I tumori mieloproliferativi sono un gruppo di malattie del sangue in cui il midollo osseo produce troppe cellule ematiche. Attualmente sono in corso 6 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per queste condizioni, tra cui mielofibrosi, trombocitemia essenziale e policitemia vera.

Studi Clinici in Corso sui Tumori Mieloproliferativi

I tumori mieloproliferativi (neoplasie mieloproliferative) sono un gruppo di malattie rare del sangue caratterizzate da una produzione eccessiva di cellule ematiche da parte del midollo osseo. Queste condizioni includono la mielofibrosi, la trombocitemia essenziale e la policitemia vera. Attualmente, diversi studi clinici in Europa stanno valutando nuovi approcci terapeutici per migliorare la qualità di vita dei pazienti e gestire meglio queste malattie croniche.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Gandotinib per Pazienti con Neoplasie Mieloproliferative, Mielofibrosi, Trombocitemia Essenziale o Policitemia Vera

Località: Austria, Germania, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato su un gruppo di tumori del sangue noti come neoplasie mieloproliferative (NMP), che includono condizioni specifiche come mielofibrosi, trombocitemia essenziale e policitemia vera. Il trattamento testato è un farmaco chiamato gandotinib, noto anche con il codice LY2784544. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questo farmaco nel trattamento di questi tumori del sangue.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco sotto forma di capsula, da prendere per bocca una volta al giorno. Lo studio monitorerà la risposta al trattamento nel tempo per vedere quanto bene funziona nella gestione delle condizioni. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti del trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di policitemia vera (PV), trombocitemia essenziale (TE) o mielofibrosi (MF) secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
• Età di 18 anni o superiore
• Presenza di mutazione JAK2 V617F misurabile (eccetto per alcuni gruppi specifici)
• Sospensione di tutte le precedenti terapie per NMP da almeno 14 giorni
• Capacità di deglutire capsule
• Adeguata funzionalità degli organi

Criteri di esclusione principali:

• Altri tipi di tumore non correlati alle neoplasie mieloproliferative
• Infarto o ictus negli ultimi 6 mesi
• Ipertensione non controllata
• Gravidanza o allattamento
• Malattia epatica o renale grave

Studio sugli Effetti a Lungo Termine di Givinostat per Pazienti con Neoplasie Mieloproliferative Croniche JAK2V617F Positive

Località: Italia

Questo studio è focalizzato sulla valutazione degli effetti a lungo termine del farmaco givinostat in pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche che presentano la mutazione genetica JAK2V617F. Il givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi che agisce regolando l’espressione genica e il ciclo cellulare.

I partecipanti assumeranno givinostat sotto forma di capsule disponibili in dosaggi da 50 mg, 75 mg e 100 mg. Lo studio monitorerà la sicurezza a lungo termine del farmaco, la sua tollerabilità e come influisce sulla malattia, inclusa la riduzione del carico allelico della mutazione JAK2V617F.

Criteri di inclusione principali:

• Completamento del trattamento con givinostat in almeno uno studio precedente o partecipazione a un programma di uso compassionevole
• Età di 18 anni o superiore
• Diagnosi confermata di neoplasia mieloproliferativa cronica JAK2V617F positiva
• Performance status ECOG inferiore a 3
• Funzionalità degli organi accettabile

Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di Navitoclax e Ruxolitinib per Pazienti con Mielofibrosi e Neoplasie Mieloproliferative

Località: Bulgaria, Croazia, Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio valuta la sicurezza e gli effetti del farmaco navitoclax, sia da solo che in combinazione con ruxolitinib, in pazienti con neoplasie mieloproliferative, inclusa la mielofibrosi. Lo studio esamina anche come navitoclax interagisce con celecoxib, un farmaco comunemente usato per dolore e infiammazione.

I partecipanti riceveranno i farmaci in diverse combinazioni e dosaggi. Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e come il corpo processa questi farmaci, includendo il monitoraggio dell’attività elettrica del cuore attraverso elettrocardiogrammi (ECG).

Criteri di inclusione principali:

• Età di 18 anni o superiore
• Diagnosi documentata di mielofibrosi (MF), trombocitemia essenziale (TE), policitemia vera (PV) o leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) secondo l’OMS
• Necessità di trattamento e fallimento o intolleranza ad almeno una terapia precedente
• Performance status ECOG pari o inferiore a 2
• Adeguata funzionalità degli organi e riserve midollari

Criteri di esclusione principali:

• Condizioni mediche diverse dalle neoplasie mieloproliferative studiate
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione recente ad altri studi clinici
• Storia di reazioni allergiche ai farmaci dello studio

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Pelabresib per Pazienti con Mielofibrosi o Trombocitemia Essenziale

Località: Belgio, Italia, Paesi Bassi

Questo studio di estensione si concentra sulla valutazione a lungo termine della sicurezza e dei potenziali benefici di pelabresib in pazienti che stanno già ricevendo questo trattamento in studi precedenti. Il pelabresib è un inibitore delle bromodomini che agisce su proteine specifiche coinvolte nella crescita delle cellule anomale.

I partecipanti continueranno ad assumere pelabresib sotto forma di compresse e saranno monitorati nel tempo per valutare eventuali effetti collaterali, la sopravvivenza complessiva e per quanto tempo continuano a beneficiare del trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni
• Precedente partecipazione a uno studio con pelabresib e attuale trattamento in corso
• Beneficio clinico dal trattamento con pelabresib secondo il medico dello studio
• Disponibilità a seguire le visite programmate e le procedure dello studio
• Accordo all’uso di metodi contraccettivi efficaci durante lo studio

Studio su Apixaban, Rivaroxaban e Aspirina per la Prevenzione di Coaguli di Sangue in Pazienti con Neoplasie Mieloproliferative JAK2V617F-Positive

Località: Francia

Questo studio mira a confrontare l’efficacia di due tipi di anticoagulanti orali diretti (apixaban e rivaroxaban) rispetto all’aspirina nella prevenzione di coaguli di sangue in pazienti ad alto rischio con neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative che presentano la mutazione JAK2V617F. Le condizioni studiate includono policitemia vera, trombocitemia essenziale e mielofibrosi primaria.

I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere apixaban, rivaroxaban o aspirina. Lo studio monitorerà il tempo necessario perché si verifichino eventi di coagulazione del sangue, nonché eventuali episodi di sanguinamento significativo, oltre alla sopravvivenza complessiva e alla qualità della vita per un periodo di 24 mesi.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di policitemia vera, trombocitemia essenziale o mielofibrosi prefibrotica
• Presenza della mutazione JAK2V617F a un livello specifico
• Pazienti ad alto rischio: età superiore a 60 anni o storia di trombosi
• Età minima di 18 anni
• Tempo dalla diagnosi all’inclusione non superiore a 12 mesi

Criteri di esclusione principali:

• Tipo diverso di tumore del sangue
• Assenza della mutazione JAK2V617F
• Pazienti non considerati ad alto rischio per coaguli di sangue

Studio sugli Effetti di Atorvastatina per Pazienti con Neoplasie Mieloproliferative Croniche Philadelphia-Negative

Località: Danimarca

Questo studio investiga gli effetti dell’aggiunta di atorvastatina, un farmaco comunemente usato per abbassare il colesterolo, al regime di trattamento attuale per pazienti con trombocitemia essenziale, policitemia vera e mielofibrosi prefibrotica. L’obiettivo è verificare se l’atorvastatina può aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare i conteggi delle cellule ematiche.

I partecipanti assumeranno atorvastatina sotto forma di compresse rivestite con film, per via orale. Lo studio confronterà i risultati di coloro che assumono atorvastatina con quelli che non la assumono, monitorando marcatori di infiammazione come hs-CRP e citochine infiammatorie, oltre ai conteggi di leucociti e piastrine per un periodo fino a 24 mesi.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di TE, PV o prePMF secondo l’OMS 2016
• Età superiore a 18 anni
• Sopravvivenza attesa superiore a 3 anni
• Se in terapia citoriducente, questa deve essere iniziata da più di 3 mesi senza modifiche previste nel prossimo anno
• Non assumere statine prima dell’ingresso nello studio

Riepilogo degli Studi Clinici

Gli studi clinici attualmente in corso per i tumori mieloproliferativi offrono diverse opzioni terapeutiche innovative. Si nota una tendenza verso:

• Terapie mirate: Molti studi si concentrano su farmaci che agiscono su bersagli molecolari specifici, come gli inibitori delle JAK chinasi e gli inibitori delle bromodomini.
• Approcci combinati: Diversi studi valutano la combinazione di farmaci per migliorare l’efficacia del trattamento, come navitoclax con ruxolitinib.
• Prevenzione delle complicanze: Uno studio importante si concentra sulla prevenzione delle complicanze trombotiche, una delle principali cause di morbilità in questi pazienti.
• Studi di estensione a lungo termine: Diversi trial includono fasi di estensione per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine dei trattamenti.
• Approcci innovativi: L’uso di atorvastatina rappresenta un approccio innovativo che sfrutta le proprietà antinfiammatorie di un farmaco già ben conosciuto.

La maggior parte degli studi richiede la presenza della mutazione JAK2V617F, che è un marcatore comune nelle neoplasie mieloproliferative. I criteri di inclusione generalmente richiedono un’età minima di 18 anni e una funzionalità adeguata degli organi. È importante notare che tutti gli studi escludono donne in gravidanza o in allattamento e richiedono l’uso di metodi contraccettivi efficaci durante la partecipazione.

Per i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi, è fondamentale discutere con il proprio ematologo per valutare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati a ciascun trial clinico.