Studio clinico per il trattamento del neuroblastoma a basso e medio rischio con melphalan e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici

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What is this study about?

Il neuroblastoma รจ un tipo di tumore che si sviluppa nelle cellule nervose dei bambini. Questo studio clinico si concentra su pazienti con neuroblastoma a basso e medio rischio. L’obiettivo รจ migliorare la sopravvivenza senza eventi, cioรจ il tempo in cui i pazienti non presentano peggioramenti della malattia, attraverso un trattamento personalizzato basato sull’analisi genetica. I farmaci utilizzati nel trattamento includono melphalan, dinutuximab beta, filgrastim, vindesine sulfate, vincristine sulfate, busulfan, cyclophosphamide, etoposide, carboplatin, doxorubicin hydrochloride, cisplatin, ifosfamide, dacarbazine, etoposide phosphate, lenograstim, mesna, e clonazepam. Alcuni di questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, mentre altri possono essere assunti per via orale.

Lo studio mira a determinare se un trattamento piรน intenso possa migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti a rischio piรน elevato, senza compromettere la sopravvivenza nei pazienti a rischio piรน basso che ricevono un trattamento ridotto. I partecipanti saranno assegnati a diversi gruppi di trattamento in base al loro rischio stimato, che viene determinato attraverso l’analisi dell’espressione genica. Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno o piรน dei farmaci sopra menzionati, e alcuni potrebbero ricevere un placebo. Il trattamento sarร  monitorato attentamente per valutare la risposta e gli eventuali effetti collaterali.

Lo studio รจ progettato per durare fino al 2035, con l’inizio previsto del reclutamento nel 2024. I risultati aiuteranno a capire meglio come personalizzare il trattamento per i bambini con neuroblastoma, migliorando le loro possibilitร  di guarigione e riducendo gli effetti collaterali. La ricerca si basa su un approccio multicentrico, coinvolgendo diversi centri medici per raccogliere dati piรน completi e affidabili.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di melphalan tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene utilizzato per ridurre la crescita delle cellule tumorali.

Successivamente, viene somministrato dinutuximab beta tramite infusione endovenosa. Questo farmaco aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

2 somministrazione di supporto

Viene somministrato filgrastim tramite iniezione sottocutanea per stimolare la produzione di globuli bianchi e ridurre il rischio di infezioni.

Il lenograstim viene somministrato in modo simile per supportare ulteriormente il sistema immunitario.

3 chemioterapia aggiuntiva

Vengono somministrati vindesine sulfate e vincristine sulfate tramite infusione endovenosa per interrompere la divisione delle cellule tumorali.

Il busulfan viene somministrato tramite infusione endovenosa per distruggere le cellule tumorali e preparare il corpo per ulteriori trattamenti.

4 trattamento orale

Il clonazepam viene somministrato per via orale per gestire eventuali sintomi di ansia o convulsioni che possono verificarsi durante il trattamento.

5 ciclo di chemioterapia

Vengono somministrati cyclophosphamide, etoposide, e carboplatin tramite infusione endovenosa. Questi farmaci lavorano insieme per attaccare le cellule tumorali in diverse fasi del loro ciclo di vita.

Il mesna viene somministrato per proteggere la vescica dagli effetti collaterali del cyclophosphamide.

6 monitoraggio e valutazione

Durante tutto il trattamento, vengono effettuati regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

La risposta al trattamento viene confrontata con dati storici per valutare l’efficacia e la sicurezza del protocollo.

Who Can Join the Study?

  • Diagnosi di neuroblastoma secondo i criteri accettati: diagnosi istologica dal tessuto tumorale o presenza di cellule di neuroblastoma nel midollo osseo e livelli elevati di metaboliti delle catecolamine (HVA, VMA) nel sangue o nelle urine.
  • Il gene MYCN non deve essere amplificato. Questo significa che il gene non deve essere presente in quantitร  superiori al normale.
  • Stadio e etร  devono essere uno dei seguenti:
    • Neuroblastoma localizzato stadio INRGSS L1/L2 o INSS 1-3 e etร  alla diagnosi tra 18 mesi e meno di 21 anni.
    • Stadio INSS 4S o INRGSS MS.
    • Stadio INSS 4 o INRGSS M e etร  alla diagnosi inferiore a 18 mesi.
    • Stadio INRGSS L1/L2 e etร  alla prima diagnosi inferiore a 18 mesi con ricaduta o progressione del neuroblastoma.
  • Disponibilitร  di sufficiente tessuto tumorale dalla diagnosi iniziale per l’analisi dell’espressione dell’RNA.
  • Consenso informato dei tutori e/o del paziente, se appropriato in base all’etร  e allo sviluppo psico-intellettuale.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno un neuroblastoma a basso o intermedio rischio. Il neuroblastoma รจ un tipo di tumore che si sviluppa da cellule nervose immature.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono stati classificati in base al rischio utilizzando l’espressione genica.

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Non ancora reclutando

Trial locations

Ciclofosfamide รจ un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, incluso il neuroblastoma. Agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali, rallentandone la diffusione nel corpo.

Vincristina รจ un altro farmaco chemioterapico usato nel trattamento del neuroblastoma. Funziona bloccando la divisione delle cellule tumorali, contribuendo a ridurre la dimensione del tumore.

Doxorubicina รจ un farmaco chemioterapico che aiuta a trattare il neuroblastoma distruggendo le cellule tumorali e impedendo loro di crescere e moltiplicarsi.

Carboplatino รจ un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare il neuroblastoma. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, il che impedisce loro di crescere e dividersi.

Etoposide รจ un farmaco chemioterapico che aiuta a trattare il neuroblastoma bloccando un enzima necessario per la crescita delle cellule tumorali, rallentando cosรฌ la loro diffusione.

Isotretinoina รจ un derivato della vitamina A utilizzato nel trattamento del neuroblastoma. Aiuta a ridurre il rischio di recidiva del cancro dopo la chemioterapia, promuovendo la differenziazione delle cellule tumorali.

Malattie indagate:

Neuroblastoma a basso e intermedio rischio โ€“ Il neuroblastoma รจ un tipo di tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso nei neonati e nei bambini piccoli. Si manifesta principalmente nelle ghiandole surrenali, ma puรฒ anche svilupparsi nel collo, nel torace, nell’addome o nella colonna vertebrale. Nei casi a basso e intermedio rischio, la malattia tende a progredire piรน lentamente e puรฒ regredire spontaneamente in alcuni casi. I sintomi possono includere dolore, una massa addominale visibile, febbre e perdita di peso. La progressione della malattia dipende da vari fattori, tra cui l’etร  del paziente e le caratteristiche genetiche del tumore. La gestione della malattia si basa su una stratificazione del rischio che guida l’intensitร  del trattamento.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 10:52

Trial ID:
2024-517295-37-00
Protocol code:
Uni-Koeln-4299
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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