Il prurito colestatico è un sintomo debilitante che colpisce i pazienti con malattie epatiche colestatiche. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano nuovi trattamenti mirati specificamente a questo problema, offrendo speranza a chi soffre di prurito persistente correlato a patologie del fegato.

Studi Clinici sul Prurito Colestatico: Nuove Opportunità di Trattamento

Il prurito colestatico rappresenta una delle manifestazioni più difficili da gestire nelle malattie epatiche colestatiche. Questa condizione è caratterizzata da un prurito intenso causato da problemi nel flusso biliare del fegato, che può influenzare significativamente la qualità della vita dei pazienti. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per alleviare questo sintomo debilitante.

Studi Clinici Attualmente Disponibili

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Linerixibat per il Trattamento del Prurito in Pazienti con Colangite Biliare Primitiva

Località: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato linerixibat per il trattamento del prurito colestatico in persone affette da Colangite Biliare Primitiva (CBP). Il linerixibat viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

Lo studio prevede controlli regolari a intervalli vari (settimanali, mensili e ogni pochi mesi) per monitorare attentamente i partecipanti e valutare eventuali effetti collaterali. La durata totale dello studio può estendersi fino a 48 mesi, con valutazioni programmate al Giorno 1, Settimana 1, e successivamente ai Mesi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48.

Criteri principali di inclusione:

• Età compresa tra 18 e 80 anni
• Diagnosi di CBP con storia di prurito correlato a questa condizione
• Aver completato il periodo di trattamento principale in un precedente studio con linerixibat
• Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e utilizzo di metodi contraccettivi appropriati

Criteri di esclusione:

• Pazienti con colestasi non correlata a CBP
• Pazienti al di fuori della fascia di età specificata
• Popolazioni vulnerabili a rischio di danno o sfruttamento

Il linerixibat agisce come inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali, bloccando una proteina nell’intestino che aiuta a trasportare gli acidi biliari. Questo meccanismo riduce la quantità di acidi biliari nel corpo, alleviando potenzialmente il prurito. Lo studio valuterà anche l’impatto del farmaco sulla qualità della vita, inclusi aspetti come sonno e affaticamento.

Studio su Maralixibat Cloruro per il Trattamento del Prurito in Pazienti con Prurito Colestatico

Località: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico di Fase 3 valuta l’efficacia del maralixibat cloruro, somministrato come soluzione orale, nel ridurre la gravità del prurito nei pazienti con prurito colestatico. Si tratta di uno studio controllato con placebo, randomizzato e in doppio cieco, della durata di 40 settimane.

I partecipanti allo studio verranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento. Durante lo studio, i partecipanti dovranno registrare quotidianamente la gravità del prurito utilizzando uno strumento chiamato ItchRO (Itch-Reported Outcome), che aiuta a misurare oggettivamente l’intensità del prurito.

Criteri principali di inclusione:

• Età minima di 6 mesi al momento della prima visita
• Diagnosi di malattia epatica colestatica con prurito colestatico, con test epatici anomali per più di 90 giorni
• Prurito persistente per più di 90 giorni
• Completamento di almeno 10 registrazioni giornaliere valide sul prurito durante le 2 settimane precedenti la prima visita
• Se in trattamento con farmaci per il prurito o la malattia epatica, dosaggio stabile da almeno 30 giorni
• Accesso a email o telefono e disponibilità di smartphone o tablet per completare i questionari

Criteri di esclusione:

• Presenza di altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio
• Assunzione di farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione recente a un altro studio clinico
• Storia di abuso di droghe o alcol
• Allergia nota al farmaco in studio

Il maralixibat funziona come inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT), bloccando specifiche proteine coinvolte nel processo che causa il prurito. Questo meccanismo d’azione mira a ridurre l’accumulo di acidi biliari nel sangue, diminuendo così l’intensità e la frequenza del prurito e migliorando il comfort e la qualità della vita dei pazienti.

Comprensione del Prurito Colestatico

Il prurito colestatico è una condizione caratterizzata da prurito intenso dovuto a un flusso biliare compromesso nel fegato. Questo prurito è spesso diffuso e può essere più grave durante la notte, influenzando significativamente le attività quotidiane e il sonno. La condizione è associata a malattie epatiche in cui gli acidi biliari si accumulano nel flusso sanguigno.

La colestasi è la condizione sottostante in cui il flusso della bile dal fegato è ridotto o bloccato. Questo può portare a un accumulo di acidi biliari nel fegato e nel sangue. Nel tempo, questo accumulo può causare sintomi come ittero, urine scure, feci pallide e prurito. La gravità del prurito può variare e, sebbene la causa esatta non sia completamente compresa, si ritiene sia correlata all’accumulo di acidi biliari e altre sostanze nella pelle.

Sintesi degli Studi Disponibili

Entrambi gli studi clinici attualmente in corso rappresentano approcci innovativi al trattamento del prurito colestatico, concentrandosi su inibitori del trasportatore degli acidi biliari ileali. Questo meccanismo d’azione mira direttamente alla causa sottostante del prurito, riducendo i livelli di acidi biliari nel corpo.

Un aspetto importante da notare è che:

• Lo studio su linerixibat è focalizzato sulla sicurezza a lungo termine in pazienti con Colangite Biliare Primitiva che hanno già partecipato a precedenti studi, offrendo dati su un periodo di follow-up prolungato fino a 4 anni
• Lo studio su maralixibat è uno studio di Fase 3 controllato con placebo che include una popolazione più ampia, accettando partecipanti a partire da 6 mesi di età, e si concentra sulla valutazione dell’efficacia nel ridurre il prurito
• Entrambi gli studi sono disponibili in Italia, offrendo opportunità di partecipazione ai pazienti italiani
• Gli studi utilizzano strumenti di valutazione patient-reported (come l’ItchRO) per misurare oggettivamente l’impatto del trattamento sul prurito

Questi studi rappresentano un progresso significativo nella ricerca di trattamenti efficaci per il prurito colestatico, una condizione che storicamente è stata difficile da gestire e che ha un impatto profondo sulla qualità della vita dei pazienti. I risultati di questi studi potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche approvate per questa popolazione di pazienti.