L’ulcera digitale è una complicanza dolorosa e debilitante della sclerosi sistemica, che colpisce le dita causando ferite aperte difficili da guarire. Attualmente è in corso uno studio clinico in Francia per valutare un nuovo trattamento topico chiamato TOP-N53, che rilascia ossido nitrico per favorire la guarigione di queste ulcere.
Studi clinici in corso sull’ulcera digitale associata a sclerodermia
L’ulcera digitale rappresenta una delle manifestazioni più invalidanti della sclerosi sistemica, comunemente nota come sclerodermia. Queste lesioni cutanee dolorose si sviluppano sulle dita delle mani e dei piedi a causa della riduzione del flusso sanguigno provocata dal restringimento dei vasi sanguigni, caratteristico di questa malattia autoimmune. Le ulcere digitali iniziano come piccole ferite che possono progressivamente ingrandirsi, causare dolore intenso e, se non trattate adeguatamente, portare a complicanze come infezioni o danni tissutali permanenti.
Attualmente è disponibile 1 studio clinico attivo nel database per questa condizione, mirato a sviluppare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da ulcere digitali associate a sclerosi sistemica.
Studio clinico disponibile
Studio sulla sicurezza di TOP-N53 per il trattamento delle ulcere digitali in pazienti con sclerosi sistemica
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità di un nuovo trattamento denominato TOP-N53 per pazienti con ulcere digitali causate da sclerosi sistemica. Il farmaco sperimentale è una soluzione in forma di idrogel che rilascia ossido nitrico, applicata direttamente sulla ferita. L’ossido nitrico è una sostanza che aiuta a dilatare i vasi sanguigni e migliorare il flusso sanguigno, favorendo così la guarigione delle ulcere.
I partecipanti allo studio riceveranno diverse dosi di TOP-N53 applicate sulle loro ulcere digitali, con dosi crescenti: 0 microgrammi (veicolo placebo), 2 microgrammi, 4 microgrammi e 8 microgrammi. Ogni dose verrà applicata per un tempo di esposizione di 3 ore, mentre la dose più alta (8 microgrammi) sarà testata anche per un’esposizione di 24 ore. Lo studio include anche un confronto con un placebo per valutare l’efficacia del trattamento.
Criteri di inclusione principali:
- Età compresa tra 18 e 69 anni
- Diagnosi di sclerosi sistemica (SSc)
- Presenza di almeno un’ulcera digitale attiva dovuta a SSc, con diametro di almeno 3 mm, che coinvolge il derma
- Trattamento stabile con sildenafil orale (20 mg, tre volte al giorno) da almeno 2 settimane, oppure assenza di trattamento con inibitori della PDE5 o della PDE non selettivi per almeno 4 settimane
- Per le donne in età fertile, uso di metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per almeno 7 settimane dopo l’ultima somministrazione
Criteri di esclusione principali:
- Infezioni attive non trattate
- Allergie a qualsiasi ingrediente del farmaco sperimentale
- Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici
- Intervento chirurgico maggiore nelle ultime 4 settimane
- Malattia cardiaca grave
- Gravidanza o allattamento
- Diabete non controllato
- Malattia renale o epatica grave
- Ictus negli ultimi 6 mesi
- Cancro non in remissione
Durante lo studio, i partecipanti saranno attentamente monitorati da professionisti sanitari per garantire la loro sicurezza e raccogliere dati sugli effetti del trattamento. Lo studio valuterà anche l’impatto del trattamento sul dolore e altri sintomi correlati alle ulcere. I pazienti dovranno compilare un diario dei sintomi per registrare cambiamenti nel dolore, prurito o altri sintomi legati alle ulcere digitali.
Il percorso dello studio prevede diverse fasi: una visita iniziale con consenso informato e valutazione dell’idoneità, una valutazione basale che include esami fisici, test di laboratorio ed elettrocardiogramma, la fase di trattamento con applicazione del farmaco, valutazioni continue durante il trattamento e infine una visita di follow-up circa 7-9 giorni dopo l’ultima applicazione del trattamento.
Riepilogo
Attualmente, la ricerca sulle ulcere digitali associate a sclerosi sistemica si concentra sullo sviluppo di trattamenti topici innovativi. Lo studio disponibile rappresenta un importante passo avanti nell’esplorazione di terapie basate sull’ossido nitrico, una sostanza che può migliorare la circolazione locale e favorire la guarigione delle ferite.
L’approccio con TOP-N53 è particolarmente interessante perché agisce come un inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5) che rilascia ossido nitrico, combinando due meccanismi d’azione potenzialmente benefici per il trattamento delle ulcere digitali. Questo farmaco viene applicato direttamente sulla ferita sotto forma di idrogel, permettendo un’azione localizzata e mirata.
È importante notare che lo studio è attualmente in fase iniziale, concentrandosi principalmente sulla sicurezza e tollerabilità del trattamento. I risultati di questa ricerca potrebbero aprire nuove possibilità terapeutiche per i pazienti affetti da questa condizione dolorosa e debilitante, migliorando potenzialmente la qualità di vita di coloro che soffrono di sclerosi sistemica con complicanze vascolari.
I pazienti interessati a partecipare a questo studio dovrebbero consultare il proprio medico specialista per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione alla ricerca clinica.
