Questo studio riguarda la paralisi cerebrale spastica, una condizione che colpisce il movimento e la postura dei bambini a causa di un danno al cervello che si verifica prima, durante o poco dopo la nascita. La paralisi cerebrale spastica causa rigidità muscolare e difficoltà nei movimenti, rendendo complicato camminare, muoversi e svolgere le attività quotidiane. Lo studio utilizzerà il cenegermin, un farmaco che viene somministrato attraverso il naso sotto forma di spray nasale in polvere da sciogliere. Alcuni partecipanti riceveranno invece il placebo, che ha la stessa composizione del farmaco ma senza il principio attivo cenegermin. Il farmaco viene somministrato tramite un dispositivo speciale per la somministrazione intranasale.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del cenegermin somministrato per via intranasale nei bambini con paralisi cerebrale spastica. Lo studio è progettato in modo che i partecipanti riceveranno in momenti diversi sia il farmaco che il placebo, senza che né i bambini né i medici sappiano quale stanno ricevendo in quel momento. Il trattamento con ciascun prodotto dura 28 giorni. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della salute dei bambini, tra cui eventuali effetti indesiderati, la rigidità muscolare, le capacità motorie e la funzione nelle attività quotidiane.
Lo studio coinvolge bambini tra i 2 e i 6 anni di età che hanno una diagnosi confermata di paralisi cerebrale prevalentemente spastica e che stanno già seguendo terapia fisica o occupazionale da almeno tre mesi. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari che includono esami fisici, analisi di laboratorio, misurazione dei segni vitali, elettrocardiogramma ed elettroencefalogramma, oltre alla valutazione delle capacità motorie, delle attività quotidiane e della comunicazione attraverso scale e questionari specifici. Verranno anche misurate le concentrazioni del farmaco nel sangue per capire come il corpo lo assorbe e lo elabora.
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