altri medicinali che già usano per la loro malattia, se la dose è stabile da tempo.
Durante lo studio vengono raccolte informazioni su quante volte si verificano le crisi dolorose tipiche della malattia falciforme, chiamate crisi vaso-occlusive, e viene valutato se i bambini si sentono meno stanchi. In alcuni bambini più grandi vengono anche effettuati controlli con un esame chiamato doppler transcranico, che misura il flusso del sangue nel cervello. Dopo il periodo principale di ventiquattro settimane, i partecipanti possono continuare a ricevere il trattamento in un periodo di estensione dello studio, durante il quale continuano i controlli di sicurezza.
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