Il medulloblastoma recidivante è un tumore cerebrale aggressivo che richiede nuove opzioni terapeutiche. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che stanno testando terapie innovative per bambini e giovani adulti affetti da questa malattia.

Studi clinici in corso sul medulloblastoma recidivante

Il medulloblastoma è un tumore cerebrale maligno a crescita rapida che origina nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l’equilibrio e la coordinazione. Sebbene sia più comunemente diagnosticato nei bambini, può verificarsi anche negli adulti. Quando il tumore ritorna dopo il trattamento iniziale o non risponde alle terapie standard, viene definito medulloblastoma recidivante o refrattario. In questi casi, sono necessarie nuove opzioni terapeutiche per migliorare le possibilità di trattamento e la qualità di vita dei pazienti.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuove terapie per il medulloblastoma recidivante. Questi studi offrono l’opportunità di accedere a trattamenti sperimentali che potrebbero portare benefici quando le terapie convenzionali non hanno funzionato.

Studi clinici disponibili

Studio su axitinib ed etoposide per bambini e giovani adulti con medulloblastoma ed ependimoma refrattari o recidivanti

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali: il medulloblastoma e l’ependimoma. Lo studio sta testando una combinazione di due farmaci: axitinib (noto con il nome commerciale Inlyta) ed etoposide. L’axitinib è un farmaco che aiuta a bloccare determinate proteine che possono promuovere la crescita del cancro, mentre l’etoposide è un farmaco chemioterapico che aiuta a impedire alle cellule tumorali di dividersi e crescere.

Lo scopo di questo studio è determinare l’efficacia di questi farmaci quando usati insieme nel trattamento di pazienti i cui tumori non hanno risposto ai trattamenti standard o sono ritornati dopo il trattamento. Lo studio si svolgerà in due fasi. Nella prima fase, i ricercatori determineranno la dose migliore di axitinib da utilizzare con una dose fissa di etoposide. Nella seconda fase, valuteranno l’efficacia di questa combinazione nel prevenire la crescita o la diffusione ulteriore dei tumori.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 4 e 25 anni
• Peso superiore a 20 kg
• Diagnosi confermata di ependimoma o medulloblastoma
• Malattia che sta peggiorando o non risponde ai trattamenti standard
• Capacità di assumere farmaci per via orale
• Funzionalità degli organi adeguata (sangue, cuore, reni e fegato)
• Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
• Stato di performance del 70% o superiore

Farmaci in studio: L’axitinib viene somministrato per via orale e agisce bloccando specifiche proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. L’etoposide viene somministrato per via orale con un dosaggio “metronomico”, ovvero in piccole dosi regolari nel tempo, per mantenere un livello costante del farmaco nell’organismo e combattere le cellule tumorali in modo più efficace.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di AloCelyvir per bambini, adolescenti e giovani adulti con glioma pontino intrinseco diffuso o medulloblastoma

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali nei pazienti giovani: il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) e il medulloblastoma. Il DIPG è un tumore cerebrale raro e aggressivo che si trova nel tronco encefalico, mentre il medulloblastoma è un tumore cerebrale maligno che può verificarsi nel cervelletto.

Il trattamento testato in questo studio si chiama AloCelyvir, che è un tipo speciale di terapia cellulare. Coinvolge l’utilizzo di cellule del midollo osseo che sono state modificate con un virus chiamato ICOVIR-5 per aiutare potenzialmente a combattere il cancro. Per i pazienti con medulloblastoma recidivante o progressivo, lo studio testerà AloCelyvir da solo.

I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena. Lo studio comporterà visite regolari per monitorare la salute dei partecipanti e la risposta al trattamento. L’obiettivo è comprendere quanto bene funziona il trattamento e garantire che sia sicuro per l’uso in bambini, adolescenti e giovani adulti.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 1 e 21 anni
• Per i pazienti con medulloblastoma recidivante o refrattario: devono aver già provato chirurgia, radioterapia e chemioterapia senza successo
• Recupero dagli effetti collaterali dei trattamenti precedenti a un livello lieve
• Malattia misurabile o valutabile secondo criteri medici specifici
• Stato funzionale di almeno il 50%
• Funzionalità adeguata degli organi (conta piastrinica, neutrofili, emoglobina, funzionalità renale ed epatica)
• Aspettativa di vita di almeno 8 settimane
• Utilizzo di metodi contraccettivi altamente efficaci per pazienti sessualmente attivi

Farmaco in studio: AloCelyvir è una terapia che combina cellule mesenchimali allogeniche con il virus ICOVIR-5. Viene somministrato come infusione e il suo meccanismo d’azione prevede l’utilizzo di cellule modificate per attaccare potenzialmente le cellule tumorali. Rientra nella classificazione farmacologica delle terapie cellulari, un tipo di trattamento avanzato progettato per sfruttare le cellule del corpo stesso per combattere la malattia.

Riepilogo

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici per il medulloblastoma recidivante, entrambi rivolti specificamente a bambini, adolescenti e giovani adulti. Entrambi gli studi rappresentano approcci innovativi al trattamento di questa malattia difficile da trattare.

Osservazioni importanti:

• Entrambi gli studi sono specificamente progettati per pazienti pediatrici e giovani adulti, riflettendo la maggiore incidenza del medulloblastoma in queste fasce d’età
• Le terapie testate utilizzano meccanismi d’azione diversi: una combinazione di farmaci mirati e chemioterapia (axitinib ed etoposide) e una terapia cellulare innovativa (AloCelyvir)
• Entrambi gli studi si concentrano su pazienti con malattia recidivante o refrattaria, per i quali le opzioni terapeutiche standard sono limitate
• Gli studi sono condotti in Europa, rispettivamente in Francia e Spagna
• È richiesta una funzionalità adeguata degli organi per partecipare a entrambi gli studi, garantendo che i pazienti possano tollerare i trattamenti sperimentali

Questi studi clinici offrono speranza per nuove opzioni terapeutiche per il medulloblastoma recidivante. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio medico se soddisfano i criteri di inclusione e se uno di questi studi potrebbe essere appropriato per la loro situazione specifica.