Apitegromab è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Questo medicinale è studiato specificamente per i bambini di età inferiore ai 2 anni. Il farmaco agisce per migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da SMA, una malattia genetica che causa debolezza muscolare. Lo scopo del trattamento è quello di aiutare i piccoli pazienti a sviluppare e mantenere una migliore funzionalità motoria.

Aepitegromab è lo stesso farmaco (nome alternativo di Apitegromab) che viene studiato per comprendere come il corpo lo assorbe e lo utilizza nei bambini molto piccoli con SMA. Il medicinale mira a migliorare la forza muscolare e le capacità motorie dei pazienti, offrendo una potenziale opzione terapeutica per questa grave condizione neurologica.

Atrofia Muscolare Spinale – Una malattia genetica rara che colpisce i motoneuroni nel midollo spinale, le cellule nervose che controllano il movimento dei muscoli volontari. La condizione causa una progressiva debolezza muscolare che interessa principalmente i muscoli prossimali, come quelli delle spalle, delle anche e del tronco. I sintomi possono manifestarsi già nei primi mesi di vita con una ridotta capacità di movimento, difficoltà nella deglutizione e problemi respiratori. La malattia è causata da una mutazione nel gene SMN1, che porta a una produzione insufficiente della proteina SMN, essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni. La gravità dei sintomi può variare significativamente tra i diversi individui, con alcuni che sviluppano sintomi più lievi e altri che manifestano una forma più severa della malattia.