Questo studio clinico riguarda la distrofia miotonica di tipo 1, una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Le persone con questa condizione possono avere problemi nel movimento e nella coordinazione muscolare. Lo studio valuterà un nuovo farmaco chiamato ARO-DM1, che viene somministrato attraverso un’infusione in vena, oppure un placebo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, capire come il corpo lo assorbe ed elabora, e osservare gli effetti che produce nelle persone con questa malattia.
Lo studio è diviso in due fasi e prevede l’aumento graduale delle dosi del farmaco per trovare quella più adatta. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una o più dosi del farmaco sperimentale o del placebo. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati e raccoglieranno campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell’organismo. Verranno anche osservati i cambiamenti nei sintomi della malattia nel tempo.
Possono partecipare allo studio persone di età compresa tra i diciotto e i sessantacinque anni che hanno ricevuto una conferma genetica della distrofia miotonica di tipo 1 e che presentano segni visibili della malattia, come la difficoltà ad aprire le mani dopo averle chiuse. I partecipanti devono essere in grado di camminare autonomamente per almeno dieci metri e devono aver sviluppato i sintomi significativi della malattia dopo i dodici anni di età. Lo studio durerà diversi mesi e richiederà visite regolari presso i centri di ricerca.
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